解決策: 嚢胞性線維症患者における非ブタ起源の経口リプロタマーゼ単位一致療法の研究
2018年7月17日 更新者：Anthera Pharmaceuticals
嚢胞性線維症関連の膵外分泌機能不全の被験者におけるリプロタマーゼの有効性と安全性を評価する第3相、無作為化、非盲検、評価者盲検、非劣性、実対照試験
リプロタマーゼ パウダーは、リパーゼ、プロテアーゼ、アミラーゼを含む 3 つの消化酵素の非ブタの可溶性で安定した混合物です。 本研究の目的は、承認されたブタ由来の腸溶性コーティングおよびカプセル化された膵酵素補充療法と比較して、追加の有効性および安全性データを提供することです。 この研究の主要な有効性評価項目は、膵外分泌機能不全（EPI）を伴う嚢胞性線維症患者の脂肪吸収係数（CFA）の変化として測定される比較有効性です。
リプロタマーゼは胃液や消化液中で安定しており、さまざまな便利な製剤で、腸溶性コーティングのない多くの食品とともに投与できます。
調査の概要
詳細な説明
ブタ由来の酵素は、嚢胞性線維症 (CF) 患者の膵酵素補充療法に使用されます。
リプロタマーゼは、腸溶性コーティングのないバイオテクノロジー由来の酵素代替品です。
これは、膵臓機能不全を伴う 7 歳以上の CF 患者におけるリプロタマーゼとパンクレリパーゼの非劣性を評価するための非盲検、評価者盲検、並行群間、多施設共同、国際試験です。
被験体は、リプロタマーゼまたはパンクレリパーゼに無作為に割り付けられ、試験前のリパーゼ用量と用量が一致しました。
非劣性の 95% 信頼区間 (CI) の下限は、ベースラインの脂肪吸収係数 (CFA) からの変化の治療差で -15% でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
128
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Investigator Site 123
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Investigator site 107
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Investigator site 114
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Investigator Site 120
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Investigator site 102
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Investigator Site 130
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Investigator Site 117
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Investigator site 110
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Investigator Site 127
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Glenview、Illinois、アメリカ、60025
- Investigator site 109
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Investigator site 104
-
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Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Investigator site 105
-
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
- Investigator Site 128
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Investigator Site 122
-
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- Investigator Site 132
-
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5212
- Investigator Site 124
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Investigator site 103
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Investigator Site 125
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、アメリカ、05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル、9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
-
Madrid、スペイン、28046
- Investigator Site 401
-
Madrid、スペイン、28006
- Investigator Site 403
-
Malaga、スペイン、29009
- Investigator Site 402
-
Valencia、スペイン、46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
-
Brno、チェコ、62500
- Investigator Site 501
-
Plzen、チェコ、305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
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Csongrad County
-
Szeged、Csongrad County、ハンガリー、6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen、Hajdu-Bihar、ハンガリー、4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint、Pest County、ハンガリー、2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos、Somogy County、ハンガリー、7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka、Veszprem County、ハンガリー、8400
- Investigator site 301
-
-
-
-
-
Bialystok、ポーランド、15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz、ポーランド、58-540
- Investigator site 203
-
Lodz、ポーランド、90-329
- Investigator site 206
-
Lublin、ポーランド、20-093
- Investigator site 201
-
Lublin、ポーランド、20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj、ポーランド、34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow、ポーランド、35-312
- Investigator site 209
-
Sopot、ポーランド、81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa、ポーランド、01-195
- Investigator site 207
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 症状、遺伝子型および/または汗の塩化物に基づく嚢胞性線維症の診断
- 糞便エラスターゼ <100 mcg/g 便
- 安定したPERT治療中のスクリーニング時の最小脂肪係数（CFA）
- 栄養状態良好
除外基準:
- -線維化性結腸症の病歴または診断
- -スクリーニング前6か月の遠位腸閉塞症候群
- 経管栄養を受ける
- 膵臓機能不全とは無関係の慢性下痢症
- 肝臓の異常、または肝臓または肺の移植、または重大な腸切除
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) <30%
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：リプロタマーゼ
経口投与する個別に最適化された用量
|
経口、可溶性、非腸溶性コーティング、非ブタ、膵臓酵素代替品
|
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アクティブコンパレータ：豚（ぶた）PERT
経口投与する個別に最適化された用量
|
ブタ源から調製された、腸溶コーティングされた経口膵臓代替酵素
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの脂肪吸収係数（CFA）変化の治療差
時間枠：ベースライン、7週間
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主要評価項目は、脂肪吸収係数 (CFA) のベースラインからの変化における治療群間の差を評価します。
そのため、個々の治療群の記述統計はこの測定では提供されませんが、副次評価項目で報告されます
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ベースライン、7週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
脂肪吸収係数 (CFA)
時間枠：ベースライン、7週間
|
脂肪吸収係数のベースラインからの変化
|
ベースライン、7週間
|
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窒素吸収係数 (CNA)
時間枠：ベースライン、7週間
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窒素吸収係数のベースラインからの変化
|
ベースライン、7週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Monica Gangal、Anthera Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2017年1月20日
試験登録日
最初に提出
2014年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月28日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年7月17日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。