Keskushermoston sarkoidoosi ja Acthar-geeli
lauantai 4. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore
Taudin aktiivisuuden ja hoitovasteiden kliiniset biomarkkerit potilailla, joilla on keskushermoston sarkoidoosi ja joita hoidetaan H.P. Acthar geeli
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko hoito H.P. Acthar® Gel parantaa ja stabiloi pitkäaikaisesti kliinisiä ja radiografisia poikkeavuuksia, joita esiintyy potilailla, joilla on keskushermoston sarkoidoosi.
Lisäksi tarkastellaan, liittyykö hoito myös elämänlaadun parantamiseen.
Keskushermoston sarkoidoosin hoitoon kuuluu joko kortikosteroidien, kuten prednisonin, tai voimakkaiden immunosuppressiivisten aineiden, kuten metotreksaatin, käyttö, jotka molemmat voivat aiheuttaa vakavia pitkäaikaisia sivuvaikutuksia.
Steroidien haitalliset vaikutukset voidaan välttää hoitamalla adrenokortikotrooppisella hormonilla (ACTH), joka on saatavilla potilaille H.P. Acthar® geeli.
H.P.:n tehot. Acthar®-geeliä keskushermoston sarkoidoosin hoidossa ja sen vaikutusta elämänlaatuun ei ole aiemmin tutkittu.
Lisäksi tiedetään vähän immuunimarkkerien ilmentymisestä keskushermoston sarkoidoosissa ja tällaisten markkerien yhteydestä taudin aktiivisuuteen ja hoitovasteeseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Sarkoidoosi on krooninen ja usein etenevä systeeminen sairaus, joka vaikuttaa keskushermostoon (CNS) noin 5 %:lla potilaista.
Sairauden tunnusmerkki on kroonisen tulehduksen kehittyminen, johon liittyy ei-caseating granuloomien muodostumista, jotka voivat koskea aivojen parenkyymiä ja aivokalvoja ja näkyvät kontrastia lisäävinä massaleesioina magneettikuvauksessa.
Granuloomit koostuvat pääasiassa proinflammatorisista T-soluista (Th1-soluista ja Th17-soluista) ja makrofageista, jotka kerääntyvät granulooman muodostumisen alkuvaiheessa.
Näiden solujen synnyttämää tulehdusta moduloivat Th2-solujen ja säätelevien T (Treg) -solujen välittämät anti-inflammatoriset vasteet, jotka myöhemmin ilmaantuvat ja asettuvat granulooman ulkoalueille.
Treg-solujen läsnäolo on erityisen kiinnostavaa, koska näitä soluja havaitaan suuria määriä myös ääreisverestä, ja tuloksena oleva immuunivasteen heikkeneminen voi olla taustalla anergian esiintymiselle potilailla, joilla on sairaus.
Keskushermoston sarkoidoosin hoitoon kuuluu joko kortikosteroidien tai voimakkaiden immunosuppressiivisten aineiden käyttö, jotka molemmat voivat aiheuttaa vakavia pitkäaikaisia sivuvaikutuksia.
Steroidien haitalliset vaikutukset voidaan välttää hoitamalla adrenokortikotrooppisella hormonilla (ACTH), joka on saatavilla potilaille H.P. Acthar® geeli.
H.P.:n tehokkuus. Acthar®-geeliä keskushermoston sarkoidoosin hoidossa ja sen vaikutusta elämänlaatuun ei ole aiemmin tutkittu.
Lisäksi tiedetään vähän immuunimarkkerien ilmentymisestä keskushermoston sarkoidoosissa ja tällaisten markkerien yhteydestä taudin aktiivisuuteen ja hoitovasteeseen.
Siksi näitä kysymyksiä tarkastellaan tämän ehdotuksen yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland, Baltimore
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Erittäin todennäköinen sarkoidoosidiagnoosi, joka on määritetty käyttämällä World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) sarkoidoosielinten arviointivälinettä (Judson et al., 2014), johon osallistuminen ei rajoitu keskushermostoon.
- Ilmoittautumishetkellä uusien oireiden kehittymiseen tai aiemmin esiintyneiden oireiden pahenemiseen perustuva kliininen heikkenemishistoria, joka vahvistetaan kliinisellä tutkimuksella ja objektiivisilla kliinisillä testeillä.
- Jos käytät steroideja, vakaalla annoksella lääkettä vähintään 3 kuukauden ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: H.P. Acthar Gel
Osallistujat saavat aktiivista hoitoa H.P. Acthar Gel -geelillä
|
80 IU ihonalaisesti päivittäin 10 päivän ajan ja sen jälkeen 80 IU ihonalaisesti kolme kertaa viikossa 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Karnofsky Performance Status (KPS) -pistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta (intention to treat)
|
Karnofsky Performance Scale -pisteet mahdollistavat potilaiden luokittelun toiminnallisen vajaakuntoisuuden perusteella.
Tätä voidaan käyttää eri hoitomuotojen tehokkuuden vertailuun ja yksittäisten potilaiden ennusteen arviointiin.
