Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CNS Sarcoidos och Acthar Gel

4 april 2026 uppdaterad av: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Kliniska biomarkörer för sjukdomsaktivitet och behandlingssvar hos patienter med CNS-sarkoidos behandlade med H.P. Acthar Gel

Syftet med denna studie är att se om behandling med H.P. Acthar® Gel kommer att resultera i förbättring och långsiktig stabilisering av kliniska och radiografiska avvikelser som uppstår hos patienter med CNS-sarkoidos. Dessutom kommer det också att undersökas om behandling också kommer att vara förknippad med förbättring av mått på livskvalitet. Behandlingen av CNS-sarkoidos involverar användning av antingen kortikosteroider såsom prednison eller potenta immunsuppressiva medel såsom metotrexat, båda som kan inducera allvarliga långtidsbiverkningar. De skadliga effekterna av steroider kan undvikas genom behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som är tillgängligt för patientanvändning som H.P. Acthar® Gel. Effekterna av H.P. Acthar® Gel vid behandling av CNS-sarkoidos och påverkan på livskvalitet har inte studerats tidigare. Dessutom är lite känt om uttrycket av immunmarkörer i CNS-sarkoidos och associeringen av sådana markörer med sjukdomsaktivitet och svar på behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sarcoidos är en kronisk och ofta progressiv systemisk sjukdom som påverkar det centrala nervsystemet (CNS) hos cirka 5 % av patienterna. Sjukdomens kännetecken är utvecklingen av kronisk inflammation med bildande av icke-caseating granulom som kan involvera hjärnans parenkym och hjärnhinnor och uppträda som kontrasthöjande massskador på magnetisk resonanstomografi. Granulomen består huvudsakligen av proinflammatoriska T-celler (Th1-celler och Th17-celler) och makrofager som ackumuleras under de tidiga stadierna av granulombildning. Inflammationen som genereras av dessa celler moduleras av antiinflammatoriska svar medierade av Th2-celler och regulatoriska T (Treg)-celler som senare uppträder och befolkar de yttre regionerna av granulomet. Närvaron av Treg-celler är av särskilt intresse eftersom dessa celler också detekteras i högt antal i perifert blod och den immunsuppression som blir resultatet kan ligga bakom uppkomsten av anergi hos patienter med sjukdomen. Behandlingen av CNS-sarkoidos involverar användning av antingen kortikosteroider eller potenta immunsuppressiva medel, båda som kan inducera allvarliga långtidsbiverkningar. De skadliga effekterna av steroider kan undvikas genom behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som är tillgängligt för patientanvändning som H.P. Acthar® Gel. Effekten av H.P. Acthar® Gel vid behandling av CNS-sarkoidos och påverkan på livskvalitet har inte undersökts tidigare. Dessutom är lite känt om uttrycket av immunmarkörer i CNS-sarkoidos och associeringen av sådana markörer med sjukdomsaktivitet och svar på behandling. Dessa frågor kommer därför att undersökas inom ramen för detta förslag.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En mycket sannolik diagnos av sarkoidos, fastställd med hjälp av World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument (Judson et al., 2014), med involvering inte begränsat till det centrala nervsystemet.
  • Vid tidpunkten för inskrivningen, en historia av klinisk försämring baserad på utvecklingen av nya symtom eller förvärrade tidigare förekommande symtom med bekräftelse genom klinisk undersökning och objektiv klinisk testning.
  • Om på steroider, på en stabil dos av medicinen i minst 3 månader.

Exklusions kriterier:

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: H.P. Acthar Gel
Deltagarna kommer att få aktiv behandling med H.P. Acthar Gel
Läkemedel: H.P. Acthar Gel
80 IE subkutant dagligen i 10 dagar sedan följt av 80 IE subkutant tre gånger i veckan till och med månad 12
Andra namn:
  • ACTH

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Karnofsky Performance Status (KPS) Score
Tidsram: 12 månader (intention to treat)
Karnofsky Prestationsskalan gör det möjligt att klassificera patienter utifrån deras funktionsnedsättning. Detta kan användas för att jämföra effektiviteten av olika behandlingar och bedöma prognosen för enskilda patienter. Skalan sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng är förknippade med bättre utfall.
12 månader (intention to treat)
Förändring i totalt antal nya lesioner
Tidsram: 1 år
Förändring av det totala antalet läser som bedömts efter 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patientbestämda sjukdomsskred (PDDS)
Tidsram: 12 månader (intention to treat)
Ett patientrapporterat mått på funktionsnedsättning som består av en skala med 9 nivåer av funktionsnedsättning från 0 till 8 (högre poäng är associerade med sämre funktionsnedsättning).
12 månader (intention to treat)
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: 12 månader
MoCA är ett 30-poängstest som söker efter kognitiv nedsättning. Poängen sträcker sig från 0 till 30, där högre poäng är förknippade med ett bättre utfall.
12 månader
Symbol-Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsram: 12 månader (intention to treat)
Bedömer kognitiv funktion. Patienten får en uppsättning symboler, där varje symbol är kopplad till ett nummer. Patienten har 90 sekunder på sig att skriva ner numret som motsvarar varje symbol. Poängen sträcker sig från 0 till 110. Ett högre resultat är förknippat med ett bättre utfall.
12 månader (intention to treat)
Arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning - allmän hälsa (WPAI-GH)
Tidsram: 12 månader (intention-to-treat)
WPAI-GH består av sex frågor: 1 = för närvarande anställd; 2 = timmar som missats på grund av hälsoproblem; 3 = timmar som missats av andra skäl; 4 = timmar faktiskt arbetade; 5 = i vilken grad patientens hälsa påverkade produktiviteten under arbetet (med en visuell analog skala (VAS) från 0 till 10); 6 = i vilken grad hälsan påverkade produktiviteten i regelbundna obetalda aktiviteter (VAS). Resultatet för fråga 5 används för utfallsmåttet, där ett högre tal är associerat med ett sämre utfall.
12 månader (intention-to-treat)
Beck Depression Inventory
Tidsram: 12 månader (intent to treat)
Beck Depression Inventory mäter svårighetsgraden av depression hos ungdomar och vuxna. Den består av 21 delskalor, och poängen för varje enskild delskala läggs ihop för att ge en totalpoäng mellan 0 och 63. Totalpoäng <= 10 anses vara normala. Poäng > 10 anses vara onormala, där högre poäng över den gränsen är associerade med ett sämre utfall.
12 månader (intent to treat)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Serum och cerebrospinalvätska immunmarkörer
Tidsram: 4 veckor, 6 månader och 12 månader
Förändringar i nivåer av immunmarkörer i serum och cerebrospinalvätska efter 4 veckor, 6 månader och 12 månader jämfört med baslinjen
4 veckor, 6 månader och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Maryland, Baltimore

Samarbetspartners

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2014

Första postat (Beräknad)

24 november 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HP-00062490

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera