多施設、多国籍、観察モルキオ登録研究 (MARS) (MARS)
2024年3月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
このプログラムの目的は次のとおりです。MPS IVAの不均一性、進行、および自然史を含む、ムコ多糖症IVタイプA（MPS IVA）集団全体を特徴付け、説明すること。重篤な過敏症反応、アナフィラキシー、抗体状態の変化の発生を含むがこれらに限定されない、Vimizim®の長期的な有効性と安全性を評価する; MPS IVA 患者をモニタリングするための推奨事項と、患者の治療を最適化するための患者の転帰に関するレポートの開発で、医学界を支援する。他の治療パラダイムに関するデータを収集し、それらの使用率と有効性を評価する。 5 歳未満の患者のレジストリへの登録から 5 年間の Vimizim 治療の効果と安全性を特徴付ける。母体、新生児、乳児の転帰を含む妊娠曝露を監視する。 MOR-005 および MOR-007 臨床試験を完了した患者を監視します。
これらの患者は、該当するレジストリ サブスタディに登録するよう奨励され、それぞれ MOR-005 および MOR-007 評価スケジュールを使用して監視されます。
調査の概要
詳細な説明
MARS は、ムコ多糖症 IVA 型 (MPS IVA) と診断された患者のための多施設多国籍観察疾患登録です。 レジストリは、最長 10 年間、6 か月ごとに病歴、臨床および安全性評価を収集します。 レジストリは、最初の販売承認の時点から世界的に少なくとも 8 年間にわたって患者を登録し、データを収集します。また、個々の患者に関するデータは、最後の患者が登録された時点から少なくとも 2 年間収集され続けます。レジストリが完了するまで。
これらの評価は、疾患の臨床徴候と症状の範囲をさらに特徴付け、より広範な集団における Vimizim の安全性プロファイルをさらに特徴付けるように設計されています。 患者がこのレジストリに参加する資格を得るために Vimizim を受け取る必要はありません。
さらに、このレジストリは、MOR-005 および MOR-007 臨床試験を完了した患者に関する追加データを収集します。 MOR-005 および MOR-007 臨床試験の患者は、MOR-005 臨床試験または MOR-007 臨床試験への患者の登録時から最低 5 年間、適切なレジストリ サブスタディに登録されます。 5 年後、これらの患者は登録が完了するまで MARS に留まるべきです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
418
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Temple Street Children's University Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- A.I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Health System
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Miami Children's Hospital
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52524
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital of Boston
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Atlantic Health System
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU-Langone Medical Center School of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- UTHealth McGovern Medical School
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98145-5005
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Belfast、イギリス、BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Birmingham、イギリス、B15 2WB
- University Hospital Birmingham - Selly Oaks
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Catania、イタリア、95125
- Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
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Firenze、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliero Meyer
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Monza、イタリア、20090
- Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
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Naples、イタリア、80131
- Federico II University Hospital
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academic Medical Center - University of Amsterdam
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Rotterdam、オランダ、3015 GE
- Rotterdam University Hospital Medical Centre
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Nedlands
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Perth、Nedlands、オーストラリア、6009
- Perth Children's Hospital
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Children's Hospital of Westmead
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital - Victoria
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6847
- Royal Perth Hospital
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Graz、オーストリア、8036
- Universitätsklinik Graz
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Vienna、オーストリア、1090
- Medical University of Vienna
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- Children's & Women's Centre of British Columbia
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Sainte-Justine Hospital
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Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
- Université de Sherbrooke
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Prague、チェコ、12000
- Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
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Dk-2100
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Copenhagen、Dk-2100、デンマーク
- Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
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Bron Cedex、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris Cedex 15、フランス、75743
- Hospital Necker
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
- Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
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San Juan、プエルトリコ、00912
- San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
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Edegem、ベルギー、2650
- Antwerp University Hospital
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Coimbra、ポルトガル、3000-062
- Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
