CNS Sarcoidosis 및 Acthar 젤
2026년 4월 4일 업데이트: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore
H.P. 액타르 젤
이 연구의 목적은 H.P. Acthar® Gel은 CNS 유육종증 환자에서 발생하는 임상 및 방사선 이상을 개선하고 장기적으로 안정화시킵니다.
또한 치료가 삶의 질 향상과도 관련이 있는지 여부도 살펴볼 것입니다.
CNS 유육종증의 치료는 프레드니손과 같은 코르티코스테로이드 또는 메토트렉세이트와 같은 강력한 면역억제제의 사용을 포함하며, 둘 다 심각한 장기적 부작용을 유발할 수 있습니다.
스테로이드의 부작용은 H.P. 액타르® 젤.
H.P. CNS 유육종증 치료에 사용되는 Acthar® Gel과 삶의 질에 대한 영향은 이전에 연구되지 않았습니다.
또한, CNS 사르코이드증에서 면역 마커의 발현 및 이러한 마커와 질병 활동 및 치료에 대한 반응의 연관성에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
연구 개요
상세 설명
유육종증은 환자의 약 5%에서 중추신경계(CNS)에 영향을 미치는 만성적이고 자주 진행되는 전신 질환입니다.
이 질병의 특징은 뇌 실질과 수막을 침범할 수 있고 자기공명영상에서 조영증강 종괴병변으로 나타날 수 있는 비건건 육아종의 형성과 함께 만성 염증이 발생한다는 것입니다.
육아종은 주로 염증성 T 세포(Th1 세포 및 Th17 세포)와 육아종 형성의 초기 단계 동안 축적되는 대식세포로 구성됩니다.
이러한 세포에 의해 생성되는 염증은 Th2 세포 및 나중에 나타나서 육아종의 외부 영역을 채우는 조절 T(Treg) 세포에 의해 매개되는 항염증 반응에 의해 조절됩니다.
Treg 세포의 존재는 이들 세포가 말초혈액에서도 높은 수로 검출되고 그 결과 면역 억제가 질병 환자의 아네르기 발생의 기초가 될 수 있기 때문에 특히 중요합니다.
CNS 유육종증의 치료에는 코르티코스테로이드 또는 강력한 면역억제제의 사용이 포함되며, 둘 다 심각한 장기적 부작용을 유발할 수 있습니다.
스테로이드의 부작용은 H.P. 액타르® 젤.
H.P. CNS 유육종증 치료에 사용되는 Acthar® Gel과 삶의 질에 대한 영향은 이전에 조사되지 않았습니다.
또한, CNS 사르코이드증에서 면역 마커의 발현 및 이러한 마커와 질병 활동 및 치료에 대한 반응의 연관성에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
따라서 이러한 문제는 이 제안의 맥락에서 탐구될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland, Baltimore
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중추 신경계에 국한되지 않는 침범과 함께 WASOG(World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument(Judson et al., 2014)를 사용하여 결정된 유육종증의 가능성이 높은 진단.
- 등록 당시 임상 검사 및 객관적인 임상 시험에 의해 확인된 새로운 증상의 발달 또는 이전에 악화된 증상에 근거한 임상적 악화 이력.
- 스테로이드를 사용하는 경우 최소 3개월 동안 약물을 안정적으로 투여합니다.
제외 기준:
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: H.P. 액타겔
참가자들은 H.P. Acthar Gel로 활성 치료를 받게 됩니다
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10일 동안 매일 80 IU 피하 투여 후 12개월까지 매주 3회 80 IU 피하 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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카르노프스키 수행 상태 (KPS) 점수
기간: 12개월 (의도 치료 분석)
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카르노프스키 수행도 척도 점수는 환자들의 기능적 손상 정도를 분류하는 데 사용됩니다.
이는 다양한 치료법의 효과를 비교하고, 개별 환자의 예후를 평가하는 데 활용할 수 있습니다.
이 척도는 0점에서 100점까지 점수 범위를 갖습니다.
높은 점수는 더 나은 결과와 연관됩니다.
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12개월 (의도 치료 분석)
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신생 병변 총 개수의 변화
기간: 1년
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1년 시점에서 평가된 총 병변 수의 변화
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 결정 질병 단계(PDDS)
기간: 12개월 (의도치 치료)
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환자가 보고하는 장애 측정 도구로, 0부터 8까지의 9단계 장애 척도로 구성되어 있으며(높은 점수는 더 심한 장애와 관련이 있습니다).
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12개월 (의도치 치료)
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Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
기간: 12개월
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MoCA는 인지 장애를 선별하는 30점 만점의 검사입니다.
점수 범위는 0에서 30까지이며, 높은 점수는 더 나은 결과와 관련이 있습니다.
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12개월
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기호-숫자 변환 검사(SDMT)
기간: 12개월 (의도 치료 분석)
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인지 기능을 평가합니다.
환자에게 일련의 기호가 주어지며, 각 기호는 숫자와 짝을 이룹니다.
환자는 90초 동안 각 기호에 해당하는 숫자를 적어야 합니다.
점수는 0에서 110까지입니다.
높은 점수는 더 나은 결과와 연관됩니다.
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12개월 (의도 치료 분석)
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일 생산성 및 활동 장애 - 일반 건강 (WPAI-GH)
기간: 12개월 (의도적 치료 분석)
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WPAI-GH는 여섯 가지 질문으로 구성됩니다: 1 = 현재 고용 상태; 2 = 건강 문제로 인해 결근한 시간; 3 = 기타 이유로 결근한 시간; 4 = 실제 근무 시간; 5 = 환자의 건강이 근무 중 생산성에 영향을 미친 정도 (0~10 시각 아날로그 척도(VAS) 사용); 6 = 건강이 정기적인 무급 활동에서 생산성에 영향을 미친 정도 (VAS).
질문 5의 결과는 결과 측정에 사용되며, 더 높은 숫자는 더 나쁜 결과와 연관됩니다.
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12개월 (의도적 치료 분석)
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벡 우울증 척도
기간: 12개월 (의도적 치료 분석)
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벡 우울증 척도는 청소년과 성인의 우울증 심각도를 측정합니다.
21개의 하위 척도로 구성되어 있으며, 각 개별 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 63 사이의 총점을 제공합니다.
총점 <= 10은 정상으로 간주됩니다.
점수 > 10은 비정상으로 간주되며, 해당 절단값 이상의 더 높은 점수는 더 나쁜 결과와 연관됩니다.
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12개월 (의도적 치료 분석)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 및 뇌척수액 면역 마커
기간: 4주, 6개월, 12개월
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기준선 대비 4주, 6개월 및 12개월에서 혈청 및 뇌척수액 면역 마커 수준의 변화
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4주, 6개월, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
- Moller DR. Treatment of sarcoidosis -- from a basic science point of view. J Intern Med. 2003 Jan;253(1):31-40. doi: 10.1046/j.1365-2796.2003.01075.x.
- Royal W 3rd, Mia Y, Li H, Naunton K. Peripheral blood regulatory T cell measurements correlate with serum vitamin D levels in patients with multiple sclerosis. J Neuroimmunol. 2009 Aug 18;213(1-2):135-41. doi: 10.1016/j.jneuroim.2009.05.012. Epub 2009 Jun 17.
- Shi C, Pamer EG. Monocyte recruitment during infection and inflammation. Nat Rev Immunol. 2011 Oct 10;11(11):762-74. doi: 10.1038/nri3070.
- Stern BJ, Aksamit A, Clifford D, Scott TF; Neurosarcoidosis Study Group. Neurologic presentations of sarcoidosis. Neurol Clin. 2010 Feb;28(1):185-98. doi: 10.1016/j.ncl.2009.09.012.
- Stern BJ, Krumholz A, Johns C, Scott P, Nissim J. Sarcoidosis and its neurological manifestations. Arch Neurol. 1985 Sep;42(9):909-17. doi: 10.1001/archneur.1985.04060080095022.
- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 19일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HP-00062490
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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