Asteikko vaihtelee 0:sta 100:aan.
Korkeammat pisteet liittyvät parempiin tuloksiin.
|
12 kuukautta (intention to treat)
|
|
Uusien leesioiden kokonaismäärän muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutos arvioitujen leesioiden kokonaismäärässä 1 vuoden kuluttua
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan määrittelemät sairauden vaiheet (PDDS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (intention to treat)
|
Potilaan raportoima vammaisuuden mittari, joka koostuu 9-tasoisesta asteikosta, jossa vammaisuuden tasot vaihtelevat 0:sta 8:aan (korkeammat pisteet liittyvät pahempaan vammaisuuteen).
|
12 kuukautta (intention to treat)
|
|
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
MoCA on 30 pistettä käsittävä testi, jolla seulotaan kognitiivisia heikkouksia.
Pisteet vaihtelevat 0:sta 30:een, ja korkeammat pisteet liittyvät parempaan lopputulokseen.
|
12 kuukautta
|
|
Symbol-Digit Modalities Test (SDMT)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (intention to treat)
|
Arvioi kognitiivista toimintakykyä.
Potilaalle annetaan joukko symboleja, joista jokainen on paritettu numeron kanssa.
Potilaalla on 90 sekuntia aikaa kirjoittaa jokaiselle symbolille vastaava numero.Pisteet vaihtelevat 0:sta 110:een.
Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan tulokseen.
|
12 kuukautta (intention to treat)
|
|
Työn tuottavuus ja toimintakyvyn heikentyminen - Yleinen terveys (WPAI-GH)
Aikaikkuna: 12 kuukautta (intention to treat)
|
WPAI-GH koostuu kuudesta kysymyksestä: 1 = tällä hetkellä työssä; 2 = terveysongelmien vuoksi menetetty työtuntimäärä; 3 = muista syistä menetetty työtuntimäärä; 4 = todellisuudessa työskennelty työtuntimäärä; 5 = aste, jolla potilaan terveys vaikutti tuottavuuteen työskennellessään (käyttäen 0–10 visuaalista analogiasuuntaa (VAS)); 6 = aste, jolla terveys vaikutti tuottavuuteen säännöllisissä palkattomissa toimissa (VAS).
Kysymyksen 5 tulosta käytetään lopputulosmittauksessa, jossa korkeampi luku liittyy huonompaan lopputulokseen.
|
12 kuukautta (intention to treat)
|
|
Beckin masennusasteikko
Aikaikkuna: 12 kuukautta (tarkoitus hoitaa)
|
Beck Depression Inventory -testi mittaa masennuksen vakavuutta nuorilla ja aikuisilla.
Se koostuu 21 alatestaista, ja kunkin yksittäisen alatestin pistemäärä lasketaan yhteen, jolloin saadaan kokonaispistemäärä väliltä 0–63.
Kokonaispistemäärät ≤ 10 pidetään normaalina.
Pistemäärät > 10 pidetään poikkeavina, ja korkeammat pistemäärät yli tämän raja-arvon liittyvät huonompaan ennusteeseen.
|
12 kuukautta (tarkoitus hoitaa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin ja aivo-selkäydinnesteen immuunimarkkerit
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Muutos seerumin ja aivo-selkäydinnesteen immuunimarkkereiden tasoissa 4 viikon, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
|
4 viikkoa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
- Moller DR. Treatment of sarcoidosis -- from a basic science point of view. J Intern Med. 2003 Jan;253(1):31-40. doi: 10.1046/j.1365-2796.2003.01075.x.
- Royal W 3rd, Mia Y, Li H, Naunton K. Peripheral blood regulatory T cell measurements correlate with serum vitamin D levels in patients with multiple sclerosis. J Neuroimmunol. 2009 Aug 18;213(1-2):135-41. doi: 10.1016/j.jneuroim.2009.05.012. Epub 2009 Jun 17.
- Shi C, Pamer EG. Monocyte recruitment during infection and inflammation. Nat Rev Immunol. 2011 Oct 10;11(11):762-74. doi: 10.1038/nri3070.
- Stern BJ, Aksamit A, Clifford D, Scott TF; Neurosarcoidosis Study Group. Neurologic presentations of sarcoidosis. Neurol Clin. 2010 Feb;28(1):185-98. doi: 10.1016/j.ncl.2009.09.012.
- Stern BJ, Krumholz A, Johns C, Scott P, Nissim J. Sarcoidosis and its neurological manifestations. Arch Neurol. 1985 Sep;42(9):909-17. doi: 10.1001/archneur.1985.04060080095022.
- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 24. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 4. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Sarkoidoosi
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hypotalamuksen hormonit
- Peptidihormonit
- Neuropeptidit
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Hermokudosproteiinit
- Proteiinit
- Aivolisäkkeen hormonit
- Aivolisäkkeen hormonit, etuosa
- Melanokortiinit
- Pro-Opiomelanokortiini
- Adrenokortikotrooppinen hormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- HP-00062490
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .