Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, multinationale, observationele Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4 maart 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
De doelstellingen van dit programma zijn: het karakteriseren en beschrijven van de Mucopolysaccharidosis IV type A (MPS IVA) populatie als geheel, inclusief de heterogeniteit, progressie en natuurlijk beloop van MPS IVA; om de langetermijneffectiviteit en veiligheid van Vimizim® te evalueren, inclusief maar niet beperkt tot het optreden van ernstige overgevoeligheidsreacties, anafylaxie en veranderingen in de antilichaamstatus; om de medische gemeenschap te helpen bij het ontwikkelen van aanbevelingen voor het monitoren van MPS IVA-patiënten en rapportages over patiëntresultaten om de patiëntenzorg te optimaliseren; om gegevens te verzamelen over andere behandelingsparadigma's en de prevalentie van hun gebruik en hun effectiviteit te evalueren; om de effecten en veiligheid van Vimizim-behandeling te karakteriseren 5 jaar vanaf inschrijving in het register voor patiënten jonger dan 5 jaar; om zwangerschapsblootstelling te bewaken, inclusief maternale, neonatale en baby-uitkomsten; en om patiënten te monitoren die de klinische onderzoeken MOR-005 en MOR-007 hebben voltooid. Deze patiënten zullen worden aangemoedigd om zich in te schrijven voor het van toepassing zijnde registersubonderzoek en zullen worden gevolgd met behulp van respectievelijk de beoordelingsschema's MOR-005 en MOR-007.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

MARS is een multicenter, multinationaal, observationeel ziekteregister voor patiënten met de diagnose Mucopolysaccharidosis Type IVA (MPS IVA). Het register verzamelt gedurende maximaal 10 jaar elke zes maanden de medische geschiedenis en klinische en veiligheidsbeoordelingen. Het register zal gegevens over patiënten registreren en verzamelen gedurende een periode van ten minste 8 jaar vanaf het moment van de eerste wereldwijde goedkeuring voor het in de handel brengen en gegevens over individuele patiënten zullen gedurende ten minste 2 jaar vanaf het moment dat de laatste patiënt werd ingeschreven of totdat het register is voltooid.

Deze beoordelingen zijn bedoeld om het spectrum van klinische tekenen en symptomen van de ziekte verder te karakteriseren en om het veiligheidsprofiel van Vimizim in een bredere populatie verder te karakteriseren. Het is niet vereist dat patiënten Vimizim krijgen om in aanmerking te komen voor deelname aan dit register.

Bovendien zal dit register aanvullende gegevens verzamelen over patiënten die de klinische onderzoeken MOR-005 en MOR-007 hebben voltooid. De patiënten van de klinische studie MOR-005 en MOR-007 zullen gedurende minimaal 5 jaar vanaf het moment van inschrijving van de patiënt in de klinische studie MOR-005 of de klinische studie MOR-007 worden opgenomen in de juiste substudie van het register. Na de periode van 5 jaar moeten deze patiënten in MARS blijven totdat het register compleet is.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

418

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Denemarken
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Denemarken
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrijk, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italië
      • Catania, Italië, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italië, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italië, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • University of Malay Medical Center
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de ziekte van MPS IVA en patiënten die met Vimizim worden behandeld, hoewel patiënten Vimizim niet hoeven te krijgen om in aanmerking te komen voor deelname aan dit register.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan dit register moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  • Gediagnosticeerd met MPS IVA zoals bevestigd door N-acetylgalactosamine 6-sulfatase (GALNS) enzymatische test of door een diagnostische moleculaire test
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of, in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, ondertekend door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het register is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van registergerelateerde procedures
  • Bereid zijn om beoordelingen te ondergaan om basisgegevens vast te stellen of om de Onderzoeker toe te staan ​​beoordelingsgegevens in te voeren die voorafgaand aan registratie in het register zijn geregistreerd, indien beschikbaar in de medische dossiers van de patiënt. Toegangsbeoordelingen kunnen zijn: demografische gegevens, medische geschiedenis, keratansulfaatgehalte in de urine, eiwitgehalte in de urine, immunogeniciteitstesten, vitale functies, lichamelijk onderzoek en lengte en gewicht

Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan de registersubstudie voor MOR-005 moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  • Moet de klinische proef MOR-005 hebben voltooid
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of, in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het registersubonderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan registergerelateerde substudieprocedures
  • Bereid om onderzoeker toestemming te geven om beoordelingsgegevens in te voeren die voorafgaand aan de registratie zijn geregistreerd
  • Subonderzoeksinvoer indien beschikbaar in het medisch dossier van de patiënt

Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan dit registersubonderzoek voor MOR-007 moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  • Moet de klinische proef MOR-007 hebben voltooid
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het registersubonderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan registergerelateerde substudieprocedures
  • Bereid om onderzoeker toestemming te geven om beoordelingsgegevens in te voeren die voorafgaand aan registratie in het subonderzoek zijn geregistreerd, indien beschikbaar in de medische dossiers van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan het volgende uitsluitingscriterium voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het register of de registersubonderzoeken:

• Patiënten die momenteel deelnemen aan een klinische studie met BMN 110 (elosulfase alfa).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van met Vimizim behandelde patiënten zoals gemeten aan de hand van de incidentie van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en immunologische tests
Tijdsspanne: 10 jaar

Aanvullende veiligheidsmaatregelen zijn medicijnen, het optreden van beenmergtransplantatie/hematopoëtische stamceltransplantatie, klinische laboratoriumtests, vitale functies, elektrocardiogrammen, echocardiogrammen, immunogeniciteitsresultaten, lichamelijk onderzoek, beeldvormende onderzoeken en beeldvorming van de cervicale wervelkolom.

Alle beoordelingen in deze observationele studie zullen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard van de deelnemende instelling.

Het MARS-jaarverslag zal een beschrijvende samenvatting geven van de veiligheids- en resultaatmetingen voor de duur van deze vrijwillige, observationele studie.
10 jaar
Werkzaamheid van Vimizim zoals gemeten door de 6MWT, 3MSCT, RFT's, FEV1, FIVC, FVC en MVV
Tijdsspanne: 10 jaar
Werkzaamheid van Vimizim zoals gemeten door de veranderingen in de 6 minuten looptest (6MWT), 3 minuten roerklimtest (3MSCT), respiratoire functietesten (RFT's) inclusief geforceerd expiratoir volume gedurende 1 seconde (FEV1), geforceerde inspiratoire vitale capaciteit (FIVC ), geforceerde vitale capaciteit (FVC) en maximale vrijwillige ventilatie (MVV) en door keratansulfaat in de urine.
10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De MARS-zwangerschapssubstudie zal veiligheidsgegevens verzamelen die worden gemeten aan de hand van ongewenste voorvallen, ernstige ongewenste voorvallen, immunologische tests en de babyresultaten zoals gemeten bij een levendgeborene
Tijdsspanne: 10 jaar
De MARS-zwangerschapssubstudie zal veiligheidsgegevens verzamelen over de uitkomsten van zwangerschap bij vrouwen die Vimizim krijgen, zoals gemeten aan de hand van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen, immunologische tests en de uitkomsten van de baby zoals gemeten bij een levendgeborene.
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Medewerkers

ICON plc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

19 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 110-504

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose IV Type A

Klinische onderzoeken op Vimizim® (elosulfase alfa)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren