Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus, monikansallinen, observational Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

maanantai 4. maaliskuuta 2024 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tämän ohjelman tavoitteet ovat: karakterisoida ja kuvata Mucopolysaccharidosis IV tyypin A (MPS IVA) populaatio kokonaisuutena, mukaan lukien MPS IVA:n heterogeenisuus, eteneminen ja luonnollinen historia; arvioida Vimizim®:n pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vakavien yliherkkyysreaktioiden esiintyminen, anafylaksia ja muutokset vasta-ainetilassa; auttaa lääketieteellistä yhteisöä kehittämään suosituksia MPS IVA -potilaiden seurantaa varten ja raportteja potilaiden tuloksista potilaiden hoidon optimoimiseksi; kerätä tietoa muista hoitoparadigmoista ja arvioida niiden käytön yleisyyttä ja tehokkuutta; kuvaamaan Vimizim-hoidon vaikutuksia ja turvallisuutta 5 vuoden kuluttua rekisteröinnistä alle 5-vuotiaille potilaille; seurata raskauden altistumista, mukaan lukien äidin, vastasyntyneen ja vauvan tulokset; ja seurata potilaita, jotka ovat suorittaneet kliiniset MOR-005- ja MOR-007-tutkimukset. Näitä potilaita rohkaistaan ​​ilmoittautumaan sovellettavaan rekisteriosatutkimukseen, ja heitä seurataan MOR-005- ja MOR-007-arviointiaikataulujen mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MARS on monikeskus, monikansallinen havainnollinen sairausrekisteri potilaille, joilla on diagnosoitu mukopolysakkaridoosi tyyppi IVA (MPS IVA). Rekisteri kerää sairaushistoriaa sekä kliinisiä ja turvallisuusarvioita kuuden kuukauden välein enintään 10 vuoden ajan. Rekisteri rekisteröi ja kerää potilaita koskevia tietoja vähintään 8 vuoden ajalta ensimmäisestä markkinoille saattamista koskevasta hyväksynnästä maailmanlaajuisesti, ja yksittäisiä potilaita koskevien tietojen keräämistä jatketaan vähintään 2 vuoden ajan siitä hetkestä, kun viimeinen potilas rekisteröitiin tai kunnes rekisteri on valmis.

Nämä arvioinnit on suunniteltu edelleen karakterisoimaan sairauden kliinisten merkkien ja oireiden kirjoa ja luonnehtimaan tarkemmin Vimizimin turvallisuusprofiilia laajemmassa populaatiossa. Potilaiden ei vaadita Vimizimiä voidakseen osallistua tähän rekisteriin.

Lisäksi tämä rekisteri kerää lisätietoja potilaista, jotka ovat suorittaneet kliiniset MOR-005- ja MOR-007-tutkimukset. Kliinisten tutkimusten MOR-005 ja MOR-007 potilaat rekisteröidään asianmukaiseen rekisterialatutkimukseen vähintään 5 vuoden ajaksi siitä hetkestä, kun potilas on ilmoittautunut kliiniseen MOR-005- tai MOR-007-tutkimukseen. Viiden vuoden jakson jälkeen näiden potilaiden tulee pysyä MARSissa, kunnes rekisteri on valmis.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

418

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academic Medical Center - University of Amsterdam
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital Medical Centre
  • Australia
    • Nedlands
      • Perth, Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital - Victoria
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6847
        • Royal Perth Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Temple Street Children's University Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95125
        • Azienda Policlinico Vittorio Emanuele, presidio G Rodolico, Università di Catania
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Meyer
      • Monza, Italia, 20090
        • Azienda Ospedaliero San Gerardo di Monza
      • Naples, Italia, 80131
        • Federico II University Hospital
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Universitätsklinik Graz
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Adult Metabolic Diseases Clinic Vancouver General Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Children's & Women's Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Université de Sherbrooke
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Malesia
        • University of Malay Medical Center
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-062
        • Hospital Pediátrico de Coimbra (Centro Hospitalar de Coimbra)
      • Lisboa, Portugali
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
      • Lisbon, Portugali, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Centro - Hospital de Dona Estefânia
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital, Centro de Investigaciones Clinicas
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • The Children Memorial Health Institute
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris Cedex 15, Ranska, 75743
        • Hospital Necker
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
        • Hopital d'enfants - Hopitaux de Brabois
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Chang Gung Memorial Hospital Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40402
        • China Medical University and Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University (NCKU) Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10050
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 50006
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
    • San-Min District
      • Kaohsiung, San-Min District, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
    • Taoyuan County
      • Taoyuan City, Taoyuan County, Taiwan, 33305
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Tanska
    • Dk-2100
      • Copenhagen, Dk-2100, Tanska
        • Copenhagen University Hospital, Klinik For Sjaeldne Handicap
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 12000
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham - Selly Oaks
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • A.I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52524
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville Research Foundation Inc. - Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU-Langone Medical Center School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on MPS IVA -tauti ja potilaat, joita hoidetaan Vimizimillä, vaikka potilaiden ei tarvitsekaan saada Vimizimiä voidakseen osallistua tähän rekisteriin.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan tähän rekisteriin, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • Diagnoosi MPS IVA, joka on vahvistettu joko N-asetyyligalaktosamiini 6-sulfataasi (GALNS) entsymaattisella testillä tai diagnostisella molekyylitestillä
  • Haluan ja kykenevät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos potilas on alle 18-vuotias, antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, jonka on allekirjoittanut laillisesti valtuutettu edustaja sen jälkeen kun rekisterin luonne on selvitetty ja ennen Rekisteriin liittyvien toimenpiteiden suorittamista
  • Hän on valmis suorittamaan arviointeja perustietojen saamiseksi tai sallimaan tutkijan syöttää ennen rekisteriin kirjaamista tallennettuja arviointitietoja, jos ne ovat saatavilla potilaan lääketieteellisissä tiedoissa. Osallistumisarvioinnit voivat sisältää: väestötiedot, sairaushistoria, virtsan kerataanisulfaattitaso, virtsan proteiinitaso, immunogeenisuustestit, elintoiminnot, fyysinen tutkimus sekä pituus ja paino

