ŘEŠENÍ: Studie perorální lipotamázové jednotky neprasečího původu u pacientů s cystickou fibrózou
17. července 2018 aktualizováno: Anthera Pharmaceuticals
Studie fáze 3, randomizovaná, otevřená, slepá, noninferiorita, aktivní srovnávací studie hodnotící účinnost a bezpečnost lipotamázy u subjektů s exokrinní pankreatickou nedostatečností související s cystickou fibrózou
Liprotamázový prášek je neprasečí, rozpustná a stabilní směs tří trávicích enzymů včetně lipázy, proteázy a amylázy. Účelem této studie je poskytnout další údaje o účinnosti a bezpečnosti ve srovnání se schválenou substituční terapií pankreatickými enzymy pocházejícími z prasat, entericky potaženými a zapouzdřenými. Primárním koncovým bodem účinnosti studie bude srovnávací účinnost měřená jako změna koeficientu absorpce tuku (CFA) u pacientů s cystickou fibrózou s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI).
Liprotamáza je stabilní v žaludku a trávicích tekutinách, což umožňuje podávání v různých vhodných formulacích a s řadou potravin bez enterosolventního povlaku.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Enzymy odvozené z prasat se používají pro substituční terapii pankreatických enzymů u pacientů s cystickou fibrózou (CF).
Liprotamáza je biotechnologicky odvozená enzymová náhrada bez enterosolventního povlaku.
Toto je otevřená, hodnotitelsky slepá, paralelní skupina, multicentrická mezinárodní studie k hodnocení noninferiority lipotamázy a pankrelipázy u pacientů s CF ve věku ≥ 7 let s pankreatickou insuficiencí.
Subjekty byly randomizovány k liprotamáze nebo pankrelipáze, přičemž dávka odpovídala dávkám lipázy před studií.
Spodní hranice 95% intervalu spolehlivosti (CI) pro noninferioritu byla -15 % pro léčebný rozdíl ve změně oproti základnímu koeficientu absorpce tuku (CFA).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
128
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Maďarsko, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Maďarsko, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Maďarsko, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Maďarsko, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Maďarsko, 8400
- Investigator site 301
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Polsko, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Polsko, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Polsko, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Polsko, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Polsko, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Polsko, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Polsko, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Polsko, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Investigator Site 102
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Investigator Site 103
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Investigator Site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Česko, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Španělsko, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Investigator Site 404
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika cystické fibrózy na základě prezentace, genotypu a/nebo chloridu potu
- Fekální elastáza <100 mcg/g stolice
- Minimální koeficient tuku (CFA) při screeningu při stabilní terapii PERT
- Dobrý nutriční stav
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo diagnóza fibrotizující kolonopatie
- Syndrom obstrukce distálního střeva 6 měsíců před screeningem
- Příjem enterální sondové výživy
- Chronické průjmové onemocnění nesouvisející s pankreatickou insuficiencí
- Abnormality jater nebo transplantace jater nebo plic nebo významná resekce střeva
- Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) <30 %
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lipotamáza
Individuálně optimalizovaná dávka pro perorální podání
|
perorální, rozpustná, neenterálně potažená, neprasečí náhrada pankreatických enzymů
|
|
Aktivní komparátor: prase (prase) PERT
Individuálně optimalizovaná dávka pro perorální podání
|
orální, entericky potažené, pankreatické substituční enzymy připravené z prasečího zdroje
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl v léčbě změny koeficientu absorpce tuku (CFA) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 7 týdnů
|
Primární cíl hodnotí rozdíl mezi léčebnými rameny ve změně od výchozí hodnoty koeficientu absorpce tuku (CFA).
Jako takové nejsou popisné statistiky pro jednotlivá léčebná ramena v tomto opatření poskytovány, ale jsou uvedeny v sekundárních koncových bodech
|
Výchozí stav, 7 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koeficient absorpce tuku (CFA)
Časové okno: Výchozí stav, 7 týdnů
|
Změna koeficientu absorpce tuku od výchozí hodnoty
|
Výchozí stav, 7 týdnů
|
|
Koeficient absorpce dusíku (CNA)
Časové okno: Výchozí stav, 7 týdnů
|
Změna koeficientu absorpce dusíku od výchozí hodnoty
|
Výchozí stav, 7 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2016
Dokončení studie (Aktuální)
20. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. října 2014
První zveřejněno (Odhad)
31. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. srpna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2018
Naposledy ověřeno
1. července 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AN-EPI3331
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .