Wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie obserwacyjne Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)
4 marca 2024 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Cele tego programu to: scharakteryzowanie i opisanie populacji mukopolisacharydozy typu A (MPS IVA) jako całości, w tym heterogeniczności, progresji i historii naturalnej MPS IVA; ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa Vimizimu®, w tym między innymi występowanie poważnych reakcji nadwrażliwości, anafilaksji i zmian w statusie przeciwciał; pomoc społeczności medycznej w opracowaniu zaleceń dotyczących monitorowania pacjentów z MPS IVA i raportów na temat wyników pacjentów w celu optymalizacji opieki nad pacjentem; zbieranie danych na temat innych paradygmatów leczenia oraz ocena rozpowszechnienia ich stosowania i ich skuteczności; scharakteryzowanie efektów i bezpieczeństwa leczenia Vimizimem 5 lat od wpisania do Rejestru dla pacjentów poniżej 5 roku życia; monitorowanie narażenia w czasie ciąży, w tym wyników matki, noworodka i niemowlęcia; oraz do monitorowania pacjentów, którzy ukończyli badania kliniczne MOR-005 i MOR-007.
Pacjenci ci będą zachęcani do zapisania się do odpowiedniego badania cząstkowego Rejestru i będą monitorowani przy użyciu odpowiednio harmonogramów oceny MOR-005 i MOR-007.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
MARS to wieloośrodkowy, międzynarodowy, obserwacyjny rejestr chorób dla pacjentów, u których zdiagnozowano mukopolisacharydozę typu IVA (MPS IVA). Rejestr będzie gromadził historię medyczną oraz oceny kliniczne i oceny bezpieczeństwa co sześć miesięcy przez okres do 10 lat. Rejestr będzie rejestrował i gromadził dane pacjentów przez okres co najmniej 8 lat od czasu pierwszego zezwolenia na dopuszczenie do obrotu na całym świecie, a dane dotyczące poszczególnych pacjentów będą nadal gromadzone przez co najmniej 2 lata od czasu rejestracji ostatniego pacjenta lub do czasu zakończenia Rejestru.
Oceny te mają na celu dalsze scharakteryzowanie spektrum klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby oraz dalsze scharakteryzowanie profilu bezpieczeństwa Vimizimu w szerszej populacji. Nie jest wymagane, aby pacjenci otrzymywali Vimizim, aby kwalifikować się do udziału w tym Rejestrze.
Ponadto rejestr ten będzie gromadzić dodatkowe dane dotyczące pacjentów, którzy ukończyli badania kliniczne MOR-005 i MOR-007. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym MOR-005 i MOR-007 zostaną włączeni do odpowiedniego badania cząstkowego Rejestru na okres co najmniej 5 lat od momentu włączenia pacjenta do badania klinicznego MOR-005 lub badania klinicznego MOR-007. Po upływie 5 lat pacjenci ci powinni pozostać w MARS do czasu zakończenia Rejestru.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
418
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nedlands
-
Perth, Nedlands, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia
- Westmead Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital of Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital - Victoria
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6847
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Universitätsklinik Graz
-
Vienna, Austria, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 12000
- Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
-
-
-
-
Dk-2100
-
Copenhagen, Dk-2100, Dania
- Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris Cedex 15, Francja, 75743
- Hospital Necker
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academic Medical Center - University of Amsterdam
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital Medical Centre
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Temple Street Children's University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Children's & Women's Centre of British Columbia
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Sainte-Justine Hospital
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Université de Sherbrooke
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuala Lumpur, Malezja
- University of Malay Medical Center
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 04-730
- The Children Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00912
- San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-062
- Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
-
Lisboa, Portugalia
- Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- A.I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Emory University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52524
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Atlantic Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU-Langone Medical Center School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- UTHealth McGovern Medical School
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98145-5005
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan, 81362
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Kaohsiung City, Tajwan, 83301
- Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taichung, Tajwan, 40402
- China Medical University and Hospital
-
Tainan, Tajwan, 70403
- National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
-
Taipei, Tajwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10050
- National Taiwan University Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua City, Changhua County, Tajwan, 50006
- Changhua Christian Hospital (CCH)
-
-
San-Min District
-
Kaohsiung, San-Min District, Tajwan, 80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
-
Taoyuan County
-
Taoyuan City, Taoyuan County, Tajwan, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95125
- Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
-
Firenze, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliero Meyer
-
Monza, Włochy, 20090
- Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
-
Naples, Włochy, 80131
- Federico II University Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
- University Hospital Birmingham - Selly Oaks
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free NHS Foundation Trust
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z chorobą MPS IVA i pacjenci leczeni Vimizimem, chociaż pacjenci nie muszą otrzymywać Vimizimu, aby kwalifikować się do udziału w tym Rejestrze.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci kwalifikujący się do udziału w tym Rejestrze muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Zdiagnozowano MPS IVA potwierdzone testem enzymatycznym 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (GALNS) lub diagnostycznym testem molekularnym
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku < 18 lat, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody, podpisanej przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru Rejestru oraz przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z Rejestrem
- Chęć poddania się ocenom w celu ustalenia danych wyjściowych lub zezwolenia Badaczowi na wprowadzenie danych z oceny zarejestrowanych przed wpisem do Rejestru, jeśli są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Oceny wstępne mogą obejmować: dane demograficzne, historię medyczną, poziom siarczanu keratanu w moczu, poziom białka w moczu, testy immunogenności, parametry życiowe, badanie fizykalne oraz wzrost i wagę
Pacjenci kwalifikujący się do udziału w badaniu cząstkowym rejestru dotyczącym MOR-005 muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Musi ukończyć badanie kliniczne MOR-005
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku < 18 lat, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania częściowego Rejestru i przed wszelkimi procedurami Badania dodatkowego związanego z Rejestrem
- Chcą zezwolić Badaczowi na wprowadzenie danych oceny zarejestrowanych przed rejestracją
- Wpis dotyczący badania podrzędnego, jeśli jest dostępny w dokumentacji medycznej pacjenta
Pacjenci kwalifikujący się do udziału w tym badaniu cząstkowym rejestru dotyczącym MOR-007 muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Musi ukończyć badanie kliniczne MOR-007
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku < 18 lat, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania częściowego Rejestru, oraz przed wszelkimi procedurami Badania dodatkowego związanego z Rejestrem
- Chęć zezwolenia Badaczowi na wprowadzenie danych oceny zarejestrowanych przed wpisem do Rejestru Badania podrzędnego, jeśli są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci, którzy spełniają następujące kryterium wykluczenia, nie będą kwalifikować się do udziału w Rejestrze lub Badaniach zależnych Rejestru:
• Pacjenci obecnie uczestniczący w badaniu klinicznym BMN 110 (elosulfaza alfa).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo pacjentów leczonych Vimizimem mierzone częstością występowania zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i testów immunologicznych
Ramy czasowe: 10 lat
|
Dodatkowe środki bezpieczeństwa to leki, wystąpienie przeszczepu szpiku kostnego / krwiotwórczych komórek macierzystych, kliniczne badania laboratoryjne, parametry życiowe, elektrokardiogramy, echokardiogramy, wyniki immunogenności, badania fizykalne, badania obrazowe i obrazowanie kręgosłupa szyjnego. Wszystkie oceny w tym badaniu obserwacyjnym zostaną przeprowadzone zgodnie ze standardami opieki uczestniczącej instytucji. Raport roczny MARS zawiera opisowe podsumowanie pomiarów bezpieczeństwa i wyników w czasie trwania tego dobrowolnego badania obserwacyjnego. |
10 lat
|
|
Skuteczność Vimizimu mierzona za pomocą 6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC i MVV
Ramy czasowe: 10 lat
|
Skuteczność Vimizimu mierzona zmianami w 6-minutowym teście marszu (6MWT), 3-minutowym teście wznoszenia się z mieszaniem (3MSCT), testach czynnościowych układu oddechowego (RFT), w tym natężonej objętości wydechowej przez 1 sekundę (FEV1), natężonej wdechowej pojemności życiowej (FIVC) ), natężona pojemność życiowa (FVC) i maksymalna dowolna wentylacja (MVV) oraz siarczan keratanu w moczu.
|
10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie dodatkowe dotyczące ciąży MARS będzie gromadzić dane dotyczące bezpieczeństwa mierzone na podstawie zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych, testów immunologicznych oraz wyników niemowlęcia mierzonych na podstawie żywych urodzeń
Ramy czasowe: 10 lat
|
Badanie dodatkowe dotyczące ciąży MARS będzie gromadzić dane dotyczące bezpieczeństwa ciąży u kobiet, które otrzymują Vimizim, mierzone zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi, testami immunologicznymi oraz wynikami niemowląt mierzonymi żywym urodzeniem.
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
19 listopada 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby kości
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Choroby kości, rozwojowe
- Mukopolisacharydozy
- Osteochondrodysplazja
- Mukopolisacharydoza IV
Inne numery identyfikacyjne badania
- 110-504
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .