Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

OPLOSSING: Studie van orale liporotamase unit-matched therapie van niet-varkensoorsprong bij patiënten met cystische fibrose

17 juli 2018 bijgewerkt door: Anthera Pharmaceuticals

Een fase 3, gerandomiseerde, open-label, beoordelaar-blinde, non-inferioriteit, actieve comparatorstudie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van liporotamase bij proefpersonen met aan cystische fibrose gerelateerde exocriene pancreasinsufficiëntie

Liprotamase-poeder is een niet-varkens, oplosbaar en stabiel mengsel van drie spijsverteringsenzymen, waaronder lipase, protease en amylase. Het doel van de huidige studie is om aanvullende werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verschaffen in vergelijking met goedgekeurde, van varkens afgeleide, enterisch gecoate en ingekapselde pancreasenzymvervangingstherapie. Het primaire werkzaamheidseindpunt van de studie zal vergelijkende werkzaamheid zijn, gemeten als de verandering in de coëfficiënt van vetabsorptie (CFA) bij Cystic Fibrosis-patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI).

Liprotamase is stabiel in maag- en spijsverteringsvloeistoffen waardoor toediening in een verscheidenheid aan handige formuleringen en met een aantal voedingsmiddelen mogelijk is zonder enterische coating.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Van varkens afgeleide enzymen worden gebruikt voor vervangingstherapie van pancreasenzymen bij patiënten met cystische fibrose (CF). Liprotamase is een van biotechnologie afgeleide enzymvervanging zonder enterische coating. Dit is een open-label, beoordelaarsblind, multicenter, internationaal onderzoek met parallelle groepen om de non-inferioriteit van liprotamase en pancrelipase te evalueren bij CF-patiënten van ≥ 7 jaar met pancreasinsufficiëntie. Proefpersonen werden gerandomiseerd naar liprotamase of pancrelipase, dosisafhankelijk van pre-studie lipasedoses. De ondergrens van het 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) voor non-inferioriteit was -15% voor behandelingsverschil in verandering ten opzichte van baseline coëfficiënt van vetabsorptie (CFA).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

128

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G IC9
        • Investigator Site 133
  • Hongarije
    • Csongrad County
      • Szeged, Csongrad County, Hongarije, 6720
        • Investigator Site 305
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Hongarije, 4031
        • Investigator Site 303
    • Pest County
      • Torokbalint, Pest County, Hongarije, 2045
        • Investigator Site 302
    • Somogy County
      • Mosdos, Somogy County, Hongarije, 7257
        • Investigator Site 304
    • Veszprem County
      • Ajka, Veszprem County, Hongarije, 8400
        • Investigator site 301
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9124001
        • Investigator Site 601
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-044
        • Investigator site 208
      • Karpacz, Polen, 58-540
        • Investigator site 203
      • Lodz, Polen, 90-329
        • Investigator site 206
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Investigator site 201
      • Lublin, Polen, 20-362
        • Investigator site 205
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Investigator site 202
      • Rzeszow, Polen, 35-312
        • Investigator site 209
      • Sopot, Polen, 81-713
        • Investigator site 204
      • Warszawa, Polen, 01-195
        • Investigator site 207
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Investigator Site 401
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Investigator Site 403
      • Malaga, Spanje, 29009
        • Investigator Site 402
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Investigator Site 404
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 62500
        • Investigator Site 501
      • Plzen, Tsjechië, 305 99
        • Investigator Site 502
  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Investigator Site 123
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Investigator site 107
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Investigator site 114
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Investigator Site 120
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Investigator Site 130
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Investigator Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Investigator site 110
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Investigator Site 127
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • Investigator site 109
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Investigator site 104
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Investigator site 105
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40506
        • Investigator Site 128
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Investigator Site 122
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Investigator Site 132
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Investigator Site 124
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Investigator Site 126
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Investigator Site 134
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89107
        • Investigator Site 135
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Investigator site 103
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Investigator site 113
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Investigator site 101
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Investigator Site 136
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Investigator Site 119
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Investigator site 106
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Investigator site 115
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Investigator site 111
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Investigator Site 125
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Investigator Site 116
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • Investigator Site 121
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Investigator site 112
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Investigator Site 129

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van Cystic Fibrosis op basis van presentatie, genotype en/of zweetchloride
  • Fecaal elastase <100 mcg/g ontlasting
  • Minimale vetcoëfficiënt (CFA) bij screening tijdens stabiele PERT-therapie
  • Goede voedingstoestand

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis of diagnose van fibroserende colonopathie
  • Distaal darmobstructiesyndroom in 6 maanden voorafgaand aan screening
  • Enterale sondevoeding ontvangen
  • Chronische diarreeziekte die geen verband houdt met pancreasinsufficiëntie
  • Leverafwijkingen, of lever- of longtransplantatie, of significante darmresectie
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) <30%

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Liprotamase
Individueel geoptimaliseerde dosis voor orale toediening
Geneesmiddel: Liprotamase
orale, oplosbare, niet-enterisch gecoate, niet-varkens-, pancreas-enzymvervanging
Actieve vergelijker: varken (varken) PERT
Individueel geoptimaliseerde dosis voor orale toediening
Geneesmiddel: varken (varken) PERT
orale, enterisch omhulde, pancreasvervangende enzymen bereid uit een varkensbron

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsverschil in verandering van vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 7 weken
Het primaire eindpunt evalueert het verschil tussen behandelingsarmen in verandering ten opzichte van baseline in vetabsorptiecoëfficiënt (CFA). Als zodanig worden beschrijvende statistieken voor individuele behandelingsarmen niet verstrekt in deze meting, maar worden ze gerapporteerd in de secundaire eindpunten
Basislijn, 7 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vetabsorptiecoëfficiënt (CFA)
Tijdsspanne: Basislijn, 7 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de coëfficiënt van vetabsorptie
Basislijn, 7 weken
Stikstofabsorptiecoëfficiënt (CNA)
Tijdsspanne: Basislijn, 7 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de coëfficiënt van stikstofabsorptie
Basislijn, 7 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anthera Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

31 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AN-EPI3331

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren