ZNS-Sarkoidose und Acthar Gel

Sarkoidose ist eine chronische und häufig fortschreitende systemische Erkrankung, die bei etwa 5 % der Patienten das Zentralnervensystem (ZNS) betrifft. Das Kennzeichen der Erkrankung ist die Entwicklung einer chronischen Entzündung mit Bildung von nicht-verkäsenden Granulomen, die das Hirnparenchym und die Hirnhäute betreffen können und als kontrastverstärkende Massenläsionen in der Magnetresonanztomographie erscheinen. Die Granulome bestehen hauptsächlich aus proinflammatorischen T-Zellen (Th1-Zellen und Th17-Zellen) und Makrophagen, die sich während der frühen Stadien der Granulombildung ansammeln. Die Entzündung, die von diesen Zellen erzeugt wird, wird durch entzündungshemmende Reaktionen moduliert, die von Th2-Zellen und regulatorischen T (Treg)-Zellen vermittelt werden, die später erscheinen und die äußeren Regionen des Granuloms bevölkern. Das Vorhandensein von Treg-Zellen ist von besonderem Interesse, da diese Zellen auch in großer Zahl im peripheren Blut nachgewiesen werden und die daraus resultierende Immunsuppression dem Auftreten von Anergie bei Patienten mit dieser Krankheit zugrunde liegen könnte. Die Behandlung der ZNS-Sarkoidose umfasst die Verwendung von entweder Kortikosteroiden oder starken immunsuppressiven Mitteln, die beide schwere langfristige Nebenwirkungen hervorrufen können. Die Nebenwirkungen von Steroiden können durch Behandlung mit adrenocorticotropem Hormon (ACTH) vermieden werden, das für Patienten als H.P. Acthar® Gel. Die Wirksamkeit von H.P. Acthar® Gel bei der Behandlung von ZNS-Sarkoidose und die Auswirkungen auf die Lebensqualität wurden bisher nicht untersucht. Darüber hinaus ist wenig über die Expression von Immunmarkern bei ZNS-Sarkoidose und die Assoziation solcher Marker mit der Krankheitsaktivität und dem Ansprechen auf die Behandlung bekannt. Diese Fragen werden daher im Rahmen dieses Vorschlags untersucht.