Potilaiden, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan MOR-005-rekisterialatutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • On täytynyt suorittaa MOR-005 kliininen tutkimus
  • Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos potilas on alle 18-vuotias, antaa kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoisen suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen kun rekisteriosatutkimuksen luonne on selitetty ja ennen rekisteriin liittyviä osatutkimustoimenpiteitä
  • Haluaa sallia tutkijan syöttää arviointitiedot, jotka on tallennettu ennen rekisteriä
  • Osatutkimuksen merkintä, jos se on saatavilla potilaan lääketieteellisissä tiedoissa

Potilaiden, jotka voivat osallistua tähän MOR-007-rekisterialatutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • On täytynyt suorittaa MOR-007 kliininen tutkimus
  • Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai alle 18-vuotiaiden potilaiden tapauksessa antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoisen suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen, kun rekisteriosatutkimuksen luonne on selitetty, ja ennen rekisteriin liittyviä osatutkimustoimenpiteitä
  • halukas sallimaan tutkijan syöttää arviointitiedot, jotka on tallennettu ennen rekisterin osatutkimukseen tuloa, jos ne ovat saatavilla potilaan lääketieteellisissä tiedoissa

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka täyttävät seuraavat poissulkemiskriteerit, eivät ole oikeutettuja osallistumaan rekisteriin tai rekisterin alatutkimuksiin:

• Potilaat, jotka osallistuvat tällä hetkellä kliiniseen BMN 110 (elosulfaasi alfa) -tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vimizim-hoitoa saaneiden potilaiden turvallisuus mitattuna haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja immunologisten testien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: 10 vuotta

Muita turvatoimenpiteitä ovat lääkkeet, luuydinsiirron/hematopoieettisen kantasolusiirron esiintyminen, kliiniset laboratoriotutkimukset, elintoiminnot, elektrokardiogrammi, kaikukardiogrammi, immunogeenisuustulokset, fyysiset tutkimukset, kuvantamistutkimukset ja kohdunkaulan selkärangan kuvantaminen.

Kaikki arvioinnit tässä havainnointitutkimuksessa suoritetaan osallistuvan laitoksen hoitostandardien mukaisesti.

MARS-vuosiraportissa esitetään kuvaava yhteenveto turvallisuus- ja tulosmittauksista tämän vapaaehtoisen havainnointitutkimuksen aikana.
10 vuotta
Vimizimin teho mitattuna 6MWT:llä, 3MSCT:llä, RFT:llä, FEV1:llä, FIVC:llä, FVC:llä ja MVV:llä
Aikaikkuna: 10 vuotta
Vimizimin tehokkuus mitattuna muutoksilla 6 minuutin kävelytestissä (6MWT), 3 minuutin sekoituskiipeilytestissä (3MSCT), hengitystoimintatesteissä (RFT), mukaan lukien pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnin ajan (FEV1), pakotetun sisäänhengityksen vitaalikapasiteetti (FIVC) ), pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ja maksimaalinen vapaaehtoinen ventilaatio (MVV) ja virtsan kerataanisulfaatilla.
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MARS-raskausalatutkimus kerää turvallisuustietoja, jotka mitataan haittatapahtumilla, vakavilla haittatapahtumilla, immunologisilla testeillä ja pikkulasten tuloksilla elävänä syntymänä mitattuna.
Aikaikkuna: 10 vuotta
MARS-raskausalatutkimus kerää turvallisuustietoja Vimizim-hoitoa saavien naisten raskauden tuloksista mitattuna haittatapahtumilla, vakavilla haittatapahtumilla, immunologisilla testeillä ja pikkulasten tuloksista elävänä syntymänä mitattuna.
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Yhteistyökumppanit

ICON plc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. marraskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 110-504

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa