解决方案：囊性纤维化患者口服非猪来源脂氨酶单位匹配疗法的研究
2018年7月17日 更新者：Anthera Pharmaceuticals
一项 3 期、随机、开放标签、评估员盲法、非劣效性、活性比较研究，评估脂氨酶在囊性纤维化相关胰腺外分泌功能不全患者中的疗效和安全性
脂氨酶粉末是一种非猪的、可溶且稳定的三种消化酶（包括脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶）的混合物。 本研究的目的是提供与批准的、猪源性、肠溶包衣和胶囊化胰酶替代疗法相比的额外疗效和安全性数据。 该研究的主要疗效终点将是比较疗效，测量为患有胰腺外分泌功能不全 (EPI) 的囊性纤维化患者的脂肪吸收系数 (CFA) 的变化。
脂氨酶在胃液和消化液中稳定，允许以各种方便的配方给药，并与许多没有肠溶衣的食物一起给药。
研究概览
详细说明
猪来源的酶用于囊性纤维化 (CF) 患者的胰酶替代疗法。
脂氨酶是一种生物技术衍生的酶替代品，没有肠溶包衣。
这是一项开放标签、评估员盲法、平行组、多中心、国际试验，旨在评估脂肪酶和胰脂肪酶在 ≥ 7 岁伴胰腺功能不全的 CF 患者中的非劣效性。
受试者被随机分配到脂肪酶或胰脂肪酶，剂量与研究前的脂肪酶剂量相匹配。
非劣效性的 95% 置信区间 (CI) 的下限是 -15% 的治疗差异从基线脂肪吸收系数 (CFA) 的变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
128
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、9124001
- Investigator Site 601
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G IC9
- Investigator Site 133
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Csongrad County
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Szeged、Csongrad County、匈牙利、6720
- Investigator Site 305
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Hajdu-Bihar
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Debrecen、Hajdu-Bihar、匈牙利、4031
- Investigator Site 303
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Pest County
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Torokbalint、Pest County、匈牙利、2045
- Investigator Site 302
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Somogy County
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Mosdos、Somogy County、匈牙利、7257
- Investigator Site 304
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Veszprem County
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Ajka、Veszprem County、匈牙利、8400
- Investigator site 301
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Brno、捷克语、62500
- Investigator Site 501
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Plzen、捷克语、305 99
- Investigator Site 502
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Bialystok、波兰、15-044
- Investigator site 208
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Karpacz、波兰、58-540
- Investigator site 203
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Lodz、波兰、90-329
- Investigator site 206
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Lublin、波兰、20-093
- Investigator site 201
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Lublin、波兰、20-362
- Investigator site 205
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Rabka Zdroj、波兰、34-700
- Investigator site 202
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Rzeszow、波兰、35-312
- Investigator site 209
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Sopot、波兰、81-713
- Investigator site 204
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Warszawa、波兰、01-195
- Investigator site 207
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Investigator Site 123
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Los Angeles、California、美国、90033
- Investigator site 107
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Investigator site 114
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- Investigator Site 120
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Investigator site 102
-
Miami、Florida、美国、33136
- Investigator Site 130
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Investigator Site 117
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30342
- Investigator site 110
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Investigator Site 127
-
Glenview、Illinois、美国、60025
- Investigator site 109
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Investigator site 104
-
-
Kansas
-
Wichita、Kansas、美国、67214
- Investigator site 105
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40506
- Investigator Site 128
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Investigator Site 122
-
-
Maine
-
Portland、Maine、美国、04102
- Investigator Site 132
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
- Investigator Site 124
-
East Lansing、Michigan、美国、48823
- Investigator Site 126
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- Investigator Site 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89107
- Investigator Site 135
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Investigator site 103
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- Investigator site 113
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Investigator site 101
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
- Investigator Site 136
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Investigator Site 119
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Investigator site 106
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Investigator site 115
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- Investigator site 111
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Investigator Site 125
-
Houston、Texas、美国、77030
- Investigator Site 116
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、美国、05405
- Investigator Site 121
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23219
- Investigator site 112
-
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West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- Investigator Site 129
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-
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Madrid、西班牙、28046
- Investigator Site 401
-
Madrid、西班牙、28006
- Investigator Site 403
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Malaga、西班牙、29009
- Investigator Site 402
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Valencia、西班牙、46026
- Investigator Site 404
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 基于表现、基因型和/或汗液氯化物的囊性纤维化诊断
- 粪便弹性蛋白酶 <100 mcg/g 粪便
- 接受稳定 PERT 治疗时筛选时的最低脂肪系数 (CFA)
- 良好的营养状况
排除标准：
- 纤维化结肠病的病史或诊断
- 筛选前 6 个月出现远端肠梗阻综合征
- 接受肠内管饲
- 与胰腺功能不全无关的慢性腹泻病
- 肝脏异常，或肝或肺移植，或重要的肠切除术
- 第一秒用力呼气量（FEV1）<30%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：脂蛋白酶
口服给药的个体优化剂量
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口服、可溶性、非肠溶包衣、非猪、胰酶替代品
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有源比较器：猪（猪）PERT
口服给药的个体优化剂量
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从猪来源制备的口服、肠溶包衣、胰腺替代酶
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脂肪吸收系数 (CFA) 与基线相比的治疗差异
大体时间：基线，7 周
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主要终点评估治疗组与基线相比脂肪吸收系数 (CFA) 变化的差异。
因此，此测量中未提供单个治疗组的描述性统计数据，但在次要终点中报告
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基线，7 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脂肪吸收系数 (CFA)
大体时间：基线，7 周
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脂肪吸收系数相对于基线的变化
|
基线，7 周
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氮吸收系数 (CNA)
大体时间：基线，7 周
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氮吸收系数相对于基线的变化
|
基线，7 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Monica Gangal、Anthera Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年10月1日
研究完成 (实际的)
2017年1月20日
研究注册日期
首次提交
2014年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2014年10月28日
首次发布 (估计)
2014年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月17日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.