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一项多中心、跨国、观察性 Morquio 登记研究 (MARS) (MARS)

2024年3月4日更新者：BioMarin Pharmaceutical

该计划的目标是：表征和描述粘多糖贮积症 IV 型 A (MPS IVA) 人群作为一个整体，包括 MPS IVA 的异质性、进展和自然史；评估 Vimizim® 的长期有效性和安全性，包括但不限于严重超敏反应、过敏反应和抗体状态变化的发生；帮助医学界制定监测 MPS IVA 患者的建议并报告患者结果以优化患者护理；收集其他治疗模式的数据，并评估其使用的普遍性和有效性；描述 5 岁以下患者注册登记后 5 年 Vimizim 治疗的效果和安全性；监测妊娠暴露，包括孕产妇、新生儿和婴儿结局；监测已完成 MOR-005 和 MOR-007 临床试验的患者。将鼓励这些患者参加适用的注册子研究，并将分别使用 MOR-005 和 MOR-007 评估时间表进行监测。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

药品：Vimizim®（硫磺酶 alfa）

详细说明

MARS 是一项多中心、多国、观察性疾病登记，用于诊断患有 IVA 型粘多糖贮积症 (MPS IVA) 的患者。登记处将每六个月收集一次病史、临床和安全评估，最长可达 10 年。登记处将在全球范围内首次上市批准后至少 8 年内登记和收集患者数据，并从最后一名患者登记后至少 2 年内继续收集个体患者的数据，或直到注册表完成。

这些评估旨在进一步描述该疾病的临床体征和症状的范围，并进一步描述 Vimizim 在更广泛人群中的安全性特征。患者不需要接受 Vimizim 就有资格参与该登记。

此外，该登记处将收集有关已完成 MOR-005 和 MOR-007 临床试验患者的额外数据。 MOR-005 和 MOR-007 临床试验患者将被纳入适当的注册子研究，自患者登记参加 MOR-005 临床研究或 MOR-007 临床研究之时起至少持续 5 年。 5 年后，这些患者应留在 MARS 中，直到登记完成。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

418

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

丹麦
- Dk-2100
  - Copenhagen、Dk-2100、丹麦
    - Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
加拿大
- British Columbia
  - Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
    - Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
  - Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
    - Children's & Women's Centre of British Columbia
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
    - McGill University Health Centre
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
    - Sainte-Justine Hospital
  - Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
    - Université de Sherbrooke
台湾
- - Kaohsiung、台湾、81362
    - Kaohsiung Veterans General Hospital
  - Kaohsiung City、台湾、83301
    - Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
  - Taichung、台湾、40705
    - Taichung Veterans General Hospital
  - Taichung、台湾、40402
    - China Medical University and Hospital
  - Tainan、台湾、70403
    - National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
  - Taipei、台湾、11217
    - Taipei Veterans General Hospital
  - Taipei、台湾、10449
    - Mackay Memorial Hospital
  - Taipei、台湾、10050
    - National Taiwan University Hospital
- Changhua County
  - Changhua City、Changhua County、台湾、50006
    - Changhua Christian Hospital (CCH)
- San-Min District
  - Kaohsiung、San-Min District、台湾、80756
    - Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
- Taoyuan County
  - Taoyuan City、Taoyuan County、台湾、33305
    - Chang Gung Memorial Hospital
奥地利
- - Graz、奥地利、8036
    - Universitätsklinik Graz
  - Vienna、奥地利、1090
    - Medical University of Vienna
意大利
- - Catania、意大利、95125
    - Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
  - Firenze、意大利、50139
    - Azienda Ospedaliero Meyer
  - Monza、意大利、20090
    - Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
  - Naples、意大利、80131
    - Federico II University Hospital
捷克语
- - Prague、捷克语、12000
    - Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
比利时
- - Edegem、比利时、2650
    - Antwerp University Hospital
法国
- - Bron Cedex、法国、69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
  - Paris Cedex 15、法国、75743
    - Hospital Necker
  - Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54500
    - Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
波兰
- - Warszawa、波兰、04-730
    - The Children Memorial Health Institute
波多黎各
- - San Juan、波多黎各、00912
    - San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
澳大利亚
- Nedlands
  - Perth、Nedlands、澳大利亚、6009
    - Perth Children's Hospital
- New South Wales
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚
    - Westmead Hospital
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    - Children's Hospital of Westmead
- Queensland
  - South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
    - Children's Health Queensland Hospital and Health Service
- South Australia
  - Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
    - Royal Adelaide Hospital
- Victoria
  - Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
    - Royal Children's Hospital - Victoria
- Western Australia
  - Perth、Western Australia、澳大利亚、6847
    - Royal Perth Hospital
爱尔兰
- - Dublin、爱尔兰
    - Temple Street Children's University Hospital
美国
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、美国、85016
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Los Angeles、California、美国、90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Orange、California、美国、92868
    - Children's Hospital of Orange County
- Delaware
  - Wilmington、Delaware、美国、19803
    - A.I. duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、美国、20010
    - Children's National Health System
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33155
    - Miami Children's Hospital
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Emory University
- Hawaii
  - Honolulu、Hawaii、美国、96826
    - Kapiolani Medical Center for Women and Children
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52524
    - University of Iowa
- Kentucky
  - Louisville、Kentucky、美国、40202
    - University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Children's Hospital of Boston
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - University of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、美国、89109
    - Children's Specialty Center of Nevada
- New Jersey
  - Morristown、New Jersey、美国、07960
    - Atlantic Health System
- New York
  - New York、New York、美国、10016
    - NYU-Langone Medical Center School of Medicine
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - UTHealth McGovern Medical School
- Virginia
  - Norfolk、Virginia、美国、23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98145-5005
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Children's Hospital of Wisconsin
英国
- - Belfast、英国、BT9 7AB
    - Belfast City Hospital
  - Birmingham、英国、B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital
  - Birmingham、英国、B15 2WB
    - University Hospital Birmingham - Selly Oaks
  - London、英国、WC1N 3BG
    - National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  - London、英国、WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  - London、英国、NW3 2QG
    - Royal Free NHS Foundation Trust
  - Manchester、英国、M13 9WL
    - Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
  - Salford、英国、M6 8HD
    - Salford Royal NHS Foundation Trust
荷兰
- - Amsterdam、荷兰、1105 AZ
    - Academic Medical Center - University of Amsterdam
  - Rotterdam、荷兰、3015 GE
    - Rotterdam University Hospital Medical Centre
葡萄牙
- - Coimbra、葡萄牙、3000-062
    - Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
  - Lisboa、葡萄牙
    - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  - Lisbon、葡萄牙、1169-045
    - Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
马来西亚
- - Kuala Lumpur、马来西亚、50586
    - Hospital Kuala Lumpur
  - Kuala Lumpur、马来西亚
    - University of Malay Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

患有 MPS IVA 疾病的患者和接受 Vimizim 治疗的患者，尽管患者不需要接受 Vimizim 才有资格参与该登记。

描述

纳入标准：

有资格参与此登记的患者必须满足以下所有条件：

经 N-乙酰半乳糖胺 6-硫酸酯酶 (GALNS) 酶促检测或分子诊断检测证实，诊断为 MPS IVA
愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者，对于年龄 < 18 岁的患者，提供书面同意书（如果需要）和书面知情同意书，由合法授权的代表在解释登记处的性质后签署在执行任何与注册表相关的程序之前
愿意接受评估以建立基线数据或允许研究者输入在注册登记之前记录的评估数据（如果患者的医疗记录中可用）。入职评估可能包括：人口统计学、病史、尿硫酸角质素水平、尿蛋白水平、免疫原性测试、生命体征、身体检查以及身高和体重

有资格参加 MOR-005 注册子研究的患者必须满足以下所有标准：

必须完成MOR-005临床试验
愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者，对于年龄 < 18 岁的患者，在解释注册子研究的性质后，提供书面同意书（如果需要）和合法授权代表的书面知情同意书，并且在任何注册相关子研究程序之前
愿意允许研究者输入注册前记录的评估数据
子研究条目（如果在患者的病历中可用）

有资格参加 MOR-007 注册子研究的患者必须满足以下所有标准：

必须完成MOR-007临床试验
愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者对于年龄 < 18 岁的患者，在解释注册子研究的性质后，提供书面同意书（如果需要）和合法授权代表的书面知情同意书，并且在任何注册相关子研究程序之前
愿意允许研究者输入在登记子研究输入之前记录的评估数据（如果患者的医疗记录中有）

排除标准：

符合以下排除标准的患者将没有资格参加注册或注册子研究：

• 目前正在参加 BMN 110（elosulfase alfa）临床试验的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
通过不良事件、严重不良事件和免疫学测试的发生率来衡量 Vimizim 治疗患者的安全性大体时间：10年	其他安全措施包括药物、骨髓移植/造血干细胞移植的发生、临床实验室测试、生命体征、心电图、超声心动图、免疫原性结果、身体检查、影像学研究和颈椎影像学。本观察性研究中的所有评估都将按照参与机构的护理标准进行。 MARS 年度报告将描述性地总结这项自愿观察性研究期间的安全性和结果测量。	10年
通过 6MWT、3MSCT、RFT、FEV1、FIVC、FVC 和 MVV 测量的 Vimizim 疗效大体时间：10年	通过 6 分钟步行试验 (6MWT)、3 分钟搅拌爬升试验 (3MSCT)、呼吸功能试验 (RFT) 的变化测量 Vimizim 的疗效，包括 1 秒用力呼气容积 (FEV1)、用力吸气肺活量 (FIVC) )、用力肺活量 (FVC) 和最大自主通气量 (MVV) 以及尿硫酸角质素。	10年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
MARS 妊娠子研究将收集通过不良事件、严重不良事件、免疫学测试衡量的安全数据，以及通过活产衡量的婴儿结局大体时间：10年	MARS 妊娠子研究将收集关于接受 Vimizim 的妇女妊娠结局的安全数据，这些数据通过不良事件、严重不良事件、免疫学测试来衡量，以及通过活产来衡量的婴儿结局。	10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

合作者

ICON plc

调查人员

研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年9月1日

初级完成 (实际的)

2024年2月21日

研究完成 (实际的)

2024年2月21日

研究注册日期

首次提交

2014年10月28日

首先提交符合 QC 标准的

2014年11月17日

首次发布 (估计的)

2014年11月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月4日

最后验证

2024年3月1日