Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sarkoidóza CNS a gel Acthar

4. dubna 2026 aktualizováno: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Klinické biomarkery aktivity onemocnění a léčebných odpovědí u pacientů se sarkoidózou CNS léčených H.P. Acthar Gel

Účelem této studie je zjistit, zda léčba pomocí H.P. Acthar® Gel povede ke zlepšení a dlouhodobé stabilizaci klinických a radiografických abnormalit, které se vyskytují u pacientů se sarkoidózou CNS. Kromě toho se také zaměří na to, zda bude léčba spojena také se zlepšením měřítek kvality života. Léčba sarkoidózy CNS zahrnuje použití buď kortikosteroidů, jako je prednison, nebo silných imunosupresivních činidel, jako je methotrexát, přičemž oba mohou vyvolat závažné dlouhodobé vedlejší účinky. Nežádoucím účinkům steroidů se lze vyhnout léčbou adrenokortikotropním hormonem (ACTH), který je dostupný pro pacienty jako H.P. Gel Acthar®. Účinnosti H.P. Acthar® Gel v léčbě sarkoidózy CNS a dopad na kvalitu života nebyly dříve studovány. Kromě toho je málo známo o expresi imunitních markerů u sarkoidózy CNS a asociaci takových markerů s aktivitou onemocnění a odpovědí na léčbu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sarkoidóza je chronické a často progresivní systémové onemocnění, které postihuje centrální nervový systém (CNS) přibližně u 5 % pacientů. Charakteristickým znakem onemocnění je rozvoj chronického zánětu s tvorbou nekaseizujících granulomů, které mohou postihnout mozkový parenchym a mozkové pleny a na zobrazení magnetickou rezonancí se jevit jako masové léze zvyšující kontrast. Granulomy jsou primárně složeny z prozánětlivých T buněk (buňky Th1 a buňky Th17) a makrofágů, které se hromadí během raných fází tvorby granulomů. Zánět, který je generován těmito buňkami, je modulován protizánětlivými reakcemi zprostředkovanými Th2 buňkami a regulačními T (Treg) buňkami, které se později objeví a osídlí vnější oblasti granulomu. Přítomnost Treg buněk je zvláště zajímavá, protože tyto buňky jsou také detekovány ve vysokém počtu v periferní krvi a výsledná imunosuprese může být základem výskytu anergie u pacientů s tímto onemocněním. Léčba sarkoidózy CNS zahrnuje použití buď kortikosteroidů nebo silných imunosupresivních látek, které mohou vyvolat závažné dlouhodobé vedlejší účinky. Nežádoucím účinkům steroidů se lze vyhnout léčbou adrenokortikotropním hormonem (ACTH), který je dostupný pro pacienty jako H.P. Gel Acthar®. Účinnost H.P. Acthar® Gel v léčbě sarkoidózy CNS a dopad na kvalitu života nebyly dříve zkoumány. Kromě toho je málo známo o expresi imunitních markerů u sarkoidózy CNS a asociaci takových markerů s aktivitou onemocnění a odpovědí na léčbu. Tyto otázky budou proto prozkoumány v kontextu tohoto návrhu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vysoce pravděpodobná diagnóza sarkoidózy, jak byla stanovena pomocí nástroje pro hodnocení sarkoidózy orgánů Světové asociace pro sarkoidózu a jiné granulomatózní poruchy (WASOG) (Judson et al., 2014), s postižením nejen centrálního nervového systému.
  • V době zařazení do studie anamnéza klinického zhoršení na základě rozvoje nových příznaků nebo zhoršení dříve přítomných příznaků s potvrzením klinickým vyšetřením a objektivním klinickým testováním.
  • Pokud jste na steroidech, na stabilní dávce léku po dobu nejméně 3 měsíců.

Kritéria vyloučení:

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: H.P. Acthar Gel
Účastníci obdrží aktivní léčbu přípravkem H.P. Acthar Gel
Lék: H.P. Acthar Gel
80 IU subkutánně denně po dobu 10 dnů a poté 80 IU subkutánně třikrát týdně do 12. měsíce
Ostatní jména:
  • ACTH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre Karnofského výkonnostního stavu (KPS)
Časové okno: 12 měsíců (záměr k léčbě)
Skóre Karnofského výkonnostní škály umožňuje klasifikovat pacienty podle jejich funkčního postižení. To lze použít k porovnání účinnosti různých terapií a k posouzení prognózy u jednotlivých pacientů. Škála se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre je spojeno s lepšími výsledky.
12 měsíců (záměr k léčbě)
Změna celkového počtu nových lézí
Časové okno: 1 rok
Změna celkového počtu hodnocených lézí za 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Patient-Determined Disease Steps (PDDS)
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Hodnota invalidity hlášená pacientem, která se skládá ze škály s 9 úrovněmi invalidity v rozmezí od 0 do 8 (vyšší skóre odpovídá horší invaliditě).
12 měsíců (záměr léčit)
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: 12 měsíců
MoCA je 30bodový test, který slouží k odhalení kognitivních poruch. Skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre je spojeno s lepším výsledkem.
12 měsíců
Symbol-Digit Modalities Test (SDMT)
Časové okno: 12 měsíců (intence k léčbě)
Posuzuje kognitivní funkce. Pacientovi je předložena sada symbolů a každý symbol je spárován s číslem. Pacient má 90 sekund na to, aby zapsal číslo odpovídající každému symbolu. Skóre se pohybuje od 0 do 110. Vyšší skóre je spojeno s lepším výsledkem.
12 měsíců (intence k léčbě)
Dotazník produktivity práce a omezení aktivit – všeobecné zdraví (WPAI-GH)
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Dotazník WPAI-GH se skládá ze šesti otázek: 1 = aktuálně zaměstnaný; 2 = hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = hodiny zameškané z jiných důvodů; 4 = hodiny skutečně odpracované; 5 = míra, do jaké zdravotní stav pacienta ovlivnil produktivitu při práci (pomocí vizuální analogové škály (VAS) od 0 do 10); 6 = míra, do jaké zdravotní stav ovlivnil produktivitu v běžných neplacených činnostech (VAS). Výsledek otázky 5 se používá jako výstupní měřítko, přičemž vyšší číslo je spojeno s horším výsledkem.
12 měsíců (záměr léčit)
Beckův inventář deprese
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Beckův inventář deprese měří závažnost deprese u dospívajících a dospělých. Skládá se z 21 subškála a skóre každé jednotlivé subškály se sčítá, čímž se získá celkové skóre v rozmezí od 0 do 63. Celková skóre <= 10 jsou považována za normální. Skóre > 10 jsou považována za abnormální, přičemž vyšší skóre nad tímto prahem jsou spojena s horším výsledkem.
12 měsíců (záměr léčit)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Markery imunity v séru a mozkomíšním moku
Časové okno: 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců
Změna hladin imunitních markerů v séru a mozkomíšním moku po 4 týdnech, 6 měsících a 12 měsících oproti výchozí hodnotě
4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Maryland, Baltimore

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HP-00062490

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sarkoidóza CNS

Klinické studie na H.P. Acthar Gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit