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Sarcoidosi del sistema nervoso centrale e Acthar Gel

4 aprile 2026 aggiornato da: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Biomarcatori clinici dell'attività della malattia e risposte al trattamento in pazienti con sarcoidosi del sistema nervoso centrale trattati con H.P. Actar Gel

Lo scopo di questo studio è vedere se il trattamento con H.P. Acthar® Gel comporterà il miglioramento e la stabilizzazione a lungo termine delle anomalie cliniche e radiografiche che si verificano nei pazienti con sarcoidosi del sistema nervoso centrale. Inoltre, esaminerà anche se il trattamento sarà anche associato al miglioramento delle misure della qualità della vita. Il trattamento della sarcoidosi del sistema nervoso centrale prevede l'uso di corticosteroidi come il prednisone o potenti agenti immunosoppressori come il metotrexato, entrambi in grado di indurre gravi effetti collaterali a lungo termine. Gli effetti avversi degli steroidi possono essere evitati mediante il trattamento con l'ormone adrenocorticotropo (ACTH), che è disponibile per l'uso da parte dei pazienti come H.P. Actar® gel. L'efficacia di H.P. Acthar® Gel nel trattamento della sarcoidosi del SNC e l'impatto sulla qualità della vita non sono stati studiati in precedenza. Inoltre, si sa poco sull'espressione dei marcatori immunitari nella sarcoidosi del sistema nervoso centrale e sull'associazione di tali marcatori con l'attività della malattia e la risposta al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sarcoidosi è una malattia sistemica cronica e frequentemente progressiva che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC) in circa il 5% dei pazienti. Il segno distintivo della malattia è lo sviluppo di un'infiammazione cronica con formazione di granulomi non caseosi che possono coinvolgere il parenchima cerebrale e le meningi e apparire come lesioni di massa che aumentano il contrasto alla risonanza magnetica. I granulomi sono costituiti principalmente da cellule T proinfiammatorie (cellule Th1 e cellule Th17) e macrofagi che si accumulano durante le prime fasi della formazione del granuloma. L'infiammazione generata da queste cellule è modulata da risposte antinfiammatorie mediate dalle cellule Th2 e dalle cellule T regolatorie (Treg) che in seguito compaiono e popolano le regioni esterne del granuloma. La presenza di cellule Treg è di particolare interesse poiché queste cellule sono rilevate in numero elevato anche nel sangue periferico e la soppressione immunitaria che ne deriva può essere alla base dell'insorgenza di anergia nei pazienti con la malattia. Il trattamento della sarcoidosi del sistema nervoso centrale prevede l'uso di corticosteroidi o potenti agenti immunosoppressori, entrambi in grado di indurre gravi effetti collaterali a lungo termine. Gli effetti avversi degli steroidi possono essere evitati mediante il trattamento con l'ormone adrenocorticotropo (ACTH), che è disponibile per l'uso da parte dei pazienti come H.P. Actar® gel. L'efficacia di H.P. Acthar® Gel nel trattamento della sarcoidosi del SNC e l'impatto sulla qualità della vita non sono stati esaminati in precedenza. Inoltre, si sa poco sull'espressione dei marcatori immunitari nella sarcoidosi del sistema nervoso centrale e sull'associazione di tali marcatori con l'attività della malattia e la risposta al trattamento. Tali questioni, pertanto, saranno esaminate nel contesto di questa proposta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi altamente probabile di sarcoidosi, determinata utilizzando lo strumento di valutazione dell'organo della sarcoidosi della World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) (Judson et al., 2014), con coinvolgimento non limitato al sistema nervoso centrale.
  • Al momento dell'arruolamento, una storia di deterioramento clinico basata sullo sviluppo di nuovi sintomi o sul peggioramento di sintomi precedentemente presenti con conferma mediante esame clinico e test clinici oggettivi.
  • Se su steroidi, su una dose stabile del farmaco per almeno 3 mesi.

Criteri di esclusione:

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: H.P. Acthar Gel
I partecipanti riceveranno il trattamento attivo con H.P. Acthar Gel
Droga: H.P. Actar Gel
80 UI per via sottocutanea al giorno per 10 giorni, seguite da 80 UI per via sottocutanea tre volte alla settimana fino al mese 12
Altri nomi:
  • ACTH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio dello Stato di Performance di Karnofsky (KPS)
Lasso di tempo: 12 mesi (intenzione di trattare)
Il punteggio della Scala di Karnofsky consente di classificare i pazienti in base al loro grado di compromissione funzionale. Questo può essere utilizzato per confrontare l'efficacia di diverse terapie e per valutare la prognosi nei singoli pazienti. La scala va da 0 a 100. Punteggi più alti sono associati a esiti migliori.
12 mesi (intenzione di trattare)
Variazione del Numero Totale di Nuove Lesioni
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione del numero totale di lesioni valutate a 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Passi della Malattia Determinati dal Paziente (PDDS)
Lasso di tempo: 12 mesi (intenzione di trattare)
Una misura di disabilità riportata dal paziente che consiste in una scala con 9 livelli di disabilità che vanno da 0 a 8 (punteggi più alti sono associati a una disabilità peggiore).
12 mesi (intenzione di trattare)
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Lasso di tempo: 12 mesi
Il MoCA è un test di 30 punti che rileva il deterioramento cognitivo. I punteggi vanno da 0 a 30, con punteggi più alti associati a un esito migliore.
12 mesi
Test dei Simboli e delle Cifre (SDMT)
Lasso di tempo: 12 mesi (intention to treat)
Valuta la funzione cognitiva.
Al paziente viene dato un set di simboli, e ogni simbolo è associato a un numero.
Al paziente vengono dati 90 secondi per scrivere il numero che corrisponde a ciascun simbolo. I punteggi vanno da 0 a 110.
Un punteggio più alto è associato a un esito migliore.
12 mesi (intention to treat)
Produttività Lavorativa e Deterioramento delle Attività - Salute Generale (WPAI-GH)
Lasso di tempo: 12 mesi (intention to treat)
Il WPAI-GH consiste in sei domande: 1 = attualmente impiegato; 2 = ore perse a causa di problemi di salute; 3 = ore perse per altri motivi; 4 = ore effettivamente lavorate; 5 = grado in cui la salute del paziente ha influenzato la produttività durante il lavoro (utilizzando una Scala Analogica Visiva (VAS) da 0 a 10); 6 = grado in cui la salute ha influenzato la produttività nelle attività regolari non retribuite (VAS). Il risultato della domanda 5 è utilizzato per la misura dell'esito, per cui un numero più elevato è associato a un esito peggiore.
12 mesi (intention to treat)
Inventario della Depressione di Beck
Lasso di tempo: 12 mesi (intento di trattamento)
Il Beck Depression Inventory misura la gravità della depressione negli adolescenti e negli adulti. Consiste di 21 sottoscale e il punteggio di ciascuna sottoscala individuale viene sommato per ottenere un punteggio totale compreso tra 0 e 63. I punteggi totali <= 10 sono considerati normali. I punteggi > 10 sono considerati anormali, con punteggi più alti oltre tale soglia associati a un esito peggiore.
12 mesi (intento di trattamento)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Marcatori immunitari nel siero e nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi
Variazione dei livelli di marcatori immunitari sierici e del liquido cerebrospinale a 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi rispetto al basale
4 settimane, 6 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Maryland, Baltimore

Collaboratori

Mallinckrodt

Investigatori

  • Investigatore principale: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

24 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HP-00062490

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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