Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CNS Sarcoidosis og Acthar Gel

10. marts 2021 opdateret af: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Kliniske biomarkører for sygdomsaktivitet og behandlingsresponser hos patienter med CNS-sarkoidose behandlet med H.P. Acthar Gel

Formålet med denne undersøgelse er at se, om behandling med H.P. Acthar® Gel vil resultere i forbedring og langsigtet stabilisering af kliniske og radiografiske abnormiteter, der opstår hos patienter med CNS-sarkoidose. Derudover vil det også ses på, om behandling også vil være forbundet med forbedring af mål for livskvalitet. Behandlingen af ​​CNS-sarkoidose involverer brugen af ​​enten kortikosteroider såsom prednison eller potente immunsuppressive midler såsom methotrexat, som begge kan inducere alvorlige langtidsbivirkninger. De negative virkninger af steroider kan undgås ved behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som er tilgængeligt til patientbrug som H.P. Acthar® Gel. Effektiviteten af ​​H.P. Acthar® Gel til behandling af CNS-sarkoidose og indvirkningen på livskvalitet er ikke tidligere undersøgt. Derudover er lidt kendt om ekspressionen af ​​immunmarkører i CNS-sarkoidose og associeringen af ​​sådanne markører med sygdomsaktivitet og respons på behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sarcoidose er en kronisk og hyppigt fremadskridende systemisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet (CNS) hos cirka 5 % af patienterne. Sygdommens kendetegn er udviklingen af ​​kronisk inflammation med dannelse af ikke-caseating granulomer, der kan involvere hjernens parenkym og meninges og fremstå som kontrastforstærkende masselæsioner på magnetisk resonansbilleddannelse. Granulomerne består primært af proinflammatoriske T-celler (Th1-celler og Th17-celler) og makrofager, som akkumuleres i de tidlige stadier af granulomdannelse. Inflammationen, der genereres af disse celler, moduleres af antiinflammatoriske reaktioner medieret af Th2-celler og regulatoriske T (Treg)-celler, der senere dukker op og befolker de ydre områder af granulomet. Tilstedeværelsen af ​​Treg-celler er af særlig interesse, da disse celler også detekteres i et højt antal i perifert blod, og den immunsuppression, der resulterer, kan ligge til grund for forekomsten af ​​anergi hos patienter med sygdommen. Behandlingen af ​​CNS-sarkoidose involverer brugen af ​​enten kortikosteroider eller potente immunsuppressive midler, som begge kan fremkalde alvorlige langsigtede bivirkninger. De negative virkninger af steroider kan undgås ved behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som er tilgængeligt til patientbrug som H.P. Acthar® Gel. Effekten af ​​H.P. Acthar® Gel i behandlingen af ​​CNS sarkoidose og indvirkningen på livskvaliteten er ikke tidligere undersøgt. Derudover er lidt kendt om ekspressionen af ​​immunmarkører i CNS-sarkoidose og associeringen af ​​sådanne markører med sygdomsaktivitet og respons på behandling. Disse spørgsmål vil derfor blive undersøgt i forbindelse med dette forslag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En meget sandsynlig diagnose af sarkoidose, som bestemt ved hjælp af World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument (Judson et al., 2014), med involvering ikke begrænset til centralnervesystemet.
  • På indskrivningstidspunktet, en anamnese med klinisk forværring baseret på udvikling af nye symptomer eller forværring af tidligere tilstedeværende symptomer med bekræftelse ved klinisk undersøgelse og objektiv klinisk test.
  • Hvis du er på steroider, på en stabil dosis af medicinen i mindst 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: H.P. Acthar Gel
Medicin: H.P. Acthar Gel
80 IE subkutant dagligt i 10 dage efterfulgt af 80 IE subkutant tre gange om ugen til og med måned 12
Andre navne:
  • ACTH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal læsioner
Tidsramme: 1 år
Samlet antal læsioner vurderet til 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for livskvalitet
Tidsramme: 4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i Patient Determined Disease Steps (PDDS), Montreal Cognitive Assessment (MoCA), Symbol-Digit Modalities Test (SDMT), Short Form -36 Health Survey (SF-36), Work Productivity and Activities Impairment -General Health (WPAI-GH) ) og Beck Depression Inventory-II (BDI-II) efter 4 uger, 6 måneder og 12 måneder i forhold til baseline
4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Mål for livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) score efter 4 uger og ændring i TSQM score efter 6 måneder og 12 måneder versus baseline
6 måneder og 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum og cerebrospinalvæske immunmarkører
Tidsramme: 4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i niveauer af serum- og cerebrospinalvæske immunmarkører efter 4 uger, 6 måneder og 12 måneder versus baseline
4 uger, 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Maryland, Baltimore

Samarbejdspartnere

Mallinckrodt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2014

Først opslået (Skøn)

24. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HP-00062490

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CNS sarkoidose

Kliniske forsøg med H.P. Acthar Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner