CZS-sarcoïdose en Acthar-gel
4 april 2026 bijgewerkt door: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore
Klinische biomarkers van ziekteactiviteit en behandelingsreacties bij patiënten met CZS-sarcoïdose behandeld met H.P. Acthar Gel
Het doel van deze studie is om te zien of behandeling met H.P. Acthar® Gel zal resulteren in de verbetering en langdurige stabilisatie van klinische en radiografische afwijkingen die optreden bij patiënten met CZS-sarcoïdose.
Daarnaast zal ook worden bekeken of de behandeling ook zal worden geassocieerd met verbetering van de maatregelen van de kwaliteit van leven.
De behandeling van CZS-sarcoïdose omvat het gebruik van corticosteroïden zoals prednison of krachtige immunosuppressiva zoals methotrexaat, die beide ernstige bijwerkingen op de lange termijn kunnen veroorzaken.
De nadelige effecten van steroïden kunnen worden vermeden door behandeling met adrenocorticotroop hormoon (ACTH), dat beschikbaar is voor gebruik door patiënten als H.P. Acthar®-gel.
De werkzaamheid van H.P. Acthar® Gel bij de behandeling van CZS-sarcoïdose en de impact op de kwaliteit van leven zijn niet eerder onderzocht.
Bovendien is er weinig bekend over de expressie van immuunmarkers bij CZS-sarcoïdose en de associatie van dergelijke markers met ziekteactiviteit en respons op behandeling.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Sarcoïdose is een chronische en vaak progressieve systemische ziekte die het centrale zenuwstelsel (CZS) aantast bij ongeveer 5% van de patiënten.
Het kenmerk van de ziekte is de ontwikkeling van chronische ontsteking met vorming van niet-verkazende granulomen die het hersenparenchym en de hersenvliezen kunnen omvatten en verschijnen als contrastverhogende massa-laesies op magnetische resonantiebeeldvorming.
De granulomen bestaan voornamelijk uit pro-inflammatoire T-cellen (Th1-cellen en Th17-cellen) en macrofagen die zich ophopen tijdens de vroege stadia van granuloomvorming.
De ontsteking die door deze cellen wordt gegenereerd, wordt gemoduleerd door ontstekingsremmende reacties die worden gemedieerd door Th2-cellen en regulerende T-cellen (Treg) die later verschijnen en de buitenste regionen van het granuloom bevolken.
De aanwezigheid van Treg-cellen is van bijzonder belang, aangezien deze cellen ook in grote aantallen worden gedetecteerd in perifeer bloed en de immuunsuppressie die daaruit voortvloeit, ten grondslag kan liggen aan het optreden van anergie bij patiënten met de ziekte.
De behandeling van CZS-sarcoïdose omvat het gebruik van corticosteroïden of krachtige immunosuppressiva, die beide ernstige bijwerkingen op de lange termijn kunnen veroorzaken.
De nadelige effecten van steroïden kunnen worden vermeden door behandeling met adrenocorticotroop hormoon (ACTH), dat beschikbaar is voor gebruik door patiënten als H.P. Acthar®-gel.
De werkzaamheid van H.P. Acthar® Gel bij de behandeling van CZS-sarcoïdose en de impact op de kwaliteit van leven zijn niet eerder onderzocht.
Bovendien is er weinig bekend over de expressie van immuunmarkers bij CZS-sarcoïdose en de associatie van dergelijke markers met ziekteactiviteit en respons op behandeling.
Deze kwesties zullen daarom in het kader van dit voorstel worden onderzocht.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland, Baltimore
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een zeer waarschijnlijke diagnose van sarcoïdose, zoals bepaald met behulp van de World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument (Judson et al., 2014), waarbij betrokkenheid niet beperkt is tot het centrale zenuwstelsel.
- Op het moment van inschrijving, een voorgeschiedenis van klinische achteruitgang op basis van de ontwikkeling van nieuwe symptomen of verergering van eerder aanwezige symptomen met bevestiging door klinisch onderzoek en objectieve klinische tests.
- Als u steroïden gebruikt, op een stabiele dosis van de medicatie gedurende ten minste 3 maanden.
Uitsluitingscriteria:
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: H.P. Acthar Gel
Deelnemers zullen actieve behandeling met H.P. Acthar Gel krijgen
|
80 IE subcutaan dagelijks gedurende 10 dagen, daarna gevolgd door 80 IE subcutaan driemaal per week tot en met maand 12
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Karnofsky Prestatiestatus (KPS) Score
Tijdsspanne: 12 maanden (intention to treat)
|
De Karnofsky Prestatie Schaal score maakt het mogelijk om patiënten te classificeren op basis van hun functionele beperking.
Dit kan worden gebruikt om de effectiviteit van verschillende therapieën te vergelijken en de prognose bij individuele patiënten te beoordelen.
De schaal loopt van 0 tot 100.
Hogere scores worden geassocieerd met betere resultaten.
|
12 maanden (intention to treat)
|
|
Verandering in totaal aantal nieuwe laesies
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Verandering in het totale aantal laesies beoordeeld na 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Patient-Determined Disease Steps (PDDS)
Tijdsspanne: 12 maanden (intention to treat)
|
Een door de patiënt gerapporteerde maatstaf voor beperkingen die bestaat uit een schaal met 9 niveaus van beperkingen variërend van 0 tot 8 (hogere scores zijn geassocieerd met ernstigere beperkingen).
|
12 maanden (intention to treat)
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De MoCA is een test van 30 punten die screent op cognitieve stoornissen.
Scores variëren van 0 tot 30, waarbij hogere scores geassocieerd zijn met een beter resultaat.
|
12 maanden
|
|
Symbol-Digit Modalities Test (SDMT)
Tijdsspanne: 12 maanden (intention to treat)
|
Beoordeelt cognitieve functie.
De patiënt krijgt een reeks symbolen, en elk symbool is gekoppeld aan een getal.
De patiënt heeft 90 seconden om het getal op te schrijven dat bij elk symbool hoort.
Scores variëren van 0 tot 110.
Een hogere score is geassocieerd met een beter resultaat.
|
12 maanden (intention to treat)
|
|
Work Productivity and Activities Impairment -General Health (WPAI-GH)
Tijdsspanne: 12 maanden (intention to treat)
|
De WPAI-GH bestaat uit zes vragen: 1 = momenteel werkzaam; 2 = uren gemist vanwege gezondheidsproblemen; 3 = uren gemist om andere redenen; 4 = uren daadwerkelijk gewerkt; 5 = mate waarin de gezondheid van de patiënt de productiviteit tijdens het werk beïnvloedde (met behulp van een visuele analoge schaal (VAS) van 0 tot 10); 6 = mate waarin de gezondheid de productiviteit in reguliere onbetaalde activiteiten beïnvloedde (VAS).
Het resultaat voor vraag 5 wordt gebruikt voor de uitkomstmaat, waarbij een hoger getal geassocieerd is met een slechtere uitkomst.
|
12 maanden (intention to treat)
|
|
Beck Depression Inventory
Tijdsspanne: 12 maanden (intentie om te behandelen)
|
De Beck Depression Inventory meet de ernst van depressie bij adolescenten en volwassenen.
Het bestaat uit 21 subschalen, en de score voor elke individuele subschaal wordt opgeteld om een totaalscore tussen 0 en 63 te geven.
Totale scores <= 10 worden als normaal beschouwd.
Scores > 10 worden als abnormaal beschouwd, waarbij hogere scores boven die afkapwaarde geassocieerd worden met een slechtere uitkomst.
|
12 maanden (intentie om te behandelen)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Serum en cerebrospinale vloeistof immuunmarkers
Tijdsspanne: 4 weken, 6 maanden en 12 maanden
|
Verandering in niveaus van immuunmarkers in serum en cerebrospinale vloeistof na 4 weken, 6 maanden en 12 maanden versus baseline
|
4 weken, 6 maanden en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
- Moller DR. Treatment of sarcoidosis -- from a basic science point of view. J Intern Med. 2003 Jan;253(1):31-40. doi: 10.1046/j.1365-2796.2003.01075.x.
- Royal W 3rd, Mia Y, Li H, Naunton K. Peripheral blood regulatory T cell measurements correlate with serum vitamin D levels in patients with multiple sclerosis. J Neuroimmunol. 2009 Aug 18;213(1-2):135-41. doi: 10.1016/j.jneuroim.2009.05.012. Epub 2009 Jun 17.
- Shi C, Pamer EG. Monocyte recruitment during infection and inflammation. Nat Rev Immunol. 2011 Oct 10;11(11):762-74. doi: 10.1038/nri3070.
- Stern BJ, Aksamit A, Clifford D, Scott TF; Neurosarcoidosis Study Group. Neurologic presentations of sarcoidosis. Neurol Clin. 2010 Feb;28(1):185-98. doi: 10.1016/j.ncl.2009.09.012.
- Stern BJ, Krumholz A, Johns C, Scott P, Nissim J. Sarcoidosis and its neurological manifestations. Arch Neurol. 1985 Sep;42(9):909-17. doi: 10.1001/archneur.1985.04060080095022.
- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 november 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 november 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
24 november 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Sarcoïdose
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Hypothalamische hormonen
- Peptide hormonen
- Neuropeptiden
- Peptiden
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Zenuwweefsel eiwitten
- Eiwitten
- Hypofysehormonen
- Hypofysehormonen, voorste
- Melanocortines
- Pro-opiomelanocortine
- Adrenocorticotropisch hormoon
Andere studie-ID-nummers
- HP-00062490
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .