CNS 结节病和 Acthar 凝胶
2026年4月4日 更新者：Walter Royal III MD、University of Maryland, Baltimore
接受 H.P. 治疗的中枢神经系统结节病患者疾病活动和治疗反应的临床生物标志物Acthar 凝胶
本研究的目的是了解 H.P. 治疗是否有效。 Acthar® Gel 将导致中枢神经系统结节病患者发生的临床和影像学异常的改善和长期稳定。
此外，它还将研究治疗是否也与生活质量指标的改善有关。
CNS 肉状瘤病的治疗涉及使用皮质类固醇（如泼尼松）或强效免疫抑制剂（如甲氨蝶呤），这两种药物均可引起严重的长期副作用。
类固醇的副作用可以通过促肾上腺皮质激素 (ACTH) 治疗来避免，ACTH 可作为 H.P. 供患者使用。 Acthar® 凝胶。
H.P.的功效Acthar® Gel 治疗中枢神经系统结节病及其对生活质量的影响之前尚未进行过研究。
此外，关于中枢神经系统结节病中免疫标志物的表达以及这些标志物与疾病活动和对治疗反应的关联知之甚少。
研究概览
详细说明
结节病是一种慢性且经常进行性全身性疾病，影响大约 5% 患者的中枢神经系统 (CNS)。
该疾病的标志是慢性炎症的发展，形成非干酪性肉芽肿，可累及脑实质和脑膜，并在磁共振成像上表现为对比增强的肿块病变。
肉芽肿主要由促炎性 T 细胞（Th1 细胞和 Th17 细胞）和在肉芽肿形成早期积累的巨噬细胞组成。
这些细胞产生的炎症由 Th2 细胞和调节性 T (Treg) 细胞介导的抗炎反应调节，这些细胞后来出现并填充在肉芽肿的外部区域。
Treg 细胞的存在特别令人感兴趣，因为这些细胞也在外周血中大量检测到，并且由此产生的免疫抑制可能是该疾病患者出现无反应性的基础。
CNS 肉状瘤病的治疗涉及使用皮质类固醇或强效免疫抑制剂，这两种药物均可引起严重的长期副作用。
类固醇的副作用可以通过促肾上腺皮质激素 (ACTH) 治疗来避免，ACTH 可作为 H.P. 供患者使用。 Acthar® 凝胶。
H.P.的功效Acthar® Gel 治疗中枢神经系统结节病及其对生活质量的影响以前没有研究过。
此外，关于中枢神经系统结节病中免疫标志物的表达以及这些标志物与疾病活动和对治疗反应的关联知之甚少。
因此，这些问题将在本提案的背景下进行探讨。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland, Baltimore
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 使用世界结节病和其他肉芽肿病协会 (WASOG) 结节病器官评估仪器（Judson 等人，2014 年）确定的结节病极有可能诊断，受累不限于中枢神经系统。
- 在入组时，基于新症状发展的临床恶化史或先前出现的症状恶化，并通过临床检查和客观临床测试确认。
- 如果服用类固醇，则服用稳定剂量的药物至少 3 个月。
排除标准：
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：H.P. 阿克塔凝胶
参与者将接受H.P. Acthar Gel的积极治疗
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每天皮下注射 80 IU，持续 10 天，然后每周皮下注射 80 IU 三次，直至第 12 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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卡氏功能状态（KPS）评分
大体时间：12个月（意向性治疗）
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卡氏功能状态评分量表可将患者按其功能受损程度进行分类。
该量表可用于比较不同疗法的有效性，并评估个体患者的预后。
评分范围为0至100分。
分数越高，预后越好。
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12个月（意向性治疗）
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新病灶总数变化
大体时间：1年
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1年时评估的总病灶数量变化
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者自评疾病进展量表（PDDS）
大体时间：12个月（意向性治疗）
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患者报告的残疾测量工具，包含一个从0到8的9级残疾量表（分数越高表示残疾程度越严重）。
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12个月（意向性治疗）
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蒙特利尔认知评估 (MoCA)
大体时间：12个月
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MoCA是一项30分的认知障碍筛查测试。
分数范围为0至30分，分数越高表示结果越好。
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12个月
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符号数字模式测试 (SDMT)
大体时间：12个月（意向性治疗）
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评估认知功能。
患者会获得一组符号，每个符号都与一个数字配对。
患者有90秒的时间写下每个符号对应的数字。得分范围为0到110。
分数越高，结果越好。
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12个月（意向性治疗）
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工作生产力和活动损伤 - 一般健康 (WPAI-GH)
大体时间：12个月（意向性治疗）
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WPAI-GH包含六个问题：1 = 当前就业状况；2 = 因健康问题缺勤的小时数；3 = 因其他原因缺勤的小时数；4 = 实际工作小时数；5 = 患者健康对工作期间工作效率的影响程度（使用0到10分的视觉模拟评分法（VAS））；6 = 健康对日常无偿活动效率的影响程度（VAS）。
问题5的结果用于结局指标，其中数值越高表示结局越差。
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12个月（意向性治疗）
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贝克抑郁量表
大体时间：12个月（意向治疗）
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贝克抑郁量表用于评估青少年和成人的抑郁严重程度。
它包含21个子量表，每个子量表的分数相加得出0至63的总分。
总分 <= 10 被视为正常。
分数 > 10 被视为异常，高于该临界值的分数越高，结果越差。
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12个月（意向治疗）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清和脑脊液免疫标志物
大体时间：4周、6个月和12个月
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与基线相比，4 周、6 个月和 12 个月时血清和脑脊液免疫标志物水平的变化
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4周、6个月和12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Horea Rus、University of Maryland, Baltimore
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Agostini C, Meneghin A, Semenzato G. T-lymphocytes and cytokines in sarcoidosis. Curr Opin Pulm Med. 2002 Sep;8(5):435-40. doi: 10.1097/00063198-200209000-00016.
- Arnason BG, Berkovich R, Catania A, Lisak RP, Zaidi M. Mechanisms of action of adrenocorticotropic hormone and other melanocortins relevant to the clinical management of patients with multiple sclerosis. Mult Scler. 2013 Feb;19(2):130-6. doi: 10.1177/1352458512458844. Epub 2012 Oct 3.
- Co DO, Hogan LH, Il-Kim S, Sandor M. T cell contributions to the different phases of granuloma formation. Immunol Lett. 2004 Mar 29;92(1-2):135-42. doi: 10.1016/j.imlet.2003.11.023.
- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
- Miller DH, Kendall BE, Barter S, Johnson G, MacManus DG, Logsdail SJ, Ormerod IE, McDonald WI. Magnetic resonance imaging in central nervous system sarcoidosis. Neurology. 1988 Mar;38(3):378-83. doi: 10.1212/wnl.38.3.378.
- Moller DR. Treatment of sarcoidosis -- from a basic science point of view. J Intern Med. 2003 Jan;253(1):31-40. doi: 10.1046/j.1365-2796.2003.01075.x.
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- Shi C, Pamer EG. Monocyte recruitment during infection and inflammation. Nat Rev Immunol. 2011 Oct 10;11(11):762-74. doi: 10.1038/nri3070.
- Stern BJ, Aksamit A, Clifford D, Scott TF; Neurosarcoidosis Study Group. Neurologic presentations of sarcoidosis. Neurol Clin. 2010 Feb;28(1):185-98. doi: 10.1016/j.ncl.2009.09.012.
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- Miyara M, Amoura Z, Parizot C, Badoual C, Dorgham K, Trad S, Kambouchner M, Valeyre D, Chapelon-Abric C, Debre P, Piette JC, Gorochov G. The immune paradox of sarcoidosis and regulatory T cells. J Exp Med. 2006 Feb 20;203(2):359-70. doi: 10.1084/jem.20050648. Epub 2006 Jan 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2020年11月1日
研究完成 (实际的)
2020年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月19日
首次发布 (估计的)
2014年11月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月4日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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