Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, nadnárodní, observační studie Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4. března 2024 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Cíle tohoto programu jsou: charakterizovat a popsat populaci mukopolysacharidózy IV typu A (MPS IVA) jako celek, včetně heterogenity, progrese a přirozené historie MPS IVA; vyhodnotit dlouhodobou účinnost a bezpečnost Vimizim®, včetně, ale bez omezení, výskytu závažných hypersenzitivních reakcí, anafylaxe a změn stavu protilátek; pomáhat lékařské komunitě s vývojem doporučení pro monitorování pacientů s MPS IVA a zpráv o výsledcích pacientů s cílem optimalizovat péči o pacienty; shromažďovat údaje o jiných léčebných paradigmatech a vyhodnocovat prevalence jejich používání a jejich účinnost; charakterizovat účinky a bezpečnost léčby Vimizimem 5 let od zařazení do Registru pro pacienty do 5 let věku; ke sledování expozice v těhotenství, včetně mateřských, novorozeneckých a kojeneckých výsledků; a sledovat pacienty, kteří dokončili klinické studie MOR-005 a MOR-007. Tito pacienti budou vyzváni, aby se zapsali do příslušné podstudie registru a budou sledováni pomocí plánů hodnocení MOR-005 a MOR-007, v daném pořadí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

MARS je multicentrický, nadnárodní, observační registr onemocnění pro pacienty s diagnostikovanou mukopolysacharidózou typu IVA (MPS IVA). Registr bude shromažďovat anamnézu a klinická a bezpečnostní hodnocení každých šest měsíců po dobu až 10 let. Registr bude registrovat a shromažďovat údaje o pacientech po dobu nejméně 8 let od okamžiku prvního schválení uvedení na trh na celém světě a údaje o jednotlivých pacientech budou nadále shromažďovány po dobu nejméně 2 let od okamžiku, kdy byl zapsán poslední pacient nebo dokud nebude registr dokončen.

Tato hodnocení jsou navržena tak, aby dále charakterizovala spektrum klinických příznaků a symptomů onemocnění a dále charakterizovala bezpečnostní profil Vimizimu v širší populaci. Není vyžadováno, aby pacienti dostávali Vimizim, aby byli způsobilí k účasti v tomto registru.

Kromě toho bude tento registr shromažďovat další údaje o pacientech, kteří dokončili klinické studie MOR-005 a MOR-007. Pacienti z klinických studií MOR-005 a MOR-007 budou zařazeni do příslušné Registry Substudy po dobu minimálně 5 let od doby, kdy byl pacient zařazen do klinické studie MOR-005 nebo klinické studie MOR-007. Po uplynutí 5 let by tito pacienti měli zůstat v MARS, dokud nebude registr kompletní.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

418

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Dánsko
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Dánsko
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris Cedex 15, Francie, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Itálie, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Itálie, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malajsie
        • University of Malay Medical Center
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Spojené království, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Tchaj-wan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Tchaj-wan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Tchaj-wan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Tchaj-wan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Česko
      • Prague, Česko, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s onemocněním MPS IVA a pacienti léčení přípravkem Vimizim, ačkoli pacienti nemusí dostávat přípravek Vimizim, aby byli způsobilí k účasti v tomto registru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti způsobilí k účasti v tomto registru musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Diagnostikováno MPS IVA, jak bylo potvrzeno buď enzymatickým testem N-acetylgalaktosamin 6-sulfatázy (GALNS), nebo diagnostickým molekulárním testem
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo, v případě pacientů ve věku < 18 let, poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas podepsaný zákonným zástupcem po vysvětlení povahy Registru a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s registrem
  • Ochota podstoupit hodnocení za účelem zjištění výchozích údajů nebo umožnit zkoušejícímu vložit údaje hodnocení zaznamenané před zápisem do registru, pokud jsou k dispozici ve zdravotních záznamech pacienta. Vstupní hodnocení může zahrnovat: demografické údaje, anamnézu, hladinu keratansulfátu v moči, hladinu bílkovin v moči, testování imunogenicity, vitální funkce, fyzikální vyšetření a výšku a váhu

Pacienti způsobilí k účasti v Registry Substudy pro MOR-005 musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Musí mít dokončenou klinickou studii MOR-005
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů ve věku < 18 let poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha registrační dílčí studie a před jakýmikoli postupy dílčích studií souvisejících s registrem
  • Ochota umožnit zkoušejícímu zadávat údaje hodnocení zaznamenané před registrací
  • Záznam dílčí studie, pokud je k dispozici ve zdravotní dokumentaci pacienta

Pacienti způsobilí k účasti v této dílčí studii registru pro MOR-007 musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Musí mít dokončenou klinickou studii MOR-007
  • ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů ve věku < 18 let poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha registrační dílčí studie, a před jakýmikoli postupy dílčích studií souvisejících s registrem
  • Ochota povolit zkoušejícímu zadávat údaje o hodnocení zaznamenané před vstupem do dílčí studie registru, pokud jsou k dispozici ve zdravotních záznamech pacienta

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují následující vylučovací kritérium, nebudou způsobilí k účasti v registru nebo podstudii registru:

• Pacienti, kteří se v současné době účastní klinické studie BMN 110 (elosulfáza alfa).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost pacientů léčených Vimizimem měřená výskytem nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a imunologických testů
Časové okno: 10 let

Dalšími bezpečnostními opatřeními jsou léky, výskyt transplantace kostní dřeně/transplantace hematopoetických kmenových buněk, klinické laboratorní testy, vitální funkce, elektrokardiogramy, echokardiogramy, výsledky imunogenicity, fyzikální vyšetření, zobrazovací studie a zobrazení krční páteře.

Všechna hodnocení v této observační studii budou provedena podle standardu péče zúčastněné instituce.

Výroční zpráva MARS popisně shrnuje měření bezpečnosti a výsledků po dobu trvání této dobrovolné pozorovací studie.
10 let
Účinnost Vimizimu měřená pomocí 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC a MVV
Časové okno: 10 let
Účinnost Vimizimu měřená změnami v 6minutovém testu chůze (6MWT), 3minutovém testu stoupání (3MSCT), testech respiračních funkcí (RFT) včetně objemu usilovného výdechu po dobu 1 sekundy (FEV1), vitální kapacity nuceného nádechu (FIVC ), nucenou vitální kapacitou (FVC) a maximální dobrovolnou ventilací (MVV) a keratansulfátem z moči.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podstudie MARS Pregnancy Substudy bude shromažďovat bezpečnostní údaje měřené nežádoucími příhodami, závažnými nežádoucími příhodami, imunologickými testy a výsledky kojenců měřené živě narozeným dítětem.
Časové okno: 10 let
Podstudie MARS Pregnancy Substudy bude shromažďovat bezpečnostní údaje o výsledcích těhotenství u žen, které dostávají Vimizim, měřené pomocí nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod, imunologických testů a výsledků kojenců měřených živě narozeným dítětem.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Spolupracovníci

ICON plc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

21. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 110-504

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza IV typu A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit