CNS サルコイドーシスと Acthar Gel
2026年4月4日 更新者：Walter Royal III MD、University of Maryland, Baltimore
HPで治療されたCNSサルコイドーシス患者における疾患活動性と治療反応の臨床バイオマーカーアクタールジェル
この研究の目的は、H.P. Acthar® Gel は、CNS サルコイドーシス患者に発生する臨床的および X 線上の異常の改善と長期的な安定化をもたらします。
さらに、治療が生活の質の改善にも関連するかどうかも調べます。
中枢神経系サルコイドーシスの治療には、プレドニゾンなどのコルチコステロイドまたはメトトレキサートなどの強力な免疫抑制剤の使用が含まれますが、どちらも深刻な長期の副作用を引き起こす可能性があります。
ステロイドの副作用は、副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) による治療によって回避される可能性があります。 Acthar® ゲル。
HPの効能CNS サルコイドーシスの治療における Acthar® Gel と生活の質への影響は、これまで研究されていません。
さらに、CNS サルコイドーシスにおける免疫マーカーの発現と、そのようなマーカーと疾患活動性および治療への反応との関連についてはほとんど知られていません。
調査の概要
詳細な説明
サルコイドーシスは、患者の約 5% で中枢神経系 (CNS) に影響を与える、慢性で頻繁に進行する全身性疾患です。
この疾患の顕著な特徴は、脳実質および髄膜に関与し、磁気共鳴画像上でコントラストを増強する腫瘤病変として現れる非乾酪性肉芽腫の形成を伴う慢性炎症の発症です。
肉芽腫は、主に炎症性 T 細胞 (Th1 細胞および Th17 細胞) と、肉芽腫形成の初期段階で蓄積するマクロファージで構成されます。
これらの細胞によって生成される炎症は、Th2 細胞および制御性 T (Treg) 細胞によって媒介される抗炎症反応によって調節されます。これらの細胞は、後に肉芽腫の外側の領域に現れて増殖します。
Treg 細胞の存在は、これらの細胞が末梢血でも多数検出され、結果として生じる免疫抑制が疾患患者のアネルギーの発生の根底にある可能性があるため、特に興味深いものです。
中枢神経系サルコイドーシスの治療には、コルチコステロイドまたは強力な免疫抑制剤の使用が含まれますが、どちらも深刻な長期の副作用を引き起こす可能性があります。
ステロイドの副作用は、副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) による治療によって回避される可能性があります。 Acthar® ゲル。
HPの有効性CNS サルコイドーシスの治療における Acthar® Gel と生活の質への影響は、これまでに調査されていません。
さらに、CNS サルコイドーシスにおける免疫マーカーの発現と、そのようなマーカーと疾患活動性および治療への反応との関連についてはほとんど知られていません。
したがって、これらの問題は、この提案の文脈で検討されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland, Baltimore
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument (Judson et al., 2014) を使用して決定された、サルコイドーシスの可能性が非常に高い診断で、中枢神経系に限定されません。
- -登録時に、臨床検査および客観的な臨床試験による確認を伴う、新しい症状の発症または以前の現在の症状の悪化に基づく臨床的悪化の病歴。
- ステロイドを使用している場合は、少なくとも 3 か月間は安定した用量で服用してください。
除外基準:
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：H.P. アクター・ジェル
参加者はH.P. Acthar Gelによる活性治療を受けることになります
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80 IU を毎日 10 日間皮下投与し、その後 80 IU を週 3 回、12 か月目まで皮下投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カルノフスキー・パフォーマンス・ステータス（KPS）スコア
時間枠：12ヶ月（意図治療）
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カルノフスキー・パフォーマンス・スケールスコアにより、患者の機能障害の程度を分類することができます。
これは異なる治療法の効果を比較したり、個々の患者の予後を評価したりするために使用できます。
スケールの範囲は0から100です。
スコアが高いほど、より良い結果と関連しています。
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12ヶ月（意図治療）
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新病変の総数の変化
時間枠：1年
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1年時に評価された病変の総数の変化
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者決定型疾患進行度評価尺度 (PDDS)
時間枠：12か月（意図治療解析）
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患者が報告する障害の測定尺度であり、0から8までの9段階の障害レベルからなるスケール（スコアが高いほど障害が悪いことを示す）。
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12か月（意図治療解析）
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モントリオール認知評価（MoCA）
時間枠：12か月
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MoCAは認知障害をスクリーニングする30点満点のテストです。
スコアは0から30の範囲で、高いスコアはより良い結果に関連しています。
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12か月
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シンボル・デジット・モダリティ・テスト（SDMT）
時間枠：12か月（ITT解析）
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認知機能を評価します。
患者には一連の記号が与えられ、各記号には数字が対応付けられています。
患者は90秒以内に各記号に対応する数字を書き留めます。
スコアは0から110の範囲です。
スコアが高いほど、より良い結果と関連しています。
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12か月（ITT解析）
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ワーク・プロダクティビティ・アンド・アクティビティ・インペアメント－全般的健康（WPAI-GH）
時間枠：12か月（intention to treat）
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WPAI-GHは6つの質問から構成されています: 1 = 現在雇用されているか; 2 = 健康問題により欠勤した時間; 3 = その他の理由により欠勤した時間; 4 = 実際に働いた時間; 5 = 患者の健康状態が仕事中の生産性に与えた影響の程度 (0から10の視覚的アナログ尺度 (VAS) を使用); 6 = 健康状態が通常の無報酬活動における生産性に与えた影響の程度 (VAS)。
質問5の結果はアウトカム指標として使用され、数値が高いほどアウトカムが悪いことを示します。
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12か月（intention to treat）
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ベックうつ病評価尺度
時間枠：12ヶ月（治療意図）
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ベックうつ病インベントリは、青年および成人のうつ病の重症度を測定します。
21のサブスケールで構成されており、各サブスケールのスコアを合計して0から63までの合計スコアを算出します。
合計スコア <= 10 は正常と見なされます。
スコア > 10 は異常と見なされ、そのカットオフを超える高いスコアは、より悪い結果と関連しています。
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12ヶ月（治療意図）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清および脳脊髄液の免疫マーカー
時間枠：4週間、6ヶ月、12ヶ月
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ベースラインに対する 4 週間、6 か月、12 か月の血清および脳脊髄液免疫マーカーのレベルの変化
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4週間、6ヶ月、12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Horea Rus、University of Maryland, Baltimore
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
- Moller DR. Treatment of sarcoidosis -- from a basic science point of view. J Intern Med. 2003 Jan;253(1):31-40. doi: 10.1046/j.1365-2796.2003.01075.x.
- Royal W 3rd, Mia Y, Li H, Naunton K. Peripheral blood regulatory T cell measurements correlate with serum vitamin D levels in patients with multiple sclerosis. J Neuroimmunol. 2009 Aug 18;213(1-2):135-41. doi: 10.1016/j.jneuroim.2009.05.012. Epub 2009 Jun 17.
- Shi C, Pamer EG. Monocyte recruitment during infection and inflammation. Nat Rev Immunol. 2011 Oct 10;11(11):762-74. doi: 10.1038/nri3070.
- Stern BJ, Aksamit A, Clifford D, Scott TF; Neurosarcoidosis Study Group. Neurologic presentations of sarcoidosis. Neurol Clin. 2010 Feb;28(1):185-98. doi: 10.1016/j.ncl.2009.09.012.
- Stern BJ, Krumholz A, Johns C, Scott P, Nissim J. Sarcoidosis and its neurological manifestations. Arch Neurol. 1985 Sep;42(9):909-17. doi: 10.1001/archneur.1985.04060080095022.
- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年5月1日
一次修了 (実際)
2020年11月1日
研究の完了 (実際)
2020年11月1日
試験登録日
最初に提出
2014年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月19日
最初の投稿 (推定)
2014年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月4日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HP-00062490
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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