Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenter, multinationell, observationell Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4 mars 2024 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
Målen för detta program är: att karakterisera och beskriva Mucopolysaccharidosis IV typ A (MPS IVA) populationen som helhet, inklusive heterogeniteten, progressionen och naturliga historia av MPS IVA; att utvärdera den långsiktiga effektiviteten och säkerheten av Vimizim®, inklusive, men inte begränsat till, förekomsten av allvarliga överkänslighetsreaktioner, anafylaxi och förändringar i antikroppsstatus; att hjälpa det medicinska samfundet med utvecklingen av rekommendationer för övervakning av MPS IVA-patienter och rapporter om patientresultat för att optimera patientvården; att samla in data om andra behandlingsparadigm och utvärdera prevalensen av deras användning och deras effektivitet; att karakterisera effekterna och säkerheten av behandling med Vimizim 5 år från registreringen i registret för patienter under 5 år; att övervaka graviditetsexponering, inklusive mödra-, neonatal- och spädbarnsresultat; och att övervaka patienter som har genomfört de kliniska prövningarna MOR-005 och MOR-007. Dessa patienter kommer att uppmuntras att registrera sig i den tillämpliga registerunderstudien och kommer att övervakas med hjälp av MOR-005 respektive MOR-007 bedömningsscheman.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MARS är ett multicenter, multinationellt, observationssjukdomsregister för patienter som diagnostiserats med mukopolysackaridos typ IVA (MPS IVA). Registret kommer att samla in medicinsk historia och kliniska och säkerhetsbedömningar var sjätte månad, i upp till 10 år. Registret kommer att registrera och samla in data om patienter under en period på minst 8 år från tidpunkten för det första marknadsföringsgodkännandet globalt och data om enskilda patienter kommer att fortsätta att samlas in i minst 2 år från det att den senaste patienten registrerades eller tills registret är färdigt.

Dessa bedömningar är utformade för att ytterligare karakterisera spektrumet av kliniska tecken och symtom på sjukdomen, och för att ytterligare karakterisera säkerhetsprofilen för Vimizim i en bredare population. Det krävs inte att patienter får Vimizim för att vara berättigade att delta i detta register.

Dessutom kommer detta register att samla in ytterligare data om patienter som har genomfört de kliniska prövningarna MOR-005 och MOR-007. Patienterna med MOR-005 och MOR-007 kliniska prövningar kommer att registreras i lämplig registerunderstudie under minst 5 år från tidpunkten för patientens inskrivning i den kliniska MOR-005-studien eller MOR-007-studien. Efter 5-årsperioden ska dessa patienter förbli i MARS tills registret är komplett.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

418

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Danmark
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Danmark
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrike, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italien, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italien, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malay Medical Center
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med MPS IVA-sjukdom och patienter som behandlas med Vimizim, även om patienter inte behöver få Vimizim för att vara berättigade att delta i detta register.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter som är berättigade att delta i detta register måste uppfylla alla följande kriterier:

  • Diagnostiserats med MPS IVA som bekräftats av antingen N-acetylgalaktosamin 6-sulfatas (GALNS) enzymtest eller genom ett diagnostiskt molekylärt test
  • Vill och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller, i fallet med patienter < 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke, undertecknat av en juridiskt auktoriserad representant efter att registrets karaktär har förklarats och innan eventuella registerrelaterade procedurer utförs
  • Villig att genomgå bedömningar för att fastställa baslinjedata eller tillåta utredaren att ange bedömningsdata som registrerats före registreringen i registret om det finns tillgängligt i patientens journaler. Inträdesbedömningar kan inkludera: demografi, medicinsk historia, keratansulfatnivå i urinen, proteinnivå i urinen, immunogenicitetstestning, vitala tecken, fysisk undersökning samt längd och vikt

Patienter som är kvalificerade att delta i registerunderstudien för MOR-005 måste uppfylla alla följande kriterier:

  • Måste ha genomfört den kliniska prövningen MOR-005
  • Vill och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller, i fallet med patienter < 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en juridiskt auktoriserad representant efter att karaktären av registerunderstudien har förklarats och före eventuella registerrelaterade delstudieprocedurer
  • Villig att tillåta utredaren att ange bedömningsdata som registrerats innan registret
  • Delstudiepost om sådan finns i patientens journal

Patienter som är kvalificerade att delta i denna registerunderstudie för MOR-007 måste uppfylla alla följande kriterier:

  • Måste ha genomfört den kliniska prövningen MOR-007
  • Vill och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller i fallet med patienter < 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en juridiskt auktoriserad representant efter att registrets understudie har förklarats, och före eventuella registerrelaterade delstudieprocedurer
  • Villig att tillåta utredaren att ange bedömningsdata som registrerats före registreringen av delstudien i register om det finns tillgängligt i patientens journaler

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller följande uteslutningskriterium kommer inte att vara berättigade att delta i registret eller registrets delstudier:

• Patienter som för närvarande deltar i en klinisk prövning av BMN 110 (elosulfase alfa)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerheten för Vimizim-behandlade patienter mätt med förekomsten av biverkningar, allvarliga biverkningar och immunologiska tester
Tidsram: 10 år

Ytterligare säkerhetsåtgärder är medicinering, förekomst av benmärgstransplantation/hematopoetisk stamcellstransplantation, kliniska laboratorietester, vitala tecken, elektrokardiogram, ekokardiogram, immunogenicitetsresultat, fysiska undersökningar, bildundersökningar och avbildning av cervikal ryggrad.

Alla bedömningar i denna observationsstudie kommer att utföras enligt den deltagande institutionens vårdstandard.

MARS årsrapport kommer beskrivande att sammanfatta säkerhets- och resultatmätningarna under hela denna frivilliga, observationsstudie.
10 år
Vimizims effektivitet mätt med 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC och MVV
Tidsram: 10 år
Effekten av Vimizim mätt genom förändringarna i 6 minuters gångtest (6MWT), 3 minuters stirclimb-test (3MSCT), andningsfunktionstester (RFT) inklusive forcerad utandningsvolym under 1 sekund (FEV1), forcerad inspiratorisk vitalkapacitet (FIVC) ), påtvingad vitalkapacitet (FVC) och maximal frivillig ventilation (MVV) och av keratansulfat i urinen.
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MARS-graviditetsstudien kommer att samla in säkerhetsdata mätt med biverkningar, allvarliga biverkningar, immunologiska tester och spädbarnsresultat mätt med en levande födsel
Tidsram: 10 år
MARS Pregnancy Substudy kommer att samla in säkerhetsdata om graviditetsresultat hos kvinnor som får Vimizim mätt med biverkningar, allvarliga biverkningar, immunologiska tester och spädbarnsresultat mätt med en levande födsel.
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbetspartners

ICON plc

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

21 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

21 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2014

Första postat (Beräknad)

19 november 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 110-504

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera