CNS 结节病和 Acthar 凝胶
2021年3月10日 更新者：Horea Rus、University of Maryland, Baltimore
接受 H.P. 治疗的中枢神经系统结节病患者疾病活动和治疗反应的临床生物标志物Acthar 凝胶
本研究的目的是了解 H.P. 治疗是否有效。 Acthar® Gel 将导致中枢神经系统结节病患者发生的临床和影像学异常的改善和长期稳定。
此外，它还将研究治疗是否也与生活质量指标的改善有关。
CNS 肉状瘤病的治疗涉及使用皮质类固醇（如泼尼松）或强效免疫抑制剂（如甲氨蝶呤），这两种药物均可引起严重的长期副作用。
类固醇的副作用可以通过促肾上腺皮质激素 (ACTH) 治疗来避免，ACTH 可作为 H.P. 供患者使用。 Acthar® 凝胶。
H.P.的功效Acthar® Gel 治疗中枢神经系统结节病及其对生活质量的影响之前尚未进行过研究。
此外，关于中枢神经系统结节病中免疫标志物的表达以及这些标志物与疾病活动和对治疗反应的关联知之甚少。
研究概览
详细说明
结节病是一种慢性且经常进行性全身性疾病，影响大约 5% 患者的中枢神经系统 (CNS)。
该疾病的标志是慢性炎症的发展，形成非干酪性肉芽肿，可累及脑实质和脑膜，并在磁共振成像上表现为对比增强的肿块病变。
肉芽肿主要由促炎性 T 细胞（Th1 细胞和 Th17 细胞）和在肉芽肿形成早期积累的巨噬细胞组成。
这些细胞产生的炎症由 Th2 细胞和调节性 T (Treg) 细胞介导的抗炎反应调节，这些细胞后来出现并填充在肉芽肿的外部区域。
Treg 细胞的存在特别令人感兴趣，因为这些细胞也在外周血中大量检测到，并且由此产生的免疫抑制可能是该疾病患者出现无反应性的基础。
CNS 肉状瘤病的治疗涉及使用皮质类固醇或强效免疫抑制剂，这两种药物均可引起严重的长期副作用。
类固醇的副作用可以通过促肾上腺皮质激素 (ACTH) 治疗来避免，ACTH 可作为 H.P. 供患者使用。 Acthar® 凝胶。
H.P.的功效Acthar® Gel 治疗中枢神经系统结节病及其对生活质量的影响以前没有研究过。
此外，关于中枢神经系统结节病中免疫标志物的表达以及这些标志物与疾病活动和对治疗反应的关联知之甚少。
因此，这些问题将在本提案的背景下进行探讨。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland, Baltimore
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 使用世界结节病和其他肉芽肿病协会 (WASOG) 结节病器官评估仪器（Judson 等人，2014 年）确定的结节病极有可能诊断，受累不限于中枢神经系统。
- 在入组时，基于新症状发展的临床恶化史或先前出现的症状恶化，并通过临床检查和客观临床测试确认。
- 如果服用类固醇，则服用稳定剂量的药物至少 3 个月。
排除标准：
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：生命值。 Acthar 凝胶
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每天皮下注射 80 IU，持续 10 天，然后每周皮下注射 80 IU 三次，直至第 12 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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病灶总数
大体时间：1年
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1 年评估的病灶总数
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生活质量措施
大体时间：4周、6个月和12个月
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患者确定疾病步骤的变化 (PDDS)、蒙特利尔认知评估 (MoCA)、符号数字模式测试 (SDMT)、简表 -36 健康调查 (SF-36)、工作效率和活动障碍 - 一般健康 (WPAI-GH ) 和贝克抑郁量表-II (BDI-II) 在 4 周、6 个月和 12 个月时相对于基线
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4周、6个月和12个月
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生活质量测量
大体时间：6个月和12个月
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4 周时的药物治疗满意度问卷 (TSQM) 评分以及 6 个月和 12 个月时 TSQM 评分相对于基线的变化
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6个月和12个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清和脑脊液免疫标志物
大体时间：4周、6个月和12个月
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与基线相比，4 周、6 个月和 12 个月时血清和脑脊液免疫标志物水平的变化
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4周、6个月和12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Horea Rus、University of Maryland, Baltimore
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Judson MA, Costabel U, Drent M, Wells A, Maier L, Koth L, Shigemitsu H, Culver DA, Gelfand J, Valeyre D, Sweiss N, Crouser E, Morgenthau AS, Lower EE, Azuma A, Ishihara M, Morimoto S, Tetsuo Yamaguchi T, Shijubo N, Grutters JC, Rosenbach M, Li HP, Rottoli P, Inoue Y, Prasse A, Baughman RP, Organ Assessment Instrument Investigators TW. The WASOG Sarcoidosis Organ Assessment Instrument: An update of a previous clinical tool. Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2014 Apr 18;31(1):19-27.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2020年11月1日
研究完成 (实际的)
2020年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月19日
首次发布 (估计)
2014年11月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月10日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
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