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Lisboa、ポルトガル
- Centro Hospitalar Lisboa Norte
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Lisbon、ポルトガル、1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
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Warszawa、ポーランド、04-730
- The Children Memorial Health Institute
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Kuala Lumpur、マレーシア、50586
- Hospital Kuala Lumpur
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Kuala Lumpur、マレーシア
- University of Malay Medical Center
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Kaohsiung、台湾、81362
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Kaohsiung City、台湾、83301
- Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
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Taichung、台湾、40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taichung、台湾、40402
- China Medical University and Hospital
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Tainan、台湾、70403
- National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
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Taipei、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、10449
- Mackay Memorial Hospital
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Taipei、台湾、10050
- National Taiwan University Hospital
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Changhua County
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Changhua City、Changhua County、台湾、50006
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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San-Min District
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Kaohsiung、San-Min District、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taoyuan County
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Taoyuan City、Taoyuan County、台湾、33305
- Chang Gung Memorial Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
MPS IVA 疾患の患者および Vimizim で治療された患者。ただし、患者はこのレジストリに参加する資格があるために Vimizim を受け取る必要はありません。
説明
包含基準:
このレジストリに参加する資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- -N-アセチルガラクトサミン6-スルファターゼ（GALNS）酵素検査または診断分子検査のいずれかによって確認されたMPS IVAと診断された
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の患者の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供し、レジストリの性質が説明された後、法的に権限を与えられた代表者が署名しますおよびレジストリ関連の手順を実行する前に
- -ベースラインデータを確立するための評価を受けることをいとわない、または患者の医療記録で利用可能な場合、レジストリエントリの前に記録された評価データを調査員が入力することを許可します。 エントリー評価には、人口統計、病歴、尿中ケラタン硫酸レベル、尿タンパクレベル、免疫原性検査、バイタルサイン、身体検査、身長と体重が含まれる場合があります。
MOR-005 の登録サブスタディに参加する資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- MOR-005臨床試験を完了している必要があります
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の患者の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供した後、法的に権限を与えられた代表者によるレジストリサブスタディの性質が説明され、レジストリ関連のサブスタディ手順の前に
- 治験責任医師が登録前に記録された評価データを入力することを許可する意思がある
- 患者の医療記録で利用可能な場合、サブスタディのエントリ
MOR-007 のこの登録サブスタディに参加する資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- MOR-007臨床試験を完了している必要があります
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または患者の年齢が18歳未満の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供した後、レジストリサブスタディの性質が説明された後、法的に権限を与えられた代表者、およびレジストリ関連のサブスタディ手順の前に
- -治験責任医師が、患者の医療記録で利用可能な場合、登録サブスタディエントリの前に記録された評価データを入力することを許可する意思がある
除外基準:
以下の除外基準を満たす患者は、レジストリまたはレジストリ サブスタディに参加する資格がありません。
• BMN 110（エロスルファーゼ アルファ）の臨床試験に現在参加している患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象、重篤な有害事象、および免疫検査の発生率によって測定される、Vimizim 治療を受けた患者の安全性
時間枠：10年
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追加の安全対策には、投薬、骨髄移植/造血幹細胞移植の発生、臨床検査、バイタルサイン、心電図、心エコー図、免疫原性の結果、身体検査、画像検査、頸椎画像があります。 この観察研究のすべての評価は、参加機関の標準治療に従って実施されます。 MARS の年次報告書は、この自発的な観察研究の期間中の安全性と結果の測定値を記述的に要約します。 |
10年
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6MWT、3MSCT、RFT、FEV1、FIVC、FVC、および MVV によって測定される Vimizim の有効性
時間枠：10年
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6 分間の歩行試験 (6MWT)、3 分間の攪拌上昇試験 (3MSCT)、1 秒間の強制呼気量 (FEV1)、強制吸気肺活量 (FIVC) を含む呼吸機能検査 (RFT) の変化によって測定される Vimizim の有効性）、強制肺活量（FVC）、最大自発換気量（MVV）、および尿中硫酸ケラタンによる。
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10年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MARS 妊娠サブスタディでは、有害事象、重篤な有害事象、免疫検査、および出生によって測定される乳児の転帰によって測定された安全性データが収集されます。
時間枠：10年
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MARS 妊娠サブスタディでは、Vimizim を投与された女性の妊娠の転帰に関する安全性データを収集します。これは、有害事象、重篤な有害事象、免疫学的検査によって測定されたもの、および出生によって測定された乳児の転帰に関するものです。
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (実際)
2024年2月21日
研究の完了 (実際)
2024年2月21日
試験登録日
最初に提出
2014年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月17日
最初の投稿 (推定)
2014年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月4日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。