SOLUTION : Étude de la thérapie orale par unité de lipotamase d'origine non porcine chez des patients atteints de fibrose kystique
17 juillet 2018 mis à jour par: Anthera Pharmaceuticals
Une étude de phase 3, randomisée, ouverte, évaluateur en aveugle, de non-infériorité, à comparateur actif évaluant l'efficacité et l'innocuité de la lipotamase chez les sujets atteints d'insuffisance pancréatique exocrine liée à la fibrose kystique
La poudre de Liprotamase est un mélange non porcin, soluble et stable de trois enzymes digestives, dont la lipase, la protéase et l'amylase. Le but de la présente étude est de fournir des données supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité par rapport à la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques approuvée, d'origine porcine, à enrobage entérique et encapsulée. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité de l'étude sera l'efficacité comparative mesurée par la variation du coefficient d'absorption des graisses (CFA) chez les patients atteints de fibrose kystique atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE).
La lipotamase est stable dans l'estomac et les fluides digestifs, permettant une administration dans une variété de formulations pratiques et avec un certain nombre d'aliments sans enrobage entérique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les enzymes dérivées du porc sont utilisées pour la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques chez les patients atteints de fibrose kystique (FK).
La Liprotamase est une enzyme de remplacement dérivée de la biotechnologie sans enrobage entérique.
Il s'agit d'un essai international ouvert, à l'insu de l'évaluateur, à groupes parallèles, multicentrique, visant à évaluer la non-infériorité de la liprotamase et de la pancrélipase chez les patients atteints de mucoviscidose âgés de ≥ 7 ans présentant une insuffisance pancréatique.
Les sujets ont été randomisés pour recevoir la lipotamase ou la pancrélipase, en fonction des doses de lipase pré-étude.
La limite inférieure de l'intervalle de confiance (IC) à 95 % pour la non-infériorité était de -15 % pour la différence de traitement dans le changement par rapport au coefficient initial d'absorption des graisses (CFA).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
128
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
-
Madrid, Espagne, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Espagne, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Espagne, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Espagne, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Hongrie, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Hongrie, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Hongrie, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Hongrie, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Hongrie, 8400
- Investigator site 301
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
-
Bialystok, Pologne, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Pologne, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Pologne, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Pologne, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Pologne, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Pologne, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Pologne, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Pologne, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Pologne, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
-
Brno, Tchéquie, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Tchéquie, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, États-Unis, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- Investigator Site 129
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la fibrose kystique basé sur la présentation, le génotype et/ou le chlorure de sueur
- Élastase fécale <100 mcg/g de selles
- Coefficient minimum de graisse (CFA) lors du dépistage pendant un traitement PERT stable
- Bon état nutritionnel
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou diagnostic de colopathie fibrosante
- Syndrome d'occlusion intestinale distale dans les 6 mois précédant le dépistage
- Recevoir une alimentation par sonde entérale
- Maladie diarrhéique chronique non liée à une insuffisance pancréatique
- Anomalies hépatiques, ou greffe de foie ou de poumon, ou résection intestinale importante
- Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) <30 %
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Liprotamase
Dose individuelle optimisée à administrer par voie orale
|
remplacement enzymatique pancréatique oral, soluble, non entérosoluble, non porcin
|
|
Comparateur actif: porcin (porc) PERT
Dose individuelle optimisée à administrer par voie orale
|
enzymes pancréatiques orales de remplacement à enrobage entérique préparées à partir d'une source porcine
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Différence de traitement dans le changement du coefficient d'absorption des graisses (CFA) par rapport au départ
Délai: Base de référence, 7 semaines
|
Le critère d'évaluation principal évalue la différence entre les bras de traitement en ce qui concerne le changement par rapport au départ du coefficient d'absorption des graisses (CFA).
En tant que telles, les statistiques descriptives pour les bras de traitement individuels ne sont pas fournies dans cette mesure, mais sont rapportées dans les critères d'évaluation secondaires
|
Base de référence, 7 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Coefficient d'absorption des graisses (CFA)
Délai: Base de référence, 7 semaines
|
Changement par rapport à la ligne de base du coefficient d'absorption des graisses
|
Base de référence, 7 semaines
|
|
Coefficient d'absorption d'azote (CNA)
Délai: Base de référence, 7 semaines
|
Changement par rapport au niveau de référence du coefficient d'absorption d'azote
|
Base de référence, 7 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
20 janvier 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 octobre 2014
Première publication (Estimation)
31 octobre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 août 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2018
Dernière vérification
1 juillet 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AN-EPI3331
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .