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Uno studio multicentrico, multinazionale e osservazionale Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

4 marzo 2024 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Gli obiettivi di questo programma sono: caratterizzare e descrivere la popolazione di Mucopolysaccharidosis IV tipo A (MPS IVA) nel suo insieme, compresa l'eterogeneità, la progressione e la storia naturale della MPS IVA; valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Vimizim®, incluso, ma non limitato a, il verificarsi di gravi reazioni di ipersensibilità, anafilassi e cambiamenti nello stato anticorpale; aiutare la comunità medica con lo sviluppo di raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti affetti da MPS IVA e rapporti sui risultati dei pazienti per ottimizzare l'assistenza ai pazienti; raccogliere dati su altri paradigmi terapeutici e valutare le prevalenze del loro uso e la loro efficacia; caratterizzare gli effetti e la sicurezza del trattamento con Vimizim a 5 anni dall'iscrizione nel Registro per i pazienti di età inferiore a 5 anni; monitorare l'esposizione alla gravidanza, compresi gli esiti materni, neonatali e infantili; e per monitorare i pazienti che hanno completato gli studi clinici MOR-005 e MOR-007. Questi pazienti saranno incoraggiati a iscriversi al sottostudio del registro applicabile e saranno monitorati utilizzando rispettivamente i programmi di valutazione MOR-005 e MOR-007.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

MARS è un registro delle malattie multicentrico, multinazionale e osservazionale per i pazienti con diagnosi di Mucopolisaccaridosi di tipo IVA (MPS IVA). Il Registro raccoglierà la storia medica e le valutazioni cliniche e di sicurezza ogni sei mesi, per un massimo di 10 anni. Il Registro registrerà e raccoglierà i dati sui pazienti per un periodo di almeno 8 anni dal momento della prima approvazione all'immissione in commercio a livello globale e i dati sui singoli pazienti continueranno a essere raccolti per almeno 2 anni dal momento in cui l'ultimo paziente è stato arruolato o fino al completamento del Registro.

Queste valutazioni hanno lo scopo di caratterizzare ulteriormente lo spettro dei segni e dei sintomi clinici della malattia e di caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di Vimizim in una popolazione più ampia. Non è necessario che i pazienti ricevano Vimizim per poter partecipare a questo Registro.

Inoltre, questo Registro raccoglierà ulteriori dati sui pazienti che hanno completato gli studi clinici MOR-005 e MOR-007. I pazienti della sperimentazione clinica MOR-005 e MOR-007 saranno arruolati nel sottostudio del registro appropriato per un minimo di 5 anni dal momento dell'arruolamento del paziente nello studio clinico MOR-005 o nello studio clinico MOR-007. Dopo il periodo di 5 anni, questi pazienti dovrebbero rimanere in MARS fino al completamento del Registro.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

418

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Danimarca
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Danimarca
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Francia, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italia, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italia, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University of Malay Medical Center
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portogallo
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portogallo, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con malattia MPS IVA e pazienti trattati con Vimizim, sebbene i pazienti non debbano ricevere Vimizim per essere idonei a partecipare a questo Registro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti idonei a partecipare a questo Registro devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Diagnosi di MPS IVA confermata dal test enzimatico N-acetilgalattosamina 6-solfatasi (GALNS) o da un test molecolare diagnostico
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età < 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto, firmato da un rappresentante legalmente autorizzato dopo che è stata spiegata la natura del Registro e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura relativa al Registro
  • Disponibilità a sottoporsi a valutazioni per stabilire i dati di riferimento o consentire allo sperimentatore di inserire i dati di valutazione registrati prima dell'iscrizione nel registro, se disponibili nella cartella clinica del paziente. Le valutazioni di ingresso possono includere: dati demografici, anamnesi, livello di cheratan solfato urinario, livello di proteine ​​urinarie, test di immunogenicità, segni vitali, esame fisico e altezza e peso

I pazienti idonei a partecipare al sottostudio del registro per MOR-005 devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Deve aver completato la sperimentazione clinica MOR-005
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età < 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura del sottostudio del registro è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura del Sottostudio relativa al Registro
  • Disponibilità a consentire allo sperimentatore di inserire i dati di valutazione registrati prima del registro
  • Voce del sottostudio se disponibile nella cartella clinica del paziente

I pazienti idonei a partecipare a questo sottostudio del registro per MOR-007 devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Deve aver completato la sperimentazione clinica MOR-007
  • Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età < 18 anni, fornire un consenso scritto (se richiesto) e un consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che è stata spiegata la natura del sottostudio del registro, e prima di qualsiasi procedura del Sottostudio relativa al Registro
  • Disponibilità a consentire allo sperimentatore di inserire i dati di valutazione registrati prima dell'inserimento nel registro del sottostudio, se disponibili nella cartella clinica del paziente

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano il seguente criterio di esclusione non saranno idonei a partecipare al Registro o ai Sottostudi del Registro:

• Pazienti che attualmente partecipano a uno studio clinico sul BMN 110 (elosulfase alfa).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza dei pazienti trattati con Vimizim misurata dall'incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e test immunologici
Lasso di tempo: 10 anni

Ulteriori misure di sicurezza sono farmaci, occorrenza di trapianto di midollo osseo/trapianto di cellule staminali ematopoietiche, test clinici di laboratorio, segni vitali, elettrocardiogrammi, ecocardiogrammi, risultati di immunogenicità, esami fisici, studi di imaging e imaging del rachide cervicale.

Tutte le valutazioni in questo studio osservazionale saranno effettuate secondo lo standard di cura dell'istituto partecipante.

Il rapporto annuale MARS riepilogherà in modo descrittivo le misure di sicurezza e di esito per la durata di questo studio osservazionale volontario.
10 anni
Efficacia di Vimizim misurata da 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC e MVV
Lasso di tempo: 10 anni
Efficacia di Vimizim misurata dai cambiamenti nel test del cammino di 6 minuti (6MWT), test di salita in agitazione di 3 minuti (3MSCT), test di funzionalità respiratoria (RFT) compreso il volume espiratorio forzato per 1 secondo (FEV1), capacità vitale inspiratoria forzata (FIVC ), capacità vitale forzata (FVC), e massima ventilazione volontaria (MVV) e da Keratan Sulfate urinario.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il sottostudio sulla gravidanza MARS raccoglierà i dati sulla sicurezza misurati da eventi avversi, eventi avversi gravi, test immunologici e gli esiti infantili misurati da un nato vivo
Lasso di tempo: 10 anni
Il MARS Pregnancy Substudy raccoglierà dati sulla sicurezza sugli esiti della gravidanza nelle donne che ricevono Vimizim misurati da eventi avversi, eventi avversi gravi, test immunologici e esiti infantili misurati da un parto vivo.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Collaboratori

ICON plc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

21 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

19 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 110-504

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi IV Tipo A

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