SOLUZIONE: studio della terapia con unità di liporotamasi orale di origine non suina in pazienti con fibrosi cistica
17 luglio 2018 aggiornato da: Anthera Pharmaceuticals
Uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto, in cieco, di non inferiorità, con comparatore attivo che valuta l'efficacia e la sicurezza della liporotamasi in soggetti con insufficienza pancreatica esocrina correlata alla fibrosi cistica
La polvere di liporotamasi è una miscela non suina, solubile e stabile di tre enzimi digestivi tra cui lipasi, proteasi e amilasi. Lo scopo del presente studio è fornire ulteriori dati sull'efficacia e sulla sicurezza rispetto alla terapia sostitutiva con enzimi pancreatici approvata, di derivazione suina, con rivestimento enterico e incapsulata. L'endpoint primario di efficacia dello studio sarà l'efficacia comparativa misurata come variazione del coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA) nei pazienti con fibrosi cistica con insufficienza pancreatica esocrina (EPI).
Liprotamase è stabile nello stomaco e nei fluidi digestivi consentendo la somministrazione in una varietà di formulazioni convenienti e con un numero di alimenti senza rivestimento enterico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli enzimi derivati dai suini sono utilizzati per la terapia sostitutiva degli enzimi pancreatici nei pazienti con fibrosi cistica (CF).
Liprotamase è un sostituto enzimatico derivato dalla biotecnologia senza rivestimento enterico.
Questo è uno studio internazionale in aperto, valutatore cieco, a gruppi paralleli, multicentrico, internazionale per valutare la non inferiorità di liprotamasi e pancrelipasi in pazienti con FC di età ≥7 anni con insufficienza pancreatica.
I soggetti sono stati randomizzati a liprotamasi o pancrelipasi, dose corrispondente alle dosi di lipasi pre-studio.
Il limite inferiore dell'intervallo di confidenza (IC) al 95% per la non inferiorità era -15% per la differenza di trattamento nella variazione rispetto al coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA) al basale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
128
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G IC9
- Investigator Site 133
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-
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-
Brno, Cechia, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Cechia, 305 99
- Investigator Site 502
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-
-
-
-
Jerusalem, Israele, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
-
Bialystok, Polonia, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Polonia, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Polonia, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Polonia, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Polonia, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Polonia, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Polonia, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Polonia, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Polonia, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
-
Madrid, Spagna, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Spagna, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Spagna, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Spagna, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Ungheria, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungheria, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Ungheria, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Ungheria, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Ungheria, 8400
- Investigator site 301
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di fibrosi cistica basata su presentazione, genotipo e/o cloro nel sudore
- Elastasi fecale <100 mcg/g feci
- Coefficiente minimo di grasso (CFA) allo screening durante la terapia PERT stabile
- Buono stato nutrizionale
Criteri di esclusione:
- Storia o diagnosi di colonpatia fibrosante
- Sindrome da ostruzione intestinale distale nei 6 mesi precedenti lo screening
- Ricezione di alimentazione tramite sonda enterale
- Malattia diarroica cronica non correlata all'insufficienza pancreatica
- Anomalie epatiche, o trapianto di fegato o polmone, o significativa resezione intestinale
- Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) <30%
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Liprotamasi
Dose ottimizzata individualmente da somministrare per via orale
|
sostituzione di enzimi pancreatici orali, solubili, non enterici, non suini
|
|
Comparatore attivo: suino (maiale) PERT
Dose ottimizzata individualmente da somministrare per via orale
|
enzimi sostitutivi pancreatici orali, con rivestimento enterico, preparati da una fonte suina
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Differenza di trattamento nella variazione del coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 7 settimane
|
L'endpoint primario valuta la differenza tra i bracci di trattamento nella variazione rispetto al basale del coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA).
Pertanto, le statistiche descrittive per i singoli bracci di trattamento non sono fornite in questa misura, ma sono riportate negli endpoint secondari
|
Basale, 7 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA)
Lasso di tempo: Basale, 7 settimane
|
Variazione rispetto al basale del coefficiente di assorbimento dei grassi
|
Basale, 7 settimane
|
|
Coefficiente di assorbimento dell'azoto (CNA)
Lasso di tempo: Basale, 7 settimane
|
Variazione rispetto al basale del coefficiente di assorbimento dell'azoto
|
Basale, 7 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
20 gennaio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 ottobre 2014
Primo Inserito (Stima)
31 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 agosto 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 luglio 2018
Ultimo verificato
1 luglio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AN-EPI3331
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