難治性全身性重症筋無力症におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価するためのECU-MG-301の拡張研究
2020年1月27日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
難治性全身性重症筋無力症 (gMG) の被験者におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価するための ECU-MG-301 の第 III 相非盲検延長試験
以前に研究 ECU-MG-301 (NCT01997229) を完了した参加者のための拡張研究として、難治性全身性重症筋無力症 (gMG) の治療におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
ECU-MG-302は、研究ECU-MG-301を完了した参加者に、エクリズマブを受け取り、臨床データを収集して、難治性gMGの参加者におけるエクリズマブの長期的な安全性と有効性に関する情報を提供する機会を提供するように設計された拡張研究でした。
試験 ECU-MG-301 で 26 週間盲検試験治療 (エクリズマブまたはプラセボ) を受けた後、参加者は ECU-MG-302 延長試験に登録する資格がありました。 参加者は、研究 ECU-MG-301 の第 26 週の訪問を完了した後、2 週間以内に研究 ECU-MG-302 に入る必要がありました。
ECU-MG-302 試験は、ECU-MG-301 試験の盲検性を維持するための 4 週間の盲検導入段階、非盲検維持段階 (最大 4 年間)、および 8 週間の安全フォローアップ訪問で構成されました。任意の量のエクリズマブを投与された後、いつでも何らかの理由で研究を中止したか、エクリズマブ治療を中止した参加者の最後の投与後。
研究の種類
介入
入学 (実際)
117
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
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Orange、California、アメリカ、92868
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
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San Francisco、California、アメリカ、94115
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
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Miami、Florida、アメリカ、33136
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
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Illinois
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Springfield、Illinois、アメリカ、62702
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201-1595
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-0876
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
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Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
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Buenos Aires、アルゼンチン
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Birmingham、イギリス
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Liverpool、イギリス
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London、イギリス
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Milano、イタリア
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Napoli、イタリア
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Roma、イタリア
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Amsterdam、オランダ
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Edmonton、カナダ
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Stockholm、スウェーデン
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Barcelona、スペイン
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Madrid、スペイン
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Ostrava - Poruba、チェコ
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Praha 2、チェコ
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Arhus C、デンマーク
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Kobenhavn、デンマーク
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Szeged、ハンガリー
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Turku、フィンランド
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São Paulo、ブラジル
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Edegem、ベルギー
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Gent、ベルギー
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Leuven、ベルギー
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Ankara、七面鳥
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Kocaeli、七面鳥
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İzmir、七面鳥
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Seoul、大韓民国
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Chiba、日本
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Fukuoka、日本
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Hanamaki、日本
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Hokkaido、日本
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Miyagi、日本
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Nagasaki、日本
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Osaka、日本
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Osaka-Fu、日本
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者はスタディ ECU-MG-301 を完了しています。
- -参加者は書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
- 参加者は、研究期間中、プロトコル要件を喜んで順守できました。
- -出産の可能性のある女性参加者は、妊娠検査で陰性でなければなりません（血清ヒト絨毛性ゴナドトロピン）。 すべての参加者は、研究中および治療中止後最大 5 か月間、効果的で信頼性が高く、医学的に承認された避妊法を実践する必要がありました。
除外基準:
- 治験薬に関連する有害事象の結果、治験 ECU-MG-301 から離脱した参加者。
- -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定の女性参加者。
- 未解決の髄膜炎菌感染症
- マウスタンパク質またはエクリズマブの賦形剤の1つに対する過敏症
- 治験責任医師の意見では、参加者の研究への参加を妨げた可能性がある、参加者に追加のリスクをもたらした、または参加者の評価を混乱させた可能性のある病状または状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エクリズマブ/エクリズマブ
盲検導入段階: 研究 ECU-MG-301 でエクリズマブによる盲検治療を受けた参加者は、1 日目と 2 週目にエクリズマブ (4 バイアル/1200 ミリグラム [mg]) を投与され、1 週目にプラセボ (4 バイアル/0 mg) が投与されました。そして3。 非盲検維持期: 参加者は、4 週目から 2 週間ごとに非盲検エクリズマブ (バイアル 4 本/1200 mg) を投与され、試験中継続されました。 この延長試験では、エクリズマブ 1200 mg が最大 4 年間投与されました。 |
エクリズマブの静脈内投与。
一致するプラセボの静脈内投与。
参加者は、ブラインド導入段階でのみプラセボを受け取りました。
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実験的：プラセボ/エクリズマブ
盲検導入期：スタディ ECU-MG-301 でプラセボによる盲検治療を受けた参加者は、1 日目と 1 ～ 3 週目にエクリズマブ/プラセボ (それぞれ 3 バイアル/900 mg、プラス 1 バイアル/0 mg) を投与されました。 非盲検維持期: 参加者は、4 週目から 2 週間ごとに非盲検エクリズマブ (バイアル 4 本/1200 mg) を投与され、試験中継続されました。 この延長試験では、エクリズマブ 1200 mg が最大 4 年間投与されました。 |
エクリズマブの静脈内投与。
一致するプラセボの静脈内投与。
参加者は、ブラインド導入段階でのみプラセボを受け取りました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象のある参加者の数
時間枠：1日目（投薬後）から試験終了時（208週）まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）は、ECU-MG-302 試験における最初の治験薬投与時または投与後に発症する有害事象です。
同様に、治療に伴う重篤な有害事象（TESAE）は、研究 ECU-MG-302 における最初の治験薬投与時またはその後に発症する重篤な有害事象です。
因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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1日目（投薬後）から試験終了時（208週）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週目および130週目の重症筋無力症の日常生活活動プロファイル（MG-ADL）の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目および130週目
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MG-ADL スケールは、検証済みの 8 項目の患者報告アウトカム指標です。
参加者は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および総運動障害または四肢障害 (2 項目) に続く機能障害を評価しました。
これらの 8 つの項目は重み付けされておらず、個別に 0 (正常) から 3 (最も重度) に等級付けされ、合計 MG-ADL スコアは 0 から 24 ポイントの範囲で提供されました。
スコアの減少は、状態の改善を示します。
ベースラインは、研究 ECU-MG-302 でエクリズマブによる治療 (最初の研究薬物注入) の前に利用可能な最後の評価として定義されました。
4 週目 (ブラインド導入期) および 130 週目 (非盲検エクリズマブ期) の MG-ADL 合計スコアのベースラインからの変化を示します。
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ベースライン、4週目および130週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Marcus Yountz, MD、Alexion Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Correction to: Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2255. doi: 10.1007/s11136-019-02204-x.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
- Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, Imai T, Shiraishi H, Suzuki H, Okumura M, O'Brien F, Wang JJ, Fujita KP, Utsugisawa K; REGAIN Study Group. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019 Dec 15;407:116419. doi: 10.1016/j.jns.2019.08.004. Epub 2019 Aug 3.
- Murai H, Suzuki S, Hasebe M, Fukamizu Y, Rodrigues E, Utsugisawa K. Safety and effectiveness of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of post-marketing surveillance. Ther Adv Neurol Disord. 2021 Mar 16;14:17562864211001995. doi: 10.1177/17562864211001995. eCollection 2021. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2021 Oct 29;14:17562864211049696.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年11月12日
一次修了 (実際)
2019年1月15日
研究の完了 (実際)
2019年1月15日
試験登録日
最初に提出
2014年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月25日
最初の投稿 (見積もり)
2014年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月27日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。