RATKAISUEHDOTUS: Tutkimus ei-sikaperäisen oraalisen liprotamaasin yksikkösovitetusta hoidosta potilailla, joilla on kystinen fibroosi
tiistai 17. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Anthera Pharmaceuticals
Vaihe 3, satunnaistettu, avoin, arvioijasokea, ei-alempi, aktiivinen vertailututkimus, jossa arvioidaan liprotamaasin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä eksokriininen haiman vajaatoiminta
Liprotamaasijauhe on ei-sian, liukoinen ja vakaa seos kolmesta ruoansulatusentsyymistä, mukaan lukien lipaasi, proteaasi ja amylaasi. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota lisätietoa tehosta ja turvallisuudesta verrattuna hyväksyttyyn, sikaperäiseen, enterisesti päällystettyyn ja kapseloituun haiman entsyymikorvaushoitoon. Tutkimuksen ensisijainen tehon päätetapahtuma on vertaileva teho, joka mitataan rasvan imeytymiskertoimen (CFA) muutoksena kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, joilla on eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).
Liprotamaasi on stabiili mahalaukussa ja ruuansulatusnesteissä, mikä mahdollistaa antamisen useissa sopivissa formulaatioissa ja useiden ruokien kanssa ilman enteropäällystettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sioista johdettuja entsyymejä käytetään haiman entsyymikorvaushoidossa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).
Liprotamaasi on bioteknologiasta johdettu entsyymikorvike ilman enteropäällystettä.
Tämä on avoin, arvioijasokkoutettu, rinnakkaisryhmä-, monikeskus-, kansainvälinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida liprotamaasin ja pankrelipaasin noninferiority CF-potilailla, joiden ikä on ≥ 7 vuotta ja joilla on haiman vajaatoiminta.
Koehenkilöt satunnaistettiin liprotamaasiin tai pankrelipaasiin, jotka sovitettiin annokseen ennen tutkimusta saatuihin lipaasiannoksiin.
Ei-inferiorityn 95 %:n luottamusvälin (CI) alaraja oli -15 % hoidon erolle rasvan absorptiokertoimen (CFA) muutoksessa lähtötasosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
128
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Espanja, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Espanja, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Espanja, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Puola, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Puola, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Puola, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Puola, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Puola, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Puola, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Puola, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Puola, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Tšekki, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Unkari, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Unkari, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Unkari, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Unkari, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Unkari, 8400
- Investigator site 301
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- Investigator Site 129
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kystisen fibroosin diagnoosi esiintymisen, genotyypin ja/tai hikikloridin perusteella
- Ulosteen elastaasi <100 mcg/g uloste
- Minimirasvakerroin (CFA) seulonnassa vakaan PERT-hoidon aikana
- Hyvä ravitsemustila
Poissulkemiskriteerit:
- Fibrosoivan kolonopatian historia tai diagnoosi
- Distaalinen suolitukosoireyhtymä 6 kuukautta ennen seulontaa
- Enteraalisen letkuruokinnan vastaanottaminen
- Krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan
- Maksan poikkeavuudet tai maksan tai keuhkon siirto tai merkittävä suolen resektio
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) <30 %
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Liprotamaasi
Yksilöllisesti optimoitu annos, joka annetaan suun kautta
|
suun kautta otettava, liukoinen, ei-enteerisesti päällystetty, ei-sian, haiman entsyymikorvaus
|
|
Active Comparator: sika (sika) PERT
Yksilöllisesti optimoitu annos, joka annetaan suun kautta
|
oraaliset, enterisesti päällystetyt haiman korvausentsyymit, jotka on valmistettu sikalähteestä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ero rasvan imeytyskertoimen (CFA) muutoksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 7 viikkoa
|
Ensisijainen päätetapahtuma arvioi hoitoryhmien välisen eron rasvan absorptiokertoimen (CFA) muutoksessa lähtötasosta.
Sellaisenaan kuvailevia tilastoja yksittäisistä hoitoryhmistä ei anneta tässä mittauksessa, vaan ne raportoidaan toissijaisissa päätepisteissä
|
Perustaso, 7 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rasvan imeytymiskerroin (CFA)
Aikaikkuna: Perustaso, 7 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta rasvan imeytymiskertoimessa
|
Perustaso, 7 viikkoa
|
|
Typen absorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: Perustaso, 7 viikkoa
|
Muutos perustasosta typen absorptiokertoimessa
|
Perustaso, 7 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. lokakuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 31. lokakuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. elokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AN-EPI3331
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .