CNS Sarcoidosis og Acthar Gel

Sarcoidose er en kronisk og ofte progressiv systemisk sykdom som påvirker sentralnervesystemet (CNS) hos omtrent 5 % av pasientene. Kjennetegnet ved sykdommen er utviklingen av kronisk betennelse med dannelse av ikke-caseating granulomer som kan involvere hjernens parenkym og hjernehinner og vises som kontrastforsterkende masselesjoner på magnetisk resonansavbildning. Granulomene består hovedsakelig av proinflammatoriske T-celler (Th1-celler og Th17-celler) og makrofager som akkumuleres i de tidlige stadiene av granulomdannelse. Betennelsen som genereres av disse cellene, moduleres av antiinflammatoriske responser mediert av Th2-celler og regulatoriske T (Treg)-celler som senere vises og befolker de ytre områdene av granulomet. Tilstedeværelsen av Treg-celler er av spesiell interesse siden disse cellene også påvises i høye antall i perifert blod og immunundertrykkelsen som resulterer kan ligge til grunn for forekomsten av anergi hos pasienter med sykdommen. Behandlingen av CNS-sarkoidose innebærer bruk av enten kortikosteroider eller potente immunsuppressive midler, begge som kan indusere alvorlige langsiktige bivirkninger. Bivirkningene av steroider kan unngås ved behandling med adrenokortikotropisk hormon (ACTH), som er tilgjengelig for pasientbruk som H.P. Acthar® Gel. Effekten av H.P. Acthar® Gel i behandling av CNS-sarkoidose og påvirkning på livskvalitet er ikke tidligere undersøkt. I tillegg er lite kjent om uttrykket av immunmarkører i CNS-sarkoidose og assosiasjonen av slike markører med sykdomsaktivitet og respons på behandling. Disse spørsmålene vil derfor bli undersøkt i sammenheng med dette forslaget.