Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter, multinasjonal, observasjonell Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4. mars 2024 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Målene for dette programmet er: å karakterisere og beskrive Mucopolysaccharidosis IV type A (MPS IVA) populasjonen som helhet, inkludert heterogeniteten, progresjonen og naturhistorien til MPS IVA; å evaluere den langsiktige effektiviteten og sikkerheten til Vimizim®, inkludert, men ikke begrenset til, forekomsten av alvorlige overfølsomhetsreaksjoner, anafylaksi og endringer i antistoffstatus; å hjelpe det medisinske samfunnet med utvikling av anbefalinger for overvåking av MPS IVA-pasienter og rapporter om pasientresultater for å optimalisere pasientbehandlingen; å samle inn data om andre behandlingsparadigmer, og evaluere utbredelsen av bruken av dem og deres effektivitet; å karakterisere effekten og sikkerheten av Vimizim-behandling 5 år fra registrering i registeret for pasienter under 5 år; å overvåke graviditetseksponering, inkludert utfall for mor, nyfødte og spedbarn; og å overvåke pasienter som har fullført MOR-005 og MOR-007 kliniske studier. Disse pasientene vil bli oppfordret til å registrere seg i den aktuelle registerunderstudien og vil bli overvåket ved å bruke henholdsvis MOR-005 og MOR-007 vurderingsplaner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MARS er et multisenter, multinasjonalt, observasjonssykdomsregister for pasienter diagnostisert med Mucopolysaccharidosis Type IVA (MPS IVA). Registeret vil samle sykehistorie og kliniske vurderinger og sikkerhetsvurderinger hver sjette måned, i opptil 10 år. Registeret vil registrere og samle inn data om pasienter over en periode på minst 8 år fra tidspunktet for første markedsføringsgodkjenning globalt, og data om individuelle pasienter vil fortsette å samles inn i minst 2 år fra det tidspunktet den siste pasienten ble registrert eller til registeret er fullført.

Disse vurderingene er utformet for ytterligere å karakterisere spekteret av kliniske tegn og symptomer på sykdommen, og for å ytterligere karakterisere sikkerhetsprofilen til Vimizim i en bredere populasjon. Det kreves ikke at pasienter mottar Vimizim for å være kvalifisert til å delta i dette registeret.

I tillegg vil dette registeret samle inn ytterligere data om pasienter som har fullført MOR-005 og MOR-007 kliniske studier. Pasientene med MOR-005 og MOR-007 kliniske utprøvinger vil bli registrert i den aktuelle registerunderstudien i minimum 5 år fra tidspunktet da pasienten ble registrert i den kliniske MOR-005-studien eller MOR-007-studien. Etter 5-årsperioden bør disse pasientene forbli i MARS til registeret er fullført.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

418

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Danmark
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Danmark
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrike, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italia, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italia, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malay Medical Center
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med MPS IVA-sykdom og pasienter behandlet med Vimizim, selv om pasienter ikke er pålagt å motta Vimizim for å være kvalifisert til å delta i dette registeret.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som er kvalifisert til å delta i dette registeret må oppfylle alle følgende kriterier:

  • Diagnostisert med MPS IVA som bekreftet av enten N-acetylgalaktosamin 6-sulfatase (GALNS) enzymatisk test eller ved en diagnostisk molekylær test
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, underskrevet informert samtykke, eller, for pasienter under 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke, signert av en juridisk autorisert representant etter at registerets art er forklart og før utførelse av eventuelle registerrelaterte prosedyrer
  • Villig til å gjennomgå vurderinger for å etablere baseline-data eller tillate etterforsker å legge inn vurderingsdata registrert før registrering i registeret hvis tilgjengelig i pasientens medisinske journaler. Inngangsvurderinger kan omfatte: demografi, medisinsk historie, keratansulfatnivå i urin, proteinnivå i urin, immunogenisitetstesting, vitale tegn, fysisk undersøkelse og høyde og vekt

Pasienter som er kvalifisert til å delta i registerunderstudien for MOR-005 må oppfylle alle følgende kriterier:

  • Må ha fullført den kliniske studien MOR-005
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, underskrevet informert samtykke, eller, i tilfelle pasienter < 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at arten av registerunderstudien er forklart og før eventuelle registerrelaterte delstudieprosedyrer
  • Villig til å tillate etterforsker å legge inn vurderingsdata registrert før registret
  • Delstudieoppføring hvis tilgjengelig i pasientens journal

Pasienter som er kvalifisert til å delta i denne registerunderstudien for MOR-007 må oppfylle alle følgende kriterier:

  • Må ha fullført den kliniske studien MOR-007
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle pasienter < 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at arten av registerunderstudien er forklart, og før eventuelle registerrelaterte delstudieprosedyrer
  • Villig til å tillate etterforsker å legge inn vurderingsdata registrert før registrering av delstudien i registeret hvis tilgjengelig i pasientens medisinske journaler

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller følgende eksklusjonskriterium vil ikke være kvalifisert til å delta i registeret eller registerunderstudiene:

• Pasienter som deltar i en BMN 110 (elosulfase alfa) klinisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til Vimizim-behandlede pasienter målt ved forekomsten av uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og immunologiske tester
Tidsramme: 10 år

Ytterligere sikkerhetstiltak er medisiner, forekomst av benmargstransplantasjon/hematopoietisk stamcelletransplantasjon, kliniske laboratorietester, vitale tegn, elektrokardiogrammer, ekkokardiogrammer, immunogenisitetsresultater, fysiske undersøkelser, avbildningsstudier og avbildning av cervikal ryggrad.

Alle vurderinger i denne observasjonsstudien vil bli utført i henhold til den deltakende institusjonens omsorgsstandard.

MARS årsrapporten vil beskrivende oppsummere sikkerhets- og resultatmålingene for varigheten av denne frivillige, observasjonsstudien.
10 år
Effekten av Vimizim målt ved 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC og MVV
Tidsramme: 10 år
Effekten av Vimizim målt ved endringene i 6 minutters gangtest (6MWT), 3 minutters stir climb test (3MSCT), respiratoriske funksjonstester (RFTs) inkludert tvunget ekspirasjonsvolum i 1 sekund (FEV1), tvungen inspiratorisk vitalkapasitet (FIVC) ), tvungen vital kapasitet (FVC), og maksimal frivillig ventilasjon (MVV) og av urin Keratan Sulfate.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MARS-graviditetsunderstudien vil samle sikkerhetsdata målt ved bivirkninger, alvorlige bivirkninger, immunologiske tester og spedbarnsutfall målt ved en levende fødsel
Tidsramme: 10 år
MARS-graviditetsunderstudien vil samle inn sikkerhetsdata om utfall av graviditet hos kvinner som får Vimizim målt ved bivirkninger, alvorlige bivirkninger, immunologiske tester og spedbarnsutfall målt ved en levende fødsel.
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbeidspartnere

ICON plc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

21. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2014

Først lagt ut (Antatt)

19. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 110-504

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose IV Type A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere