Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое многонациональное обсервационное исследование реестра Моркио А (MARS) (MARS)

4 марта 2024 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Цели этой программы: охарактеризовать и описать популяцию больных мукополисахаридозом IV типа А (МПС IVA) в целом, включая неоднородность, прогрессирование и естественное течение МПС IVA; для оценки долгосрочной эффективности и безопасности Вимизима®, включая, помимо прочего, возникновение серьезных реакций гиперчувствительности, анафилаксии и изменения статуса антител; помочь медицинскому сообществу в разработке рекомендаций по наблюдению за пациентами с MPS IVA и отчетов о результатах лечения пациентов для оптимизации ухода за пациентами; собрать данные о других парадигмах лечения и оценить распространенность их использования и их эффективность; охарактеризовать эффекты и безопасность лечения Вимизимом через 5 лет после включения в регистр для пациентов в возрасте до 5 лет; контролировать воздействие во время беременности, включая исходы для матери, новорожденного и младенца; и для наблюдения за пациентами, которые завершили клинические испытания MOR-005 и MOR-007. Этим пациентам будет предложено зарегистрироваться в соответствующем подисследовании реестра, и они будут находиться под наблюдением с использованием графиков оценки MOR-005 и MOR-007 соответственно.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

MARS — это многоцентровый многонациональный наблюдательный регистр заболеваний для пациентов с диагнозом мукополисахаридоз типа IVA (МПС IVA). Реестр будет собирать историю болезни, а также клинические оценки и оценки безопасности каждые шесть месяцев на срок до 10 лет. Реестр будет регистрировать и собирать данные о пациентах в течение как минимум 8 лет с момента первого утверждения на рынке во всем мире, а данные об отдельных пациентах будут продолжать собираться в течение как минимум 2 лет с момента регистрации последнего пациента или до тех пор, пока реестр не будет завершен.

Эти оценки предназначены для дальнейшей характеристики спектра клинических признаков и симптомов заболевания, а также для дальнейшей характеристики профиля безопасности Вимизима в более широкой популяции. Для участия в этом Реестре не требуется, чтобы пациенты получали Вимизим.

Кроме того, этот реестр будет собирать дополнительные данные о пациентах, прошедших клинические испытания MOR-005 и MOR-007. Пациенты клинических испытаний MOR-005 и MOR-007 будут включены в соответствующее подисследование реестра в течение как минимум 5 лет с момента включения пациента в клиническое исследование MOR-005 или клиническое исследование MOR-007. По истечении 5-летнего периода эти пациенты должны оставаться в MARS до завершения регистрации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

418

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Австралия, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Дания
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Дания
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Италия
      • Catania, Италия, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
      • Firenze, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Италия, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Италия, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Канада, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Малайзия
        • University of Malay Medical Center
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Португалия
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Португалия, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Тайвань
      • Kaohsiung, Тайвань, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Тайвань, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Тайвань, 70403
        • National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Тайвань, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Тайвань, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Тайвань, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Франция, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью МПС IVA и пациенты, получающие Вимизим, хотя пациенты не обязаны получать Вимизим, чтобы иметь право участвовать в этом реестре.

Описание

Критерии включения:

Пациенты, имеющие право на участие в этом Реестре, должны соответствовать всем следующим критериям:

  • Диагноз МПС IVA подтвержден ферментативным тестом N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы (GALNS) или диагностическим молекулярным тестом.
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие, подписанное законным представителем, после объяснения характера реестра и до выполнения любых процедур, связанных с Реестром
  • Готов пройти оценку для установления исходных данных или позволить исследователю ввести данные оценки, записанные до внесения записи в Реестр, если они имеются в медицинских картах пациента. Вступительные оценки могут включать: демографические данные, историю болезни, уровень кератансульфата в моче, уровень белка в моче, тест на иммуногенность, основные показатели жизнедеятельности, медицинский осмотр, а также рост и вес.

Пациенты, имеющие право на участие в подисследовании реестра для MOR-005, должны соответствовать всем следующим критериям:

  • Должен пройти клиническое испытание MOR-005
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как будет объяснен характер подисследования реестра и перед любыми связанными с Реестром процедурами дополнительного исследования
  • Готов разрешить исследователю вводить данные оценки, записанные до регистрации
  • Запись подисследования, если таковая имеется в медицинской карте пациента

Пациенты, имеющие право на участие в этом подисследовании реестра для MOR-007, должны соответствовать всем следующим критериям:

  • Должен пройти клиническое испытание MOR-007
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте < 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как был объяснен характер подисследования реестра, и перед любыми связанными с Реестром процедурами дополнительного исследования
  • Готов разрешить исследователю вводить данные оценки, записанные до внесения данных о подисследовании в реестр, если они доступны в медицинских картах пациента.

Критерий исключения:

Пациенты, отвечающие следующему критерию исключения, не будут иметь права участвовать в регистре или субисследованиях регистра:

• Пациенты, в настоящее время участвующие в клинических испытаниях BMN 110 (элосульфаза альфа).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность пациентов, получавших лечение препаратом Вимизим, измерялась частотой нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и иммунологических тестов.
Временное ограничение: 10 лет

Дополнительными мерами безопасности являются лекарства, случаи пересадки костного мозга/трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, клинические лабораторные тесты, жизненно важные признаки, электрокардиограммы, эхокардиограммы, результаты иммуногенности, медицинские осмотры, визуализирующие исследования и визуализация шейного отдела позвоночника.

Все оценки в этом обсервационном исследовании будут проводиться в соответствии со стандартами медицинской помощи участвующего учреждения.

В годовом отчете MARS будет описательно резюмирована оценка безопасности и результатов на протяжении всего этого добровольного обсервационного исследования.
10 лет
Эффективность Вимизима, измеренная с помощью 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC и MVV
Временное ограничение: 10 лет
Эффективность Вимизима, измеренная по изменениям в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT), 3-минутном тесте подъема с движением (3MSCT), тестах функции внешнего дыхания (RFT), включая объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1), жизненную емкость легких при форсированном вдохе (FIVC ), форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) и максимальной произвольной вентиляции (МВВ) и кератансульфата с мочой.
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подисследование беременности MARS будет собирать данные о безопасности, измеряемые нежелательными явлениями, серьезными нежелательными явлениями, иммунологическими тестами и исходами для младенцев, измеряемыми живорождением.
Временное ограничение: 10 лет
Подисследование MARS Pregnancy Substudy будет собирать данные о безопасности исходов беременности у женщин, получающих Вимизим, оцениваемых по нежелательным явлениям, серьезным нежелательным явлениям, иммунологическим тестам и исходам для новорожденных, измеряемым живорождением.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Соавторы

ICON plc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 февраля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 февраля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 110-504

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться