Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Multicenter, Multinational, Observational Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4. marts 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Målene for dette program er: at karakterisere og beskrive Mucopolysaccharidosis IV type A (MPS IVA) populationen som helhed, herunder MPS IVAs heterogenitet, progression og naturhistorie; at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af Vimizim®, herunder, men ikke begrænset til, forekomsten af ​​alvorlige overfølsomhedsreaktioner, anafylaksi og ændringer i antistofstatus; at hjælpe det medicinske samfund med udviklingen af ​​anbefalinger til overvågning af MPS IVA-patienter og rapporter om patientresultater for at optimere patientbehandlingen; at indsamle data om andre behandlingsparadigmer og vurdere udbredelsen af ​​deres anvendelse og deres effektivitet; at karakterisere virkningerne og sikkerheden af ​​Vimizim-behandling 5 år fra optagelse i registret for patienter under 5 år; at overvåge graviditetseksponering, herunder mødre, neonatale og spædbørns udfald; og at overvåge patienter, der har gennemført de kliniske MOR-005 og MOR-007 forsøg. Disse patienter vil blive opfordret til at tilmelde sig det relevante registerunderstudie og vil blive overvåget ved hjælp af henholdsvis MOR-005 og MOR-007 vurderingsplanerne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MARS er et multicenter, multinationalt, observationssygdomsregister for patienter diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis Type IVA (MPS IVA). Registret vil indsamle sygehistorie og kliniske vurderinger og sikkerhedsvurderinger hver sjette måned i op til 10 år. Registret vil registrere og indsamle data om patienter over en periode på mindst 8 år fra tidspunktet for den første markedsføringsgodkendelse globalt, og data om individuelle patienter vil fortsat blive indsamlet i mindst 2 år fra det tidspunkt, hvor den sidste patient blev indskrevet eller indtil registreringsdatabasen er afsluttet.

Disse vurderinger er designet til yderligere at karakterisere spektret af kliniske tegn og symptomer på sygdommen og yderligere at karakterisere sikkerhedsprofilen af ​​Vimizim i en bredere population. Det er ikke påkrævet, at patienter modtager Vimizim for at være berettiget til at deltage i dette register.

Derudover vil dette register indsamle yderligere data om patienter, der har gennemført de kliniske MOR-005 og MOR-007 forsøg. MOR-005 og MOR-007 kliniske forsøgspatienter vil blive indskrevet i det relevante registerunderstudie i mindst 5 år fra tidspunktet for patientens tilmelding til det kliniske MOR-005- eller MOR-007-studie. Efter 5-årsperioden skal disse patienter forblive i MARS, indtil registreringen er færdig.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

418

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Danmark
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Danmark
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrig, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Holland, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italien, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italien, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malay Medical Center
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung memorial hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med MPS IVA-sygdom og patienter behandlet med Vimizim, selvom patienter ikke er forpligtet til at modtage Vimizim for at være berettiget til at deltage i dette register.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der er kvalificerede til at deltage i dette register, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Diagnosticeret med MPS IVA som bekræftet af enten N-acetylgalactosamin 6-sulfatase (GALNS) enzymatisk test eller ved en diagnostisk molekylær test
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller, hvis det drejer sig om patienter under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke, underskrevet af en juridisk autoriseret repræsentant, efter at registrets karakter er blevet forklaret og før udførelse af eventuelle registreringsrelaterede procedurer
  • Villig til at gennemgå vurderinger for at etablere basisdata eller tillade investigator at indtaste vurderingsdata, der er registreret før registrering i registeret, hvis de er tilgængelige i patientens lægejournaler. Adgangsvurderinger kan omfatte: demografi, sygehistorie, keratansulfatniveau i urinen, proteinniveau i urinen, immunogenicitetstest, vitale tegn, fysisk undersøgelse og højde og vægt

Patienter, der er kvalificerede til at deltage i Registry Substudie for MOR-005, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Skal have gennemført MOR-005 kliniske forsøg
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller, hvis det drejer sig om patienter i alderen < 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at karakteren af ​​registerunderundersøgelsen er blevet forklaret og forud for eventuelle registreringsrelaterede delstudieprocedurer
  • Villig til at tillade investigator at indtaste vurderingsdata, der er registreret før registrering
  • Delstudiepost, hvis tilgængelig i patientens journal

Patienter, der er kvalificerede til at deltage i denne registerunderundersøgelse for MOR-007, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Skal have gennemført MOR-007 kliniske forsøg
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter i alderen < 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at karakteren af ​​registerunderundersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle registreringsrelaterede delstudieprocedurer
  • Villig til at tillade investigator at indtaste vurderingsdata, der er registreret før registrering af delstudie i registeret, hvis de er tilgængelige i patientens lægejournaler

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder følgende udelukkelseskriterium, vil ikke være berettiget til at deltage i registrerings- eller registerunderundersøgelserne:

• Patienter, der i øjeblikket deltager i et BMN 110 (elosulfase alfa) klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed for Vimizim-behandlede patienter målt ved forekomsten af ​​bivirkninger, alvorlige bivirkninger og immunologiske tests
Tidsramme: 10 år

Yderligere sikkerhedsforanstaltninger er medicin, forekomst af knoglemarvstransplantation/hæmatopoietisk stamcelletransplantation, kliniske laboratorietests, vitale tegn, elektrokardiogrammer, ekkokardiogrammer, immunogenicitetsresultater, fysiske undersøgelser, billeddannelsesundersøgelser og billeddannelse af cervikal rygsøjle.

Alle vurderinger i denne observationsundersøgelse vil blive udført i henhold til den deltagende institutions plejestandard.

MARS-årsrapporten vil beskrivende opsummere sikkerheds- og resultatmålingerne for varigheden af ​​denne frivillige, observationelle undersøgelse.
10 år
Vimizims effektivitet målt ved 6MWT, 3MSCT, RFT'er, FEV1, FIVC, FVC og MVV
Tidsramme: 10 år
Effektiviteten af ​​Vimizim målt ved ændringerne i 6 minutters gangtest (6MWT), 3 minutters stir climb test (3MSCT), respiratoriske funktionstests (RFT'er) inklusive forceret ekspiratorisk volumen i 1 sekund (FEV1), forceret inspiratorisk vitalkapacitet (FIVC) ), tvungen vital kapacitet (FVC) og maksimal frivillig ventilation (MVV) og af keratansulfat i urinen.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MARS-graviditetsunderundersøgelsen vil indsamle sikkerhedsdata målt ved uønskede hændelser, alvorlige hændelser, immunologiske tests og spædbarnsresultater målt ved en levende fødsel
Tidsramme: 10 år
MARS-graviditetsunderundersøgelsen vil indsamle sikkerhedsdata om resultaterne af graviditeten hos kvinder, der får Vimizim, målt ved bivirkninger, alvorlige bivirkninger, immunologiske tests og spædbarnsresultater målt ved en levende fødsel.
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbejdspartnere

ICON plc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2014

Først opslået (Anslået)

19. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 110-504

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis IV Type A

Kliniske forsøg med Vimizim® (elosulfase alfa)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner