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Une étude de registre Morquio A multicentrique, multinationale et observationnelle (MARS) (MARS)

4 mars 2024 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Les objectifs de ce programme sont : de caractériser et de décrire la population mucopolysaccharidose IV de type A (MPS IVA) dans son ensemble, y compris l'hétérogénéité, la progression et l'histoire naturelle de la MPS IVA ; évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de Vimizim®, y compris, mais sans s'y limiter, la survenue de réactions d'hypersensibilité graves, d'anaphylaxie et de modifications du statut des anticorps ; aider la communauté médicale à élaborer des recommandations pour le suivi des patients atteints de MPS IVA et des rapports sur les résultats des patients afin d'optimiser les soins aux patients ; recueillir des données sur d'autres paradigmes de traitement et évaluer la prévalence de leur utilisation et leur efficacité ; de caractériser les effets et la tolérance du traitement par Vimizim 5 ans à compter de l'inscription au Registre pour les patients de moins de 5 ans ; pour surveiller l'exposition pendant la grossesse, y compris les issues maternelles, néonatales et infantiles ; et de surveiller les patients qui ont terminé les essais cliniques MOR-005 et MOR-007. Ces patients seront encouragés à s'inscrire à la sous-étude de registre applicable et seront suivis à l'aide des calendriers d'évaluation MOR-005 et MOR-007, respectivement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Médicament: Vimizim® (élosulfase alfa)

Description détaillée

MARS est un registre multicentrique, multinational et observationnel des maladies pour les patients diagnostiqués avec une mucopolysaccharidose de type IVA (MPS IVA). Le registre recueillera les antécédents médicaux et les évaluations cliniques et de sécurité tous les six mois, pendant une période pouvant aller jusqu'à 10 ans. Le registre inscrira et collectera des données sur les patients sur une période d'au moins 8 ans à compter de la première approbation de mise sur le marché à l'échelle mondiale et les données sur les patients individuels continueront d'être collectées pendant au moins 2 ans à compter du moment où le dernier patient a été inscrit ou jusqu'à ce que le registre soit terminé.

Ces évaluations sont conçues pour mieux caractériser le spectre des signes cliniques et des symptômes de la maladie, et pour mieux caractériser le profil d'innocuité de Vimizim dans une population plus large. Il n'est pas nécessaire que les patients reçoivent Vimizim pour pouvoir participer à ce registre.

De plus, ce registre recueillera des données supplémentaires sur les patients ayant terminé les essais cliniques MOR-005 et MOR-007. Les patients des essais cliniques MOR-005 et MOR-007 seront inscrits dans la sous-étude de registre appropriée pendant au moins 5 ans à compter de l'inscription du patient à l'étude clinique MOR-005 ou à l'étude clinique MOR-007. Après la période de 5 ans, ces patients doivent rester dans MARS jusqu'à ce que le registre soit complet.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

418

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Australie
- Nedlands
  - Perth, Nedlands, Australie, 6009
    - Perth Children's Hospital
- New South Wales
  - Westmead, New South Wales, Australie
    - Westmead Hospital
  - Westmead, New South Wales, Australie, 2145
    - Children's Hospital of Westmead
- Queensland
  - South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
    - Children's Health Queensland Hospital and Health Service
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australie, 5000
    - Royal Adelaide Hospital
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australie, 3052
    - Royal Children's Hospital - Victoria
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australie, 6847
    - Royal Perth Hospital
Belgique
- - Edegem, Belgique, 2650
    - Antwerp University Hospital
Canada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
    - Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
    - Children's & Women's Centre of British Columbia
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Centre
  - Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
    - Sainte-Justine Hospital
  - Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
    - Université de Sherbrooke
Danemark
- Dk-2100
  - Copenhagen, Dk-2100, Danemark
    - Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
France
- - Bron Cedex, France, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
  - Paris Cedex 15, France, 75743
    - Hospital Necker
  - Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
    - Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
Irlande
- - Dublin, Irlande
    - Temple Street Children's University Hospital
Italie
- - Catania, Italie, 95125
    - Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
  - Firenze, Italie, 50139
    - Azienda Ospedaliero Meyer
  - Monza, Italie, 20090
    - Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
  - Naples, Italie, 80131
    - Federico II University Hospital
L'Autriche
- - Graz, L'Autriche, 8036
    - Universitätsklinik Graz
  - Vienna, L'Autriche, 1090
    - Medical University of Vienna
Le Portugal
- - Coimbra, Le Portugal, 3000-062
    - Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
  - Lisboa, Le Portugal
    - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  - Lisbon, Le Portugal, 1169-045
    - Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
Malaisie
- - Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
    - Hospital Kuala Lumpur
  - Kuala Lumpur, Malaisie
    - University of Malay Medical Center
Pays-Bas
- - Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
    - Academic Medical Center - University of Amsterdam
  - Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GE
    - Rotterdam University Hospital Medical Centre
Pologne
- - Warszawa, Pologne, 04-730
    - The Children Memorial Health Institute
Porto Rico
- - San Juan, Porto Rico, 00912
    - San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
Royaume-Uni
- - Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
    - Belfast City Hospital
  - Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital
  - Birmingham, Royaume-Uni, B15 2WB
    - University Hospital Birmingham - Selly Oaks
  - London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
    - National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  - London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  - London, Royaume-Uni, NW3 2QG
    - Royal Free NHS Foundation Trust
  - Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
    - Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
  - Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
    - Salford Royal NHS Foundation Trust
Taïwan
- - Kaohsiung, Taïwan, 81362
    - Kaohsiung Veterans General Hospital
  - Kaohsiung City, Taïwan, 83301
    - Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
  - Taichung, Taïwan, 40705
    - Taichung Veterans General Hospital
  - Taichung, Taïwan, 40402
    - China Medical University and Hospital
  - Tainan, Taïwan, 70403
    - National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
  - Taipei, Taïwan, 11217
    - Taipei Veterans General Hospital
  - Taipei, Taïwan, 10449
    - Mackay Memorial Hospital
  - Taipei, Taïwan, 10050
    - National Taiwan University Hospital
- Changhua County
  - Changhua City, Changhua County, Taïwan, 50006
    - Changhua Christian Hospital (CCH)
- San-Min District
  - Kaohsiung, San-Min District, Taïwan, 80756
    - Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
- Taoyuan County
  - Taoyuan City, Taoyuan County, Taïwan, 33305
    - Chang Gung Memorial Hospital
Tchéquie
- - Prague, Tchéquie, 12000
    - Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
États-Unis
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Orange, California, États-Unis, 92868
    - Children's Hospital of Orange County
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
    - A.I. duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
    - Children's National Health System
- Florida
  - Miami, Florida, États-Unis, 33155
    - Miami Children's Hospital
- Georgia
  - Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    - Emory University
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
    - Kapiolani Medical Center for Women and Children
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52524
    - University of Iowa
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
    - University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Children's Hospital of Boston
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    - University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
    - Children's Specialty Center of Nevada
- New Jersey
  - Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
    - Atlantic Health System
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10016
    - NYU-Langone Medical Center School of Medicine
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
    - Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - UTHealth McGovern Medical School
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 98145-5005
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de MPS IVA et les patients traités par Vimizim, bien que les patients ne soient pas tenus de recevoir Vimizim pour pouvoir participer à ce registre.

La description

Critère d'intégration:

Les patients éligibles pour participer à ce registre doivent répondre à tous les critères suivants :

Diagnostiqué avec MPS IVA comme confirmé soit par le test enzymatique N-acétylgalactosamine 6-sulfatase (GALNS) soit par un test moléculaire de diagnostic
Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé ou, dans le cas de patients âgés de moins de 18 ans, de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit, signé par un représentant légalement autorisé après que la nature du registre a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée au registre
Disposé à subir des évaluations pour établir des données de base ou permettre à l'investigateur de saisir les données d'évaluation enregistrées avant l'entrée au registre si disponibles dans les dossiers médicaux du patient. Les évaluations d'entrée peuvent inclure : les données démographiques, les antécédents médicaux, le taux de sulfate de kératane urinaire, le taux de protéines urinaires, les tests d'immunogénicité, les signes vitaux, l'examen physique, la taille et le poids

Les patients éligibles pour participer à la sous-étude du registre pour MOR-005 doivent répondre à tous les critères suivants :

Doit avoir terminé l'essai clinique MOR-005
Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou, dans le cas de patients âgés de moins de 18 ans, de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de la sous-étude du registre a été expliquée et avant toute procédure de sous-étude liée au registre
Disposé à permettre à l'enquêteur de saisir les données d'évaluation enregistrées avant le registre
Entrée de sous-étude si disponible dans le dossier médical du patient

Les patients éligibles pour participer à cette sous-étude de registre pour MOR-007 doivent répondre à tous les critères suivants :

Doit avoir terminé l'essai clinique MOR-007
Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de patients âgés de moins de 18 ans, fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de la sous-étude du registre a été expliquée, et avant toute procédure de sous-étude liée au registre
Disposé à permettre à l'investigateur de saisir les données d'évaluation enregistrées avant l'entrée de la sous-étude dans le registre si elles sont disponibles dans les dossiers médicaux du patient

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent au critère d'exclusion suivant ne seront pas éligibles pour participer au registre ou aux sous-études du registre :

• Patients participant actuellement à un essai clinique BMN 110 (élosulfase alfa)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Innocuité des patients traités par Vimizim, mesurée par l'incidence des événements indésirables, des événements indésirables graves et des tests immunologiques Délai: 10 années	Les mesures de sécurité supplémentaires sont les médicaments, la survenue d'une greffe de moelle osseuse/greffe de cellules souches hématopoïétiques, les tests de laboratoire clinique, les signes vitaux, les électrocardiogrammes, les échocardiogrammes, les résultats d'immunogénicité, les examens physiques, les études d'imagerie et l'imagerie de la colonne cervicale. Toutes les évaluations de cette étude observationnelle seront effectuées selon la norme de soins de l'établissement participant. Le rapport annuel MARS résumera de manière descriptive les mesures de sécurité et de résultats pour la durée de cette étude d'observation volontaire.	10 années
Efficacité de Vimizim telle que mesurée par le 6MWT, 3MSCT, RFTs, FEV1, FIVC, FVC et MVV Délai: 10 années	Efficacité de Vimizim telle que mesurée par les changements dans le test de marche de 6 minutes (6MWT), le test de montée en agitation de 3 minutes (3MSCT), les tests de la fonction respiratoire (RFT) comprenant le volume expiratoire maximal pendant 1 seconde (FEV1), la capacité vitale inspiratoire forcée (FIVC ), la capacité vitale forcée (CVF) et la ventilation maximale volontaire (MVV) et par le Keratan Sulfate urinaire.	10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
La sous-étude MARS sur la grossesse recueillera des données de sécurité mesurées par les événements indésirables, les événements indésirables graves, les tests immunologiques et les résultats pour le nourrisson mesurés par une naissance vivante Délai: 10 années	La sous-étude MARS sur la grossesse recueillera des données de sécurité sur les résultats de la grossesse chez les femmes qui reçoivent Vimizim, tels que mesurés par les événements indésirables, les événements indésirables graves, les tests immunologiques et les résultats chez le nourrisson tels que mesurés par une naissance vivante.	10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Collaborateurs

ICON plc

Les enquêteurs

Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

21 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

21 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2014

Première publication (Estimé)

19 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

110-504

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .