LØSNING: Studie av oral liprotamase enhetsmatchet terapi av ikke-svineopprinnelse hos pasienter med cystisk fibrose
17. juli 2018 oppdatert av: Anthera Pharmaceuticals
En fase 3, randomisert, åpen etikett, bedømmer-blind, ikke-underordnet, aktiv komparatorstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til liprotamase hos personer med cystisk fibrose-relatert eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens
Liprotamase-pulver er en ikke-svin, løselig og stabil blanding av tre fordøyelsesenzymer inkludert lipase, protease og amylase. Formålet med denne studien er å gi ytterligere effekt- og sikkerhetsdata sammenlignet med godkjent, svineavledet, enterisk belagt og innkapslet pankreasenzymerstatningsterapi. Studiens primære effektendepunkt vil være komparativ effekt målt som endringen i koeffisienten for fettabsorpsjon (CFA) hos pasienter med cystisk fibrose med eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI).
Liprotamase er stabil i mage- og fordøyelsesvæsker og tillater administrering i en rekke praktiske formuleringer og med en rekke matvarer uten enterisk belegg.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Enzymer avledet fra svin brukes til bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi hos pasienter med cystisk fibrose (CF).
Liprotamase er en bioteknologi-avledet enzymerstatning uten enterisk belegg.
Dette er en åpen, assessorblind, parallellgruppe, multisenter, internasjonal studie for å evaluere noninferioriteten til liprotamase og pankrelipase hos CF-pasienter i alderen ≥7 år med pankreasinsuffisiens.
Forsøkspersonene ble randomisert til liprotamase eller pankrelipase, dosetilpasset til lipasedoser før studien.
Den nedre grensen for 95 % konfidensintervall (CI) for noninferioritet var -15 % for behandlingsforskjell i endring fra baseline-koeffisient for fettabsorpsjon (CFA).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
128
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Polen, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Polen, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Polen, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Polen, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Polen, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Polen, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Polen, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Polen, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Spania, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Spania, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Spania, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Tsjekkia, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Ungarn, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Ungarn, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Ungarn, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Ungarn, 8400
- Investigator site 301
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av cystisk fibrose basert på presentasjon, genotype og/eller svetteklorid
- Fekal elastase <100 mcg/g avføring
- Minimum Coefficient of Fat (CFA) ved screening under stabil PERT-behandling
- God ernæringsstatus
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller diagnose av fibroserende kolonopati
- Distalt intestinalt obstruksjonssyndrom i 6 måneder før screening
- Mottar enteral sondeernæring
- Kronisk diarésykdom som ikke er relatert til bukspyttkjertelinsuffisiens
- Leveravvik, eller lever- eller lungetransplantasjon, eller betydelig tarmreseksjon
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) <30 %
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Liprotamase
Individuelt optimalisert dose som skal administreres oralt
|
oral, løselig, ikke-enterisk belagt, ikke-svin, erstatning for bukspyttkjertelenzymer
|
|
Aktiv komparator: svin (gris) PERT
Individuelt optimalisert dose som skal administreres oralt
|
orale, enterisk belagte, bukspyttkjertelerstatningsenzymer fremstilt fra en svinekilde
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsforskjell i endringskoeffisient for fettabsorpsjon (CFA) fra baseline
Tidsramme: Utgangspunkt, 7 uker
|
Det primære endepunktet evaluerer forskjellen mellom behandlingsarmene i endring fra baseline i koeffisient for fettabsorpsjon (CFA).
Som sådan gis ikke beskrivende statistikk for individuelle behandlingsarmer i dette tiltaket, men rapporteres i de sekundære endepunktene
|
Utgangspunkt, 7 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Koeffisient for fettabsorpsjon (CFA)
Tidsramme: Utgangspunkt, 7 uker
|
Endring fra baseline i koeffisient for fettabsorpsjon
|
Utgangspunkt, 7 uker
|
|
Koeffisient for nitrogenabsorpsjon (CNA)
Tidsramme: Utgangspunkt, 7 uker
|
Endring fra baseline i koeffisient for nitrogenabsorpsjon
|
Utgangspunkt, 7 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
20. januar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. oktober 2014
Først lagt ut (Anslag)
31. oktober 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2018
Sist bekreftet
1. juli 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AN-EPI3331
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .