Sarcoidosi del sistema nervoso centrale e Acthar Gel

La sarcoidosi è una malattia sistemica cronica e frequentemente progressiva che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC) in circa il 5% dei pazienti. Il segno distintivo della malattia è lo sviluppo di un'infiammazione cronica con formazione di granulomi non caseosi che possono coinvolgere il parenchima cerebrale e le meningi e apparire come lesioni di massa che aumentano il contrasto alla risonanza magnetica. I granulomi sono costituiti principalmente da cellule T proinfiammatorie (cellule Th1 e cellule Th17) e macrofagi che si accumulano durante le prime fasi della formazione del granuloma. L'infiammazione generata da queste cellule è modulata da risposte antinfiammatorie mediate dalle cellule Th2 e dalle cellule T regolatorie (Treg) che in seguito compaiono e popolano le regioni esterne del granuloma. La presenza di cellule Treg è di particolare interesse poiché queste cellule sono rilevate in numero elevato anche nel sangue periferico e la soppressione immunitaria che ne deriva può essere alla base dell'insorgenza di anergia nei pazienti con la malattia. Il trattamento della sarcoidosi del sistema nervoso centrale prevede l'uso di corticosteroidi o potenti agenti immunosoppressori, entrambi in grado di indurre gravi effetti collaterali a lungo termine. Gli effetti avversi degli steroidi possono essere evitati mediante il trattamento con l'ormone adrenocorticotropo (ACTH), che è disponibile per l'uso da parte dei pazienti come H.P. Actar® gel. L'efficacia di H.P. Acthar® Gel nel trattamento della sarcoidosi del SNC e l'impatto sulla qualità della vita non sono stati esaminati in precedenza. Inoltre, si sa poco sull'espressione dei marcatori immunitari nella sarcoidosi del sistema nervoso centrale e sull'associazione di tali marcatori con l'attività della malattia e la risposta al trattamento. Tali questioni, pertanto, saranno esaminate nel contesto di questa proposta.