ROZWIĄZANIE: Badanie terapii doustnej liprotamazy niepochodzącej od świń u pacjentów z mukowiscydozą
17 lipca 2018 zaktualizowane przez: Anthera Pharmaceuticals
Randomizowane, otwarte badanie fazy 3, zaślepione przez oceniającego, nieniższe, z aktywnym komparatorem, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo liprotamazy u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki związaną z mukowiscydozą
Proszek liprotamazy to nie-świńska, rozpuszczalna i stabilna mieszanina trzech enzymów trawiennych, w tym lipazy, proteazy i amylazy. Celem niniejszego badania jest dostarczenie dodatkowych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z zatwierdzoną, pochodzącą od świń, powlekaną dojelitowo i kapsułkowaną terapią zastępczą enzymami trzustkowymi. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie skuteczność porównawcza mierzona jako zmiana współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA) u pacjentów z mukowiscydozą i zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI).
Liprotamaza jest stabilna w żołądku i płynach trawiennych, co pozwala na podawanie w różnych dogodnych preparatach i z wieloma produktami spożywczymi bez powłoczki jelitowej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Enzymy pochodzące od świń są stosowane w enzymatycznej terapii zastępczej trzustki u pacjentów z mukowiscydozą (CF).
Liprotamaza to pochodzący z biotechnologii zamiennik enzymu bez powłoki dojelitowej.
Jest to otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie z równoległą próbą, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę równoważności liprotamazy i pankrelipazy u pacjentów z mukowiscydozą w wieku ≥7 lat z niewydolnością trzustki.
Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej liprotamazę lub pankrelipazę, z dawkami dopasowanymi do dawek lipazy stosowanych przed badaniem.
Dolna granica 95% przedziału ufności (CI) dla równoważności wyniosła -15% dla różnicy między leczeniem w zmianie współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA) w porównaniu z wartością wyjściową.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
128
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brno, Czechy, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Czechy, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Hiszpania, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
-
Bialystok, Polska, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Polska, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Polska, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Polska, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Polska, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Polska, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Polska, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Polska, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Polska, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Węgry, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Węgry, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Węgry, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Węgry, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Węgry, 8400
- Investigator site 301
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie prezentacji, genotypu i/lub chlorków w pocie
- Elastaza w kale <100 mcg/g stolca
- Minimalny współczynnik tłuszczu (CFA) podczas badania przesiewowego podczas stabilnej terapii PERT
- Dobry stan odżywienia
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub rozpoznanie kolonopatii włókniejącej
- Zespół niedrożności dystalnego jelita w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Odbieranie żywienia przez zgłębnik dojelitowy
- Przewlekła biegunka niezwiązana z niewydolnością trzustki
- Nieprawidłowości w wątrobie, przeszczep wątroby lub płuc lub znaczna resekcja jelita
- Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) <30%
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Liprotamaza
Indywidualnie zoptymalizowana dawka do podania doustnego
|
doustna, rozpuszczalna, niepowlekana dojelitowo, nie pochodząca od świń, zamiennik enzymu trzustkowego
|
|
Aktywny komparator: świnia (świnia) PERT
Indywidualnie zoptymalizowana dawka do podania doustnego
|
doustne, powlekane dojelitowo zastępcze enzymy trzustkowe przygotowane ze źródła wieprzowego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w leczeniu pod względem zmiany współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 7 tygodni
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy ocenia różnicę między ramionami leczenia pod względem zmiany współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA) w stosunku do wartości wyjściowej.
Jako takie, opisowe statystyki dla poszczególnych ramion leczenia nie są dostarczane w tym pomiarze, ale są zgłaszane w drugorzędowych punktach końcowych
|
Wartość bazowa, 7 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 7 tygodni
|
Zmiana od wartości początkowej współczynnika wchłaniania tłuszczu
|
Wartość bazowa, 7 tygodni
|
|
Współczynnik absorpcji azotu (CNA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 7 tygodni
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej współczynnika absorpcji azotu
|
Wartość bazowa, 7 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 stycznia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 października 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
31 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AN-EPI3331
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .