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Un estudio de registro multicéntrico, multinacional y observacional de Morquio A (MARS) (MARS)

4 de marzo de 2024 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Los objetivos de este programa son: caracterizar y describir la población de Mucopolisacaridosis IV tipo A (MPS IVA) en su conjunto, incluyendo la heterogeneidad, progresión e historia natural de la MPS IVA; para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de Vimizim®, lo que incluye, entre otros, la aparición de reacciones de hipersensibilidad graves, anafilaxia y cambios en el estado de los anticuerpos; para ayudar a la comunidad médica con el desarrollo de recomendaciones para monitorear pacientes con MPS IVA e informes sobre los resultados de los pacientes para optimizar la atención al paciente; recopilar datos sobre otros paradigmas de tratamiento y evaluar las prevalencias de su uso y su eficacia; caracterizar los efectos y la seguridad del tratamiento con Vimizim 5 años después de la inscripción en el Registro para pacientes menores de 5 años; monitorear la exposición durante el embarazo, incluidos los resultados maternos, neonatales e infantiles; y para monitorear a los pacientes que han completado los ensayos clínicos MOR-005 y MOR-007. Se animará a estos pacientes a que se inscriban en el subestudio del Registro correspondiente y se les controlará mediante los calendarios de evaluación MOR-005 y MOR-007, respectivamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

MARS es un registro observacional de enfermedades multicéntrico y multinacional para pacientes diagnosticados con mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA). El Registro recopilará el historial médico y las evaluaciones clínicas y de seguridad cada seis meses, hasta por 10 años. El Registro inscribirá y recopilará datos sobre pacientes durante un período de al menos 8 años desde el momento de la primera aprobación de comercialización a nivel mundial y los datos sobre pacientes individuales continuarán recopilándose durante al menos 2 años desde el momento en que se inscribió el último paciente o hasta que se complete el Registro.

Estas evaluaciones están diseñadas para caracterizar aún más el espectro de signos y síntomas clínicos de la enfermedad y para caracterizar aún más el perfil de seguridad de Vimizim en una población más amplia. No se requiere que los pacientes reciban Vimizim para ser elegibles para participar en este Registro.

Además, este Registro recopilará datos adicionales sobre pacientes que hayan completado los ensayos clínicos MOR-005 y MOR-007. Los pacientes de los ensayos clínicos MOR-005 y MOR-007 se inscribirán en el subestudio de registro correspondiente durante un mínimo de 5 años desde el momento de la inscripción del paciente en el estudio clínico MOR-005 o el estudio clínico MOR-007. Después del período de 5 años, estos pacientes deben permanecer en MARS hasta que se complete el Registro.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

418

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Dinamarca
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Dinamarca
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Francia, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italia, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italia, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • University of Malay Medical Center
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwán, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwán, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwán, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwán, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwán, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con enfermedad MPS IVA y pacientes tratados con Vimizim, aunque no se requiere que los pacientes reciban Vimizim para ser elegibles para participar en este Registro.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes elegibles para participar en este Registro deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  • Diagnosticado con MPS IVA confirmado por prueba enzimática de N-acetilgalactosamina 6-sulfatasa (GALNS) o por una prueba molecular de diagnóstico
  • Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado, o, en el caso de pacientes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito, firmado por un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del Registro. y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el Registro
  • Dispuesto a someterse a evaluaciones para establecer datos de referencia o permitir que el Investigador ingrese datos de evaluación registrados antes de la entrada en el Registro si están disponibles en los registros médicos del paciente. Las evaluaciones de ingreso pueden incluir: datos demográficos, historial médico, nivel de queratán sulfato en orina, nivel de proteína en orina, pruebas de inmunogenicidad, signos vitales, examen físico y altura y peso.

Los pacientes elegibles para participar en el Subestudio del Registro para MOR-005 deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  • Debe haber completado el ensayo clínico MOR-005
  • Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado o, en el caso de pacientes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito por parte de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del Subestudio del Registro y antes de cualquier procedimiento de subestudio relacionado con el Registro
  • Dispuesto a permitir que el Investigador ingrese datos de evaluación registrados antes del Registro
  • Entrada de subestudio si está disponible en los registros médicos del paciente

Los pacientes elegibles para participar en este subestudio del registro para MOR-007 deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  • Debe haber completado el ensayo clínico MOR-007
  • Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de pacientes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito por parte de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del Subestudio del Registro, y antes de cualquier procedimiento de subestudio relacionado con el Registro
  • Dispuesto a permitir que el investigador ingrese los datos de evaluación registrados antes de la entrada del subestudio del registro si están disponibles en los registros médicos del paciente

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan con el siguiente criterio de exclusión no serán elegibles para participar en el Registro o en los Subestudios del Registro:

• Pacientes que actualmente participan en un ensayo clínico de BMN 110 (elosulfase alfa)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de los pacientes tratados con Vimizim medida por la incidencia de eventos adversos, eventos adversos graves y pruebas inmunológicas
Periodo de tiempo: 10 años

Otras medidas de seguridad son los medicamentos, la ocurrencia de un trasplante de médula ósea/trasplante de células madre hematopoyéticas, pruebas de laboratorio clínico, signos vitales, electrocardiogramas, ecocardiogramas, resultados de inmunogenicidad, exámenes físicos, estudios por imágenes e imágenes de la columna cervical.

Todas las evaluaciones en este estudio observacional se llevarán a cabo según el estándar de atención de la institución participante.

El informe anual de MARS resumirá de forma descriptiva las medidas de seguridad y resultados durante la duración de este estudio observacional voluntario.
10 años
Eficacia de Vimizim medida por 6MWT, 3MSCT, RFTs, FEV1, FIVC, FVC y MVV
Periodo de tiempo: 10 años
Eficacia de Vimizim medida por los cambios en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), la prueba de escalada de 3 minutos (3MSCT), las pruebas de función respiratoria (RFT), incluido el volumen espiratorio forzado durante 1 segundo (FEV1), la capacidad vital inspiratoria forzada (FIVC) ), capacidad vital forzada (FVC) y ventilación voluntaria máxima (MVV) y por sulfato de queratano urinario.
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El subestudio de embarazo MARS recopilará datos de seguridad medidos por eventos adversos, eventos adversos graves, pruebas inmunológicas y los resultados del bebé medidos por un nacido vivo
Periodo de tiempo: 10 años
El subestudio de embarazo MARS recopilará datos de seguridad sobre los resultados del embarazo en mujeres que reciben Vimizim medidos por eventos adversos, eventos adversos graves, pruebas inmunológicas y los resultados del bebé medidos por un nacido vivo.
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Colaboradores

ICON plc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

21 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

21 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de noviembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 110-504

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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