Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Саркоидоз ЦНС и гель Acthar

4 апреля 2026 г. обновлено: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Клинические биомаркеры активности заболевания и ответа на лечение у пациентов с саркоидозом ЦНС, получавших лечение H.P. Актаровый гель

Цель этого исследования — выяснить, может ли лечение препаратом H.P. Гель Acthar® приводит к улучшению и длительной стабилизации клинических и рентгенологических отклонений, возникающих у пациентов с саркоидозом ЦНС. Кроме того, будет также рассмотрено, будет ли лечение также связано с улучшением показателей качества жизни. Лечение саркоидоза ЦНС включает использование либо кортикостероидов, таких как преднизолон, либо сильнодействующих иммуносупрессивных агентов, таких как метотрексат, которые могут вызывать серьезные долгосрочные побочные эффекты. Побочных эффектов стероидов можно избежать путем лечения адренокортикотропным гормоном (АКТГ), который доступен для использования пациентами в качестве лекарственного средства H.P. Гель Актара®. Эффективность H.P. Применение геля Acthar® в лечении саркоидоза ЦНС и его влияние на качество жизни ранее не изучались. Кроме того, мало известно об экспрессии иммунных маркеров при саркоидозе ЦНС и ассоциации таких маркеров с активностью заболевания и ответом на лечение.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Саркоидоз является хроническим и часто прогрессирующим системным заболеванием, поражающим центральную нервную систему (ЦНС) примерно у 5% пациентов. Отличительной чертой заболевания является развитие хронического воспаления с образованием неказеозных гранулем, которые могут поражать паренхиму головного мозга и мозговые оболочки и проявляться в виде контрастно усиливающих массовых образований на магнитно-резонансной томографии. Гранулемы в основном состоят из провоспалительных Т-клеток (клетки Th1 и клетки Th17) и макрофагов, которые накапливаются на ранних стадиях формирования гранулемы. Воспаление, вызванное этими клетками, модулируется противовоспалительными реакциями, опосредованными клетками Th2 и регуляторными Т-клетками (Treg), которые позже появляются и заселяют внешние области гранулемы. Присутствие Treg-клеток представляет особый интерес, поскольку эти клетки также обнаруживаются в больших количествах в периферической крови, а результирующая иммуносупрессия может лежать в основе возникновения анергии у пациентов с этим заболеванием. Лечение саркоидоза ЦНС включает использование либо кортикостероидов, либо сильнодействующих иммуносупрессивных агентов, которые могут вызывать серьезные долгосрочные побочные эффекты. Побочных эффектов стероидов можно избежать путем лечения адренокортикотропным гормоном (АКТГ), который доступен для использования пациентами в качестве лекарственного средства H.P. Гель Актара®. Эффективность H.P. Применение геля Acthar® в лечении саркоидоза ЦНС и его влияние на качество жизни ранее не изучалось. Кроме того, мало известно об экспрессии иммунных маркеров при саркоидозе ЦНС и ассоциации таких маркеров с активностью заболевания и ответом на лечение. Поэтому эти вопросы будут рассмотрены в контексте настоящего предложения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Высоковероятный диагноз саркоидоза, установленный с использованием Инструмента оценки органов при саркоидозе Всемирной ассоциации саркоидоза и других гранулематозных заболеваний (WASOG) (Judson et al., 2014), с вовлечением не только центральной нервной системы.
  • На момент зачисления история клинического ухудшения, основанного на развитии новых симптомов или ухудшении ранее имевшихся симптомов с подтверждением клиническим обследованием и объективным клиническим тестированием.
  • Если на стероидах, на стабильной дозе лекарства в течение не менее 3 месяцев.

Критерий исключения:

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гель Актхар Х.П.
Участники будут получать активное лечение препаратом H.P. Acthar Gel
Лекарство: Х.П. Актаровый гель
80 МЕ подкожно ежедневно в течение 10 дней, затем по 80 МЕ подкожно 3 раза в неделю в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • АКТГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка состояния по Карновскому (KPS)
Временное ограничение: 12 месяцев (в соответствии с принципом намерения лечить)
Шкала Карновского позволяет классифицировать пациентов по степени функциональных нарушений. Это может использоваться для сравнения эффективности различных методов лечения и оценки прогноза у отдельных пациентов. Шкала варьируется от 0 до 100. Более высокие баллы связаны с лучшими исходами.
12 месяцев (в соответствии с принципом намерения лечить)
Изменение общего количества новых очагов поражения
Временное ограничение: 1 год
Изменение общего количества очагов, оцененных через 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки инвалидизации по мнению пациента (PDDS)
Временное ограничение: 12 месяцев (анализ по принципу намерения лечить)
Пациент-сообщаемая мера инвалидности, состоящая из шкалы с 9 уровнями инвалидности от 0 до 8 (более высокие баллы связаны с худшей инвалидностью).
12 месяцев (анализ по принципу намерения лечить)
Монреальская когнитивная оценка (MoCA)
Временное ограничение: 12 месяцев
MoCA — это 30-балльный тест для скрининга когнитивных нарушений. Баллы варьируются от 0 до 30, причём более высокие баллы связаны с лучшим исходом.
12 месяцев
Тест «Символ-Цифра» (SDMT)
Временное ограничение: 12 месяцев (анализ по принципу намерения лечиться)
Оценивает когнитивные функции. Пациенту предоставляется набор символов, и каждый символ сопоставляется с числом. Пациенту даётся 90 секунд, чтобы записать число, соответствующее каждому символу. Баллы варьируются от 0 до 110. Более высокий балл связан с лучшим результатом.
12 месяцев (анализ по принципу намерения лечиться)
Нарушение рабочей продуктивности и повседневной деятельности — Общее здоровье (WPAI-GH)
Временное ограничение: 12 месяцев (по принципу намерения лечить)
Опросник WPAI-GH состоит из шести вопросов: 1 = в настоящее время работаете; 2 = пропущенные часы из-за проблем со здоровьем; 3 = пропущенные часы по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень, в которой здоровье пациента повлияло на производительность во время работы (с использованием Визуальной Аналоговой Шкалы (ВАШ) от 0 до 10); 6 = степень влияния здоровья на продуктивность в регулярных неоплачиваемых занятиях (ВАШ). Результат вопроса 5 используется для оценки исхода, при этом большее число ассоциируется с худшим исходом.
12 месяцев (по принципу намерения лечить)
Опросник депрессии Бека
Временное ограничение: 12 месяцев (интенция лечить)
Опросник Бека оценивает степень тяжести депрессии у подростков и взрослых. Он состоит из 21 субшкалы, и баллы по каждой отдельной субшкале суммируются для получения общего балла от 0 до 63. Общие баллы <= 10 считаются нормальными. Баллы > 10 считаются аномальными, причём более высокие баллы выше этого порога связаны с худшим исходом.
12 месяцев (интенция лечить)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Иммунные маркеры в сыворотке и спинномозговой жидкости
Временное ограничение: 4 недели, 6 месяцев и 12 месяцев
Изменение уровней иммунных маркеров в сыворотке и спинномозговой жидкости через 4 недели, 6 месяцев и 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
4 недели, 6 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Maryland, Baltimore

Соавторы

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

24 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HP-00062490

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться