РЕШЕНИЕ: Исследование пероральной липротамазной терапии не свиного происхождения у пациентов с кистозным фиброзом
17 июля 2018 г. обновлено: Anthera Pharmaceuticals
Фаза 3, рандомизированное, открытое, слепое для оценивания, исследование не меньшей эффективности, активное сравнительное исследование по оценке эффективности и безопасности липротамазы у субъектов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы, связанной с кистозным фиброзом
Порошок липротамазы представляет собой не свиную, растворимую и стабильную смесь трех пищеварительных ферментов, включая липазу, протеазу и амилазу. Целью настоящего исследования является предоставление дополнительных данных об эффективности и безопасности по сравнению с одобренной заместительной терапией ферментами поджелудочной железы, полученными из свиней, покрытыми кишечнорастворимой оболочкой и инкапсулированными. Первичной конечной точкой исследования эффективности будет сравнительная эффективность, измеряемая как изменение коэффициента абсорбции жира (CFA) у пациентов с муковисцидозом и экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (EPI).
Липротамаза стабильна в желудке и пищеварительных жидкостях, что позволяет вводить ее в различных удобных формах и с рядом пищевых продуктов без энтеросолюбильного покрытия.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Ферменты свиного происхождения используются для заместительной терапии ферментами поджелудочной железы у пациентов с муковисцидозом (МВ).
Липротамаза представляет собой биотехнологический заменитель фермента без энтеросолюбильного покрытия.
Это открытое, слепое, многоцентровое, международное исследование с параллельными группами для оценки не меньшей эффективности липротамазы и панкрелипазы у пациентов с муковисцидозом в возрасте ≥7 лет с недостаточностью поджелудочной железы.
Субъекты были рандомизированы для получения липротамазы или панкрелипазы, дозировка соответствовала дозе липазы перед исследованием.
Нижняя граница 95% доверительного интервала (ДИ) для не меньшей эффективности составила -15% для разницы лечения в изменении коэффициента абсорбции жира (CFA) от исходного уровня.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
128
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Csongrad County
-
Szeged, Csongrad County, Венгрия, 6720
- Investigator Site 305
-
-
Hajdu-Bihar
-
Debrecen, Hajdu-Bihar, Венгрия, 4031
- Investigator Site 303
-
-
Pest County
-
Torokbalint, Pest County, Венгрия, 2045
- Investigator Site 302
-
-
Somogy County
-
Mosdos, Somogy County, Венгрия, 7257
- Investigator Site 304
-
-
Veszprem County
-
Ajka, Veszprem County, Венгрия, 8400
- Investigator site 301
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9124001
- Investigator Site 601
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Investigator Site 401
-
Madrid, Испания, 28006
- Investigator Site 403
-
Malaga, Испания, 29009
- Investigator Site 402
-
Valencia, Испания, 46026
- Investigator Site 404
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G IC9
- Investigator Site 133
-
-
-
-
-
Bialystok, Польша, 15-044
- Investigator site 208
-
Karpacz, Польша, 58-540
- Investigator site 203
-
Lodz, Польша, 90-329
- Investigator site 206
-
Lublin, Польша, 20-093
- Investigator site 201
-
Lublin, Польша, 20-362
- Investigator site 205
-
Rabka Zdroj, Польша, 34-700
- Investigator site 202
-
Rzeszow, Польша, 35-312
- Investigator site 209
-
Sopot, Польша, 81-713
- Investigator site 204
-
Warszawa, Польша, 01-195
- Investigator site 207
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Investigator Site 123
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Investigator site 107
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Investigator site 114
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Investigator Site 130
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Investigator site 110
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Investigator Site 127
-
Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40506
- Investigator Site 128
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Investigator site 103
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Investigator Site 125
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
- Investigator site 112
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- Investigator Site 129
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 62500
- Investigator Site 501
-
Plzen, Чехия, 305 99
- Investigator Site 502
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика кистозного фиброза на основании клинических проявлений, генотипа и/или хлорида пота
- Фекальная эластаза <100 мкг/г стула
- Минимальный коэффициент жира (CFA) при скрининге во время стабильной терапии PERT
- Хороший пищевой статус
Критерий исключения:
- История или диагноз фиброзирующей колонопатии
- Синдром дистальной кишечной непроходимости за 6 мес до скрининга
- Получение энтерального зондового питания
- Хронические диарейные заболевания, не связанные с недостаточностью поджелудочной железы
- Аномалии печени, или трансплантация печени или легких, или значительная резекция кишечника
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) <30%
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Липротамаза
Индивидуально оптимизированная доза для приема внутрь
|
пероральный, растворимый, без энтеросолюбильного покрытия, не свиной, заменитель ферментов поджелудочной железы
|
|
Активный компаратор: свинина (свинья) ПЕРТ
Индивидуально оптимизированная доза для приема внутрь
|
ферменты для замещения поджелудочной железы, покрытые кишечнорастворимой оболочкой, приготовленные из свиного источника
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разница лечения в изменении коэффициента поглощения жира (CFA) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 7 недель
|
Первичная конечная точка оценивает разницу между группами лечения в изменении по сравнению с исходным уровнем коэффициента абсорбции жира (CFA).
Таким образом, описательная статистика для отдельных групп лечения не предоставляется в этом показателе, но сообщается во вторичных конечных точках.
|
Исходный уровень, 7 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коэффициент поглощения жира (CFA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 7 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента поглощения жира
|
Исходный уровень, 7 недель
|
|
Коэффициент поглощения азота (CNA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 7 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента поглощения азота
|
Исходный уровень, 7 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Monica Gangal, Anthera Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 января 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 октября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 октября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2018 г.
Последняя проверка
1 июля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AN-EPI3331
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .