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Eine multizentrische, multinationale, beobachtende Morquio-A-Registerstudie (MARS) (MARS)

4. März 2024 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Die Ziele dieses Programms sind: Charakterisierung und Beschreibung der Mukopolysaccharidose IV Typ A (MPS IVA)-Population als Ganzes, einschließlich der Heterogenität, Progression und Naturgeschichte von MPS IVA; um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Vimizim® zu bewerten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf das Auftreten schwerer Überempfindlichkeitsreaktionen, Anaphylaxie und Veränderungen des Antikörperstatus; Unterstützung der medizinischen Gemeinschaft bei der Entwicklung von Empfehlungen zur Überwachung von MPS IVA-Patienten und Berichten über Patientenergebnisse zur Optimierung der Patientenversorgung; um Daten zu anderen Behandlungsparadigmen zu sammeln und die Prävalenz ihrer Anwendung und ihre Wirksamkeit zu bewerten; Charakterisierung der Wirkung und Sicherheit der Behandlung mit Vimizim 5 Jahre nach der Aufnahme in das Register für Patienten unter 5 Jahren; zur Überwachung der Schwangerschaftsexposition, einschließlich mütterlicher, neonataler und kindlicher Folgen; und zur Überwachung von Patienten, die die klinischen Studien MOR-005 und MOR-007 abgeschlossen haben. Diese Patienten werden ermutigt, sich in die entsprechende Register-Teilstudie einzuschreiben, und werden anhand der Bewertungspläne MOR-005 bzw. MOR-007 überwacht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

MARS ist ein multizentrisches, multinationales Krankheitsbeobachtungsregister für Patienten, bei denen Mukopolysaccharidose Typ IVA (MPS IVA) diagnostiziert wurde. Das Register wird bis zu 10 Jahre lang alle sechs Monate die Krankengeschichte sowie klinische und Sicherheitsbewertungen sammeln. Das Register wird Patientendaten über einen Zeitraum von mindestens 8 Jahren ab dem Zeitpunkt der ersten Marktzulassung weltweit aufnehmen und sammeln, und Daten zu einzelnen Patienten werden mindestens 2 Jahre lang ab dem Zeitpunkt der Aufnahme des letzten Patienten oder weiter gesammelt bis die Registrierung abgeschlossen ist.

Diese Bewertungen dienen dazu, das Spektrum der klinischen Anzeichen und Symptome der Krankheit weiter zu charakterisieren und das Sicherheitsprofil von Vimizim in einer breiteren Population weiter zu charakterisieren. Es ist nicht erforderlich, dass Patienten Vimizim erhalten, um an diesem Register teilnehmen zu können.

Darüber hinaus wird dieses Register zusätzliche Daten zu Patienten sammeln, die die klinischen Studien MOR-005 und MOR-007 abgeschlossen haben. Die Patienten der klinischen Studien MOR-005 und MOR-007 werden ab dem Zeitpunkt der Aufnahme des Patienten in die klinische Studie MOR-005 oder MOR-007 für mindestens 5 Jahre in die entsprechende Teilstudie des Registers aufgenommen. Nach Ablauf der 5 Jahre sollten diese Patienten im MARS verbleiben, bis das Register vollständig ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

418

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Dänemark
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Dänemark
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankreich, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italien, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italien, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malay Medical Center
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung memorial hospital
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit MPS IVA-Erkrankung und Patienten, die mit Vimizim behandelt werden, obwohl Patienten nicht verpflichtet sind, Vimizim zu erhalten, um an diesem Register teilnehmen zu können.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die für die Teilnahme an diesem Register in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Diagnostiziert mit MPS IVA, bestätigt entweder durch einen N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase (GALNS)-Enzymtest oder durch einen diagnostischen Molekulartest
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben oder, im Falle von Patienten im Alter von < 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, die von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter unterzeichnet wurde, nachdem die Art des Registers erklärt wurde und vor der Durchführung von registrierungsbezogenen Verfahren
  • Bereit, sich Bewertungen zu unterziehen, um Basisdaten zu ermitteln, oder dem Ermittler zu gestatten, Bewertungsdaten einzugeben, die vor dem Eintrag in das Register aufgezeichnet wurden, falls in den Krankenakten des Patienten verfügbar. Zu den Eingangsbewertungen können gehören: Demografie, Krankengeschichte, Keratansulfatspiegel im Urin, Proteinspiegel im Urin, Immunogenitätstests, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung sowie Größe und Gewicht

Patienten, die für die Teilnahme an der Register-Teilstudie für MOR-005 in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Muss die klinische Studie MOR-005 abgeschlossen haben
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung oder, im Falle von Patienten im Alter von < 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben, nachdem die Art der Registrierungsteilstudie erklärt wurde und vor allen registerbezogenen Teilstudienverfahren
  • Bereit, dem Ermittler zu gestatten, vor der Registrierung aufgezeichnete Bewertungsdaten einzugeben
  • Eintrag in Teilstudie, falls in der Krankenakte des Patienten vorhanden

Patienten, die für die Teilnahme an dieser Register-Substudie für MOR-007 in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Muss die klinische Studie MOR-007 abgeschlossen haben
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder im Falle von Patienten im Alter von < 18 Jahren, eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, nachdem die Art der Registrierungsteilstudie erklärt wurde, und vor allen registerbezogenen Teilstudienverfahren
  • Bereit, dem Ermittler zu gestatten, Bewertungsdaten einzugeben, die vor dem Eintrag in die Registrierungsunterstudie aufgezeichnet wurden, falls in den Krankenakten des Patienten verfügbar

Ausschlusskriterien:

Patienten, die das folgende Ausschlusskriterium erfüllen, können nicht an dem Register oder den Register-Teilstudien teilnehmen:

• Patienten, die derzeit an einer klinischen Studie mit BMN 110 (Elosulfase alfa) teilnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von mit Vimizim behandelten Patienten, gemessen an der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und immunologischen Tests
Zeitfenster: 10 Jahre

Zusätzliche Sicherheitsmaßnahmen sind Medikamente, das Auftreten von Knochenmarktransplantationen/hämatopoetischen Stammzelltransplantationen, klinische Labortests, Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme, Echokardiogramme, Immunogenitätsergebnisse, körperliche Untersuchungen, Bildgebungsstudien und Bildgebung der Halswirbelsäule.

Alle Bewertungen in dieser Beobachtungsstudie werden gemäß dem Pflegestandard der teilnehmenden Einrichtung durchgeführt.

Der MARS-Jahresbericht wird die Sicherheits- und Ergebnismessungen für die Dauer dieser freiwilligen Beobachtungsstudie beschreibend zusammenfassen.
10 Jahre
Wirksamkeit von Vimizim gemessen anhand von 6MWT, 3MSCT, RFTs, FEV1, FIVC, FVC und MVV
Zeitfenster: 10 Jahre
Wirksamkeit von Vimizim gemessen anhand der Veränderungen im 6-Minuten-Gehtest (6MWT), 3-Minuten-Stir-Climb-Test (3MSCT), Atemfunktionstests (RFTs) einschließlich forciertem Exspirationsvolumen für 1 Sekunde (FEV1), forcierter inspiratorischer Vitalkapazität (FIVC ), erzwungene Vitalkapazität (FVC) und maximale freiwillige Ventilation (MVV) und durch Keratansulfat im Urin.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die MARS-Schwangerschaftsteilstudie wird Sicherheitsdaten sammeln, die anhand von unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, immunologischen Tests und den anhand einer Lebendgeburt gemessenen Säuglingsergebnissen gemessen werden
Zeitfenster: 10 Jahre
Die MARS-Schwangerschaftsteilstudie wird Sicherheitsdaten zu den Ergebnissen der Schwangerschaft bei Frauen, die Vimizim erhalten, erheben, gemessen anhand von unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, immunologischen Tests und den Säuglingsergebnissen, gemessen anhand einer Lebendgeburt.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Mitarbeiter

ICON plc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 110-504

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose IV Typ A

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