Sarcoidosis del SNC y Gel Acthar
4 de abril de 2026 actualizado por: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore
Biomarcadores clínicos de actividad de la enfermedad y respuestas al tratamiento en pacientes con sarcoidosis del SNC tratados con H.P. Gel Acthar
El propósito de este estudio es ver si el tratamiento con H.P. Acthar® Gel resultará en la mejora y estabilización a largo plazo de las anormalidades clínicas y radiográficas que ocurren en pacientes con sarcoidosis del SNC.
Además, también analizará si el tratamiento también se asociará con una mejora en las medidas de calidad de vida.
El tratamiento de la sarcoidosis del SNC implica el uso de corticosteroides como la prednisona o agentes inmunosupresores potentes como el metotrexato, que pueden inducir efectos secundarios graves a largo plazo.
Los efectos adversos de los esteroides pueden evitarse mediante el tratamiento con hormona adrenocorticotrópica (ACTH), que está disponible para uso de los pacientes como H.P. Gel Acthar®.
Las eficacias de H.P. Acthar® Gel en el tratamiento de la sarcoidosis del SNC y el impacto en la calidad de vida no se han estudiado previamente.
Además, se sabe poco sobre la expresión de marcadores inmunitarios en la sarcoidosis del SNC y la asociación de dichos marcadores con la actividad de la enfermedad y la respuesta al tratamiento.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La sarcoidosis es una enfermedad sistémica crónica y frecuentemente progresiva que afecta al sistema nervioso central (SNC) en aproximadamente el 5% de los pacientes.
El sello distintivo de la enfermedad es el desarrollo de inflamación crónica con formación de granulomas no caseificantes que pueden afectar el parénquima cerebral y las meninges y aparecer como lesiones masivas que realzan el contraste en la resonancia magnética.
Los granulomas se componen principalmente de células T proinflamatorias (células Th1 y células Th17) y macrófagos que se acumulan durante las primeras etapas de la formación del granuloma.
La inflamación que generan estas células está modulada por respuestas antiinflamatorias mediadas por células Th2 y células T reguladoras (Treg) que luego aparecen y pueblan las regiones externas del granuloma.
La presencia de células Treg es de particular interés ya que estas células también se detectan en grandes cantidades en sangre periférica y la supresión inmune que resulta puede ser la base de la aparición de anergia en pacientes con la enfermedad.
El tratamiento de la sarcoidosis del SNC implica el uso de corticosteroides o agentes inmunosupresores potentes, que pueden inducir efectos secundarios graves a largo plazo.
Los efectos adversos de los esteroides pueden evitarse mediante el tratamiento con hormona adrenocorticotrópica (ACTH), que está disponible para uso de los pacientes como H.P. Gel Acthar®.
La eficacia de H.P. Acthar® Gel en el tratamiento de la sarcoidosis del SNC y el impacto en la calidad de vida no se han examinado previamente.
Además, se sabe poco sobre la expresión de marcadores inmunitarios en la sarcoidosis del SNC y la asociación de dichos marcadores con la actividad de la enfermedad y la respuesta al tratamiento.
Estos temas, por lo tanto, serán explorados en el contexto de esta propuesta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland, Baltimore
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico altamente probable de sarcoidosis, según lo determinado mediante el Instrumento de Evaluación de Órganos de Sarcoidosis de la Asociación Mundial para la Sarcoidosis y Otros Trastornos Granulomatosos (WASOG) (Judson et al., 2014), con compromiso no limitado al sistema nervioso central.
- En el momento de la inscripción, un historial de deterioro clínico basado en el desarrollo de nuevos síntomas o el empeoramiento de síntomas previamente presentes con confirmación mediante examen clínico y pruebas clínicas objetivas.
- Si toma esteroides, tome una dosis estable del medicamento durante al menos 3 meses.
Criterio de exclusión:
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: H.P. Acthar Gel
Los participantes recibirán tratamiento activo con H.P. Acthar Gel
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80 UI por vía subcutánea al día durante 10 días, seguido de 80 UI por vía subcutánea tres veces por semana hasta el mes 12
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación del Estado de Rendimiento de Karnofsky (KPS)
Periodo de tiempo: 12 meses (intención de tratar)
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La puntuación de la Escala de Rendimiento de Karnofsky permite clasificar a los pacientes según su deterioro funcional.
Esto se puede utilizar para comparar la eficacia de diferentes terapias y evaluar el pronóstico en pacientes individuales.
La escala va de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas se asocian con mejores resultados.
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12 meses (intención de tratar)
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Cambio en el Número Total de Nuevas Lesiones
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambio en el número total de lesiones evaluadas al cabo de 1 año
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Pasos de la Enfermedad Determinados por el Paciente (PDDS)
Periodo de tiempo: 12 meses (intención de tratar)
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Una medida de discapacidad notificada por el paciente que consiste en una escala con 9 niveles de discapacidad que van de 0 a 8 (las puntuaciones más altas se asocian con una discapacidad más grave).
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12 meses (intención de tratar)
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Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El MoCA es una prueba de 30 puntos que evalúa el deterioro cognitivo.
Las puntuaciones van de 0 a 30, y las puntuaciones más altas se asocian con un mejor resultado.
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12 meses
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Prueba de Modalidades Símbolo-Dígito (SDMT)
Periodo de tiempo: 12 meses (intención de tratar)
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Evalúa la función cognitiva.
Se le proporciona al paciente un conjunto de símbolos, y cada símbolo está emparejado con un número.
El paciente dispone de 90 segundos para escribir el número que corresponde a cada símbolo. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 110.
Una puntuación más alta se asocia con un mejor resultado.
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12 meses (intención de tratar)
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Productividad Laboral y Deterioro de las Actividades - Salud General (WPAI-GH)
Periodo de tiempo: 12 meses (intención de tratar)
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El WPAI-GH consta de seis preguntas: 1 = actualmente empleado; 2 = horas perdidas debido a problemas de salud; 3 = horas perdidas por otros motivos; 4 = horas realmente trabajadas; 5 = grado en que la salud del paciente afectó la productividad mientras trabajaba (utilizando una Escala Visual Analógica (EVA) de 0 a 10); 6 = grado en que la salud afectó la productividad en actividades regulares no remuneradas (EVA).
El resultado de la pregunta 5 se utiliza para la medida de resultado, para la cual un número más alto se asocia con un peor resultado.
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12 meses (intención de tratar)
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Inventario de Depresión de Beck
Periodo de tiempo: 12 meses (intención de tratar)
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El Inventario de Depresión de Beck mide la gravedad de la depresión en adolescentes y adultos.
Consiste en 21 subescalas, y la puntuación de cada subescala individual se suma para obtener una puntuación total entre 0 y 63.
Las puntuaciones totales <= 10 se consideran normales.
Las puntuaciones > 10 se consideran anormales, y las puntuaciones más altas por encima de ese umbral se asocian con un peor resultado.
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12 meses (intención de tratar)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcadores inmunes en suero y líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 meses y 12 meses
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Cambio en los niveles de marcadores inmunes en suero y líquido cefalorraquídeo a las 4 semanas, 6 meses y 12 meses en comparación con el valor inicial
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4 semanas, 6 meses y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
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- Royal W 3rd, Mia Y, Li H, Naunton K. Peripheral blood regulatory T cell measurements correlate with serum vitamin D levels in patients with multiple sclerosis. J Neuroimmunol. 2009 Aug 18;213(1-2):135-41. doi: 10.1016/j.jneuroim.2009.05.012. Epub 2009 Jun 17.
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- Stern BJ, Krumholz A, Johns C, Scott P, Nissim J. Sarcoidosis and its neurological manifestations. Arch Neurol. 1985 Sep;42(9):909-17. doi: 10.1001/archneur.1985.04060080095022.
- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
24 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Sarcoidosis
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas hipotalámicas
- Hormonas peptídicas
- Neuropéptidos
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas del tejido nervioso
- Proteínas
- Hormonas pituitarias
- Hormonas pituitarias, anterior
- Melanocortinas
- Pro-Opiomelanocortina
- Hormona adrenocorticotrópica
Otros números de identificación del estudio
- HP-00062490
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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