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Um estudo multicêntrico, multinacional e observacional Morquio A Registry (MARS) (MARS)

4 de março de 2024 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Os objetivos deste programa são: caracterizar e descrever a população de Mucopolissacaridose IV tipo A (MPS IVA) como um todo, incluindo a heterogeneidade, progressão e história natural da MPS IVA; avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de Vimizim®, incluindo, mas não se limitando à ocorrência de reações graves de hipersensibilidade, anafilaxia e alterações no status de anticorpos; para ajudar a comunidade médica com o desenvolvimento de recomendações para monitorar pacientes com MPS IVA e relatórios sobre os resultados dos pacientes para otimizar o atendimento ao paciente; recolher dados sobre outros paradigmas de tratamento e avaliar as prevalências da sua utilização e eficácia; caracterizar os efeitos e a segurança do tratamento com Vimizim 5 anos a partir da inscrição no Registro para pacientes com menos de 5 anos de idade; monitorar a exposição na gravidez, incluindo resultados maternos, neonatais e infantis; e para monitorar pacientes que concluíram os ensaios clínicos MOR-005 e MOR-007. Esses pacientes serão incentivados a se inscrever no subestudo de registro aplicável e serão monitorados usando os cronogramas de avaliação MOR-005 e MOR-007, respectivamente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O MARS é um registro multicêntrico, multinacional e observacional de doenças para pacientes diagnosticados com mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA). O Registro coletará histórico médico e avaliações clínicas e de segurança a cada seis meses, por até 10 anos. O Registro registrará e coletará dados de pacientes por um período de pelo menos 8 anos a partir da data da primeira aprovação de comercialização globalmente e os dados de pacientes individuais continuarão a ser coletados por pelo menos 2 anos a partir do momento em que o último paciente foi registrado ou até que o registro seja concluído.

Estas avaliações destinam-se a caracterizar ainda mais o espectro de sinais e sintomas clínicos da doença e a caracterizar ainda mais o perfil de segurança de Vimizim em uma população mais ampla. Não é necessário que os pacientes recebam Vimizim para serem elegíveis para participar deste Registro.

Além disso, este Registro coletará dados adicionais sobre pacientes que concluíram os ensaios clínicos MOR-005 e MOR-007. Os pacientes do ensaio clínico MOR-005 e MOR-007 serão inscritos no subestudo de registro apropriado por um período mínimo de 5 anos a partir do momento da inscrição do paciente no estudo clínico MOR-005 ou no estudo clínico MOR-007. Após o período de 5 anos, esses pacientes devem permanecer no MARS até que o registro seja concluído.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

418

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Dinamarca
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Dinamarca
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • França
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, França, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Itália
      • Catania, Itália, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Itália, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Itália, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malásia
        • University of Malay Medical Center
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medical University of Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com doença MPS IVA e pacientes tratados com Vimizim, embora os pacientes não sejam obrigados a receber Vimizim para serem elegíveis para participar deste Registro.

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes elegíveis para participar deste Registro devem atender a todos os seguintes critérios:

  • Diagnosticado com MPS IVA conforme confirmado pelo teste enzimático N-acetilgalactosamina 6-sulfatase (GALNS) ou por um teste molecular de diagnóstico
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito, assinado por um representante legalmente autorizado após a natureza do Registro ter sido explicada e antes da execução de quaisquer procedimentos relacionados ao Registro
  • Disposto a passar por avaliações para estabelecer dados de linha de base ou permitir que o Investigador insira dados de avaliação registrados antes da entrada no Registro, se disponíveis nos registros médicos do paciente. As avaliações de entrada podem incluir: dados demográficos, histórico médico, nível de sulfato de queratano urinário, nível de proteína urinária, teste de imunogenicidade, sinais vitais, exame físico e altura e peso

Os pacientes elegíveis para participar do subestudo de registro para MOR-005 devem atender a todos os seguintes critérios:

  • Deve ter concluído o ensaio clínico MOR-005
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do subestudo de registro ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos de Subestudo relacionados ao Registro
  • Disposto a permitir que o Investigador insira dados de avaliação registrados antes do Registro
  • Entrada do subestudo, se disponível nos registros médicos do paciente

Os pacientes elegíveis para participar deste subestudo de registro para MOR-007 devem atender a todos os seguintes critérios:

  • Deve ter concluído o ensaio clínico MOR-007
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a explicação da natureza do Subestudo do Registro, e antes de quaisquer procedimentos de Subestudo relacionados ao Registro
  • Disposto a permitir que o Investigador insira os dados de avaliação registrados antes da entrada do Subestudo do Registro, se disponível nos registros médicos do paciente

Critério de exclusão:

Os pacientes que atenderem ao seguinte critério de exclusão não serão elegíveis para participar do registro ou dos subestudos do registro:

• Pacientes atualmente participando de um ensaio clínico BMN 110 (elossulfase alfa)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança de pacientes tratados com Vimizim conforme medido pela incidência de Eventos Adversos, Eventos Adversos Graves e testes imunológicos
Prazo: 10 anos

Medidas de segurança adicionais são medicamentos, ocorrência de Transplante de Medula Óssea/Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas, exames laboratoriais clínicos, sinais vitais, Eletrocardiogramas, Ecocardiogramas, resultados de imunogenicidade, exames físicos, estudos de imagem e imagem da coluna cervical.

Todas as avaliações neste estudo observacional serão realizadas de acordo com o padrão de atendimento da instituição participante.

O relatório anual MARS irá resumir descritivamente as medidas de segurança e resultados durante este estudo observacional voluntário.
10 anos
Eficácia do Vimizim medida pelo 6MWT, 3MSCT, RFTs, FEV1, FIVC, FVC e MVV
Prazo: 10 anos
A eficácia do Vimizim medida pelas alterações no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT), teste de subida de 3 minutos (3MSCT), testes de função respiratória (RFTs), incluindo volume expiratório forçado por 1 segundo (FEV1), capacidade vital inspiratória forçada (FIVC ), capacidade vital forçada (CVF) e ventilação voluntária máxima (VVM) e por queratan sulfato urinário.
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O Subestudo de Gravidez MARS coletará dados de segurança medidos por Eventos Adversos, Eventos Adversos Graves, testes de imunologia e os resultados infantis medidos por um nascido vivo
Prazo: 10 anos
O Subestudo de Gravidez MARS coletará dados de segurança sobre os resultados da gravidez em mulheres que recebem Vimizim, medidos por Eventos Adversos, Eventos Adversos Graves, testes imunológicos e resultados infantis medidos por um nascido vivo.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Colaboradores

ICON plc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

21 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

19 de novembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 110-504

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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