다기관, 다국적, 관찰 Morquio A Registry 연구(MARS) (MARS)
2024년 3월 4일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이 프로그램의 목적은 다음과 같습니다. MPS IVA의 이질성, 진행 및 자연사를 포함하여 점액다당증 IV 유형 A(MPS IVA) 집단 전체를 특성화하고 설명합니다. 심각한 과민 반응, 아나필락시스 및 항체 상태의 변화를 포함하되 이에 국한되지 않는 Vimizim®의 장기 효과 및 안전성을 평가하기 위해; MPS IVA 환자를 모니터링하기 위한 권장 사항을 개발하고 환자 치료를 최적화하기 위해 환자 결과에 대한 보고서를 개발하여 의료계를 돕습니다. 다른 치료 패러다임에 대한 데이터를 수집하고 사용의 유행과 효과를 평가합니다. 5세 미만 환자에 대한 등록 등록 후 5년 동안 Vimizim 치료의 효과와 안전성을 특성화하기 위해 산모, 신생아 및 유아 결과를 포함하여 임신 노출을 모니터링하기 위해; MOR-005 및 MOR-007 임상 시험을 완료한 환자를 모니터링합니다.
이 환자들은 해당 Registry Substudy에 등록하도록 권장되며 각각 MOR-005 및 MOR-007 평가 일정을 사용하여 모니터링됩니다.
연구 개요
상세 설명
MARS는 Mucopolysaccharidosis Type IVA(MPS IVA)로 진단된 환자를 위한 다기관, 다국적, 관찰 질병 레지스트리입니다. 레지스트리는 최대 10년 동안 6개월마다 병력, 임상 및 안전성 평가를 수집합니다. 레지스트리는 전 세계적으로 최초 시판 승인 시점부터 최소 8년 동안 환자에 대한 데이터를 등록하고 수집하며 개별 환자에 대한 데이터는 마지막 환자가 등록된 시점부터 최소 2년 동안 계속 수집됩니다. 레지스트리가 완료될 때까지.
이러한 평가는 질병의 임상 징후 및 증상의 스펙트럼을 추가로 특성화하고 더 넓은 인구에서 Vimizim의 안전성 프로필을 추가로 특성화하도록 설계되었습니다. 환자가 이 레지스트리에 참여하기 위해 Vimizim을 받을 필요는 없습니다.
또한 이 레지스트리는 MOR-005 및 MOR-007 임상 시험을 완료한 환자에 대한 추가 데이터를 수집합니다. MOR-005 및 MOR-007 임상 시험 환자는 환자가 MOR-005 임상 연구 또는 MOR-007 임상 연구에 등록한 시점으로부터 최소 5년 동안 적절한 레지스트리 하위 연구에 등록됩니다. 5년 기간이 지나면 이러한 환자는 등록이 완료될 때까지 MARS에 남아 있어야 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
418
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academic Medical Center - University of Amsterdam
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GE
- Rotterdam University Hospital Medical Centre
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Kaohsiung, 대만, 81362
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Kaohsiung City, 대만, 83301
- Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
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Taichung, 대만, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taichung, 대만, 40402
- China Medical University and Hospital
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Tainan, 대만, 70403
- National Cheng Kung University (Ncku) Hospital
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Taipei, 대만, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, 대만, 10449
- MacKay Memorial Hospital
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Taipei, 대만, 10050
- National Taiwan University Hospital
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Changhua County
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Changhua City, Changhua County, 대만, 50006
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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San-Min District
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Kaohsiung, San-Min District, 대만, 80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taoyuan County
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Taoyuan City, Taoyuan County, 대만, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital
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Dk-2100
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Copenhagen, Dk-2100, 덴마크
- Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
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Kuala Lumpur, 말레이시아
- University of Malay Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- A.I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Health System
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, 미국, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52524
- University of Iowa
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital of Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Atlantic Health System
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU-Langone Medical Center School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- UTHealth McGovern Medical School
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98145-5005
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Edegem, 벨기에, 2650
- Antwerp University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Temple Street Children's University Hospital
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Birmingham, 영국, B15 2WB
- University Hospital Birmingham - Selly Oaks
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Graz, 오스트리아, 8036
- Universitätsklinik Graz
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medical University of Vienna
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Catania, 이탈리아, 95125
- Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, Presidio G Rodolico, Universita Di Catania
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliero Meyer
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Monza, 이탈리아, 20090
- Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
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Naples, 이탈리아, 80131
- Federico II University Hospital
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Prague, 체코, 12000
- Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
- Children's & Women's Centre of British Columbia
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- Sainte-Justine Hospital
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Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
- Université de Sherbrooke
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Coimbra, 포르투갈, 3000-062
- Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
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Lisboa, 포르투갈
- Centro Hospitalar Lisboa Norte
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Lisbon, 포르투갈, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- The Children Memorial Health Institute
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San Juan, 푸에르토 리코, 00912
- San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Paris Cedex 15, 프랑스, 75743
- Hospital Necker
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54500
- Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
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Nedlands
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Perth, Nedlands, 호주, 6009
- Perth Children's Hospital
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주
- Westmead Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Children's Hospital of Westmead
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital - Victoria
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6847
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MPS IVA 질환 환자 및 Vimizim으로 치료받은 환자. 단, 환자가 이 등록에 참여하기 위해 Vimizim을 투여받을 필요는 없습니다.
설명
포함 기준:
이 레지스트리에 참여할 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- N-아세틸갈락토사민 6-설파타제(GALNS) 효소 검사 또는 진단 분자 검사로 확인된 MPS IVA로 진단됨
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세 미만 환자의 경우 등록소의 성격이 설명된 후 법적 권한을 가진 대리인이 서명한 서면 동의서(필요한 경우)와 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 레지스트리 관련 절차를 수행하기 전에
- 기준 데이터를 확립하기 위해 평가를 받거나 조사자가 환자의 의료 기록에서 이용 가능한 경우 레지스트리 입력 전에 기록된 평가 데이터를 입력하도록 허용합니다. 항목 평가에는 인구통계, 병력, 소변 케라탄 황산염 수준, 소변 단백질 수준, 면역원성 검사, 활력 징후, 신체 검사, 키와 몸무게가 포함될 수 있습니다.
MOR-005에 대한 레지스트리 하위 연구에 참여할 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- MOR-005 임상 시험을 완료해야 함
- 서면으로 서명한 정보에 입각한 동의를 제공하거나 18세 미만 환자의 경우 레지스트리 하위 연구의 성격이 설명되고 레지스트리 관련 하위 연구 절차 이전
- 조사자가 등록 전에 기록된 평가 데이터를 입력하도록 허용할 의향이 있음
- 환자의 의료 기록에서 사용할 수 있는 경우 하위 연구 항목
MOR-007에 대한 이 레지스트리 하위 연구에 참여할 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- MOR-007 임상 시험을 완료해야 함
- 서면, 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하거나 18세 미만 환자의 경우 레지스트리 하위 연구의 성격이 설명된 후 법적 권한이 있는 대리인이 서면 동의(필요한 경우) 및 서면 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력, 그리고 레지스트리 관련 하위 연구 절차 이전
- 조사자가 환자의 의료 기록에서 사용 가능한 경우 Registry Substudy 항목 이전에 기록된 평가 데이터를 입력하도록 허용할 의향이 있습니다.
제외 기준:
다음 제외 기준을 충족하는 환자는 레지스트리 또는 레지스트리 하위 연구에 참여할 자격이 없습니다.
• 현재 BMN 110(elosulfase alfa) 임상 시험에 참여 중인 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용, 심각한 부작용 및 면역학 검사의 발생률로 측정한 Vimizim 치료 환자의 안전성
기간: 10 년
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추가 안전 조치는 약물, 골수 이식/조혈 줄기 세포 이식의 발생, 임상 실험실 검사, 활력 징후, 심전도, 심초음파, 면역원성 결과, 신체 검사, 영상 연구 및 경추 영상입니다. 이 관찰 연구의 모든 평가는 참여 기관의 치료 표준에 따라 수행됩니다. MARS 연례 보고서는 이 자발적인 관찰 연구 기간 동안의 안전성 및 결과 측정을 설명적으로 요약합니다. |
10 년
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6MWT, 3MSCT, RFT, FEV1, FIVC, FVC 및 MVV로 측정한 Vimizim의 효능
기간: 10 년
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6분 걷기 테스트(6MWT), 3분 교반 오르기 테스트(3MSCT), 1초간 강제 호기량(FEV1), 강제 흡기 폐활량(FIVC)을 포함한 호흡 기능 테스트(RFT)의 변화로 측정한 Vimizim의 효능 ), 강제 폐활량(FVC), 최대 자발적 환기(MVV) 및 소변 Keratan Sulfate에 의한 것입니다.
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MARS Pregnancy Substudy는 이상 반응, 심각한 이상 반응, 면역 검사 및 정상 출산으로 측정된 영아 결과로 측정된 안전성 데이터를 수집합니다.
기간: 10 년
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MARS Pregnancy Substudy는 Vimizim을 투여받은 여성의 이상반응, 심각한 이상반응, 면역학 검사 및 정상 출산으로 측정된 영아 결과에 대한 안전성 데이터를 수집할 예정입니다.
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 21일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 17일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .