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Étude d'extension de l'ECU-MG-301 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab dans la myasthénie grave généralisée réfractaire

27 janvier 2020 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Un essai d'extension ouvert de phase III de l'ECU-MG-301 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) réfractaire

Évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'eculizumab dans le traitement de la myasthénie grave généralisée réfractaire (gMG) dans le cadre d'une étude d'extension pour les participants ayant déjà terminé l'étude ECU-MG-301 (NCT01997229).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

ECU-MG-302 était une étude de prolongation conçue pour fournir aux participants ayant terminé l'étude ECU-MG-301 la possibilité de recevoir de l'éculizumab et de recueillir des données cliniques afin de fournir des informations sur l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'éculizumab chez les participants atteints de gMG réfractaire.

Après avoir reçu le traitement de l'étude en aveugle (éculizumab ou placebo) dans l'étude ECU-MG-301 pendant 26 semaines, les participants étaient éligibles pour s'inscrire à l'étude d'extension ECU-MG-302. Les participants devaient entrer dans l'étude ECU-MG-302 dans les 2 semaines après avoir terminé leur visite de la semaine 26 dans l'étude ECU-MG-301.

L'étude ECU-MG-302 consistait en une phase d'induction en aveugle de 4 semaines pour préserver la nature en aveugle de l'étude ECU-MG-301, une phase de maintenance en ouvert (jusqu'à 4 ans) et une visite de suivi de l'innocuité de 8 semaines après la dernière dose pour les participants qui se sont retirés de l'étude ou ont interrompu le traitement par l'éculizumab à tout moment et pour quelque raison que ce soit après avoir reçu une quantité quelconque d'éculizumab.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

117

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
  • Belgique
      • Edegem, Belgique
      • Gent, Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil
  • Canada
      • Edmonton, Canada
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
  • Danemark
      • Arhus C, Danemark
      • Kobenhavn, Danemark
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
      • Madrid, Espagne
  • Finlande
      • Turku, Finlande
  • Hongrie
      • Szeged, Hongrie
  • Italie
      • Milano, Italie
      • Napoli, Italie
      • Roma, Italie
  • Japon
      • Chiba, Japon
      • Fukuoka, Japon
      • Hanamaki, Japon
      • Hokkaido, Japon
      • Miyagi, Japon
      • Nagasaki, Japon
      • Osaka, Japon
      • Osaka-Fu, Japon
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • Suède
      • Stockholm, Suède
  • Tchéquie
      • Ostrava - Poruba, Tchéquie
      • Praha 2, Tchéquie
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
      • Kocaeli, Turquie
      • İzmir, Turquie
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
      • Orange, California, États-Unis, 92868
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
      • Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant a terminé l'étude ECU-MG-301.
  2. Le participant a donné son consentement éclairé par écrit.
  3. Le participant était disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole pendant toute la durée de l'étude.
  4. La participante en âge de procréer doit avoir eu un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine sérique). Tous les participants devaient pratiquer un régime contraceptif efficace, fiable et médicalement approuvé pendant l'étude et jusqu'à 5 mois après l'arrêt du traitement.

Critère d'exclusion:

  1. Participants qui se sont retirés de l'étude ECU-MG-301 à la suite d'un événement indésirable lié au médicament à l'étude.
  2. Les participantes qui étaient enceintes, qui allaitaient ou qui avaient l'intention de concevoir au cours de l'étude.
  3. Infection méningococcique non résolue
  4. Hypersensibilité aux protéines murines ou à l'un des excipients de l'éculizumab
  5. Toute condition médicale ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, aurait pu interférer avec la participation du participant à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le participant ou fausser l'évaluation des participants.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Éculizumab/Éculizumab

Phase d'induction en aveugle : Les participants qui avaient reçu un traitement en aveugle avec l'éculizumab dans l'étude ECU-MG-301 ont reçu de l'éculizumab (4 flacons/1200 milligrammes [mg]) le jour 1 et la semaine 2 et un placebo (4 flacons/0 mg) à la semaine 1 et 3.

Phase de maintenance en ouvert : les participants ont reçu de l'éculizumab en ouvert (4 ampoules/1 200 mg) toutes les 2 semaines à partir de la semaine 4 et ont continué tout au long de l'étude.

L'éculizumab 1 200 mg a été administré jusqu'à 4 ans dans cette étude de prolongation.
Biologique: Éculizumab
Administration intraveineuse d'éculizumab.
Médicament: Placebo
Administration intraveineuse du placebo correspondant. Les participants ont reçu un placebo uniquement pendant la phase d'induction en aveugle.
Expérimental: Placebo/éculizumab

Phase d'induction en aveugle : Les participants qui avaient reçu un traitement en aveugle avec un placebo dans l'étude ECU-MG-301 ont reçu de l'éculizumab/placebo (3 flacons/900 mg, plus 1 flacon/0 mg, respectivement) le jour 1 et les semaines 1 à 3.

Phase de maintenance en ouvert : les participants ont reçu de l'éculizumab en ouvert (4 ampoules/1 200 mg) toutes les 2 semaines à partir de la semaine 4 et ont continué tout au long de l'étude.

L'éculizumab 1 200 mg a été administré jusqu'à 4 ans dans cette étude de prolongation.
Biologique: Éculizumab
Administration intraveineuse d'éculizumab.
Médicament: Placebo
Administration intraveineuse du placebo correspondant. Les participants ont reçu un placebo uniquement pendant la phase d'induction en aveugle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jour 1 (après l'administration) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 208)
Les événements indésirables survenus pendant le traitement (EIAT) sont des événements indésirables survenant au moment ou après la première dose du médicament à l'étude dans l'étude ECU-MG-302. De même, les événements indésirables graves apparus pendant le traitement (TESAE) sont des événements indésirables graves qui surviennent au moment ou après la première dose du médicament à l'étude dans l'étude ECU-MG-302. Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Jour 1 (après l'administration) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 208)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans la myasthénie grave Activités du profil de la vie quotidienne (MG-ADL) Score total à la semaine 4 et à la semaine 130
Délai: Baseline, Semaine 4 et Semaine 130
L'échelle MG-ADL est une mesure validée des résultats rapportés par les patients en 8 points. Les participants ont évalué leur incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) et motrice globale ou des membres (2 items). Ces 8 items n'ont pas été pondérés et ont été gradués individuellement de 0 (normal) à 3 (le plus sévère), fournissant un score total MG-ADL allant de 0 à 24 points. Une réduction du score indique une amélioration de l'état. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation disponible avant le traitement (première perfusion de médicament à l'étude) avec l'éculizumab dans l'étude ECU-MG-302. Les changements par rapport au départ du score total MG-ADL à la semaine 4 (phase d'induction en aveugle) et à la semaine 130 (phase ouverte avec l'eculizumab) sont présentés.
Baseline, Semaine 4 et Semaine 130

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 novembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

15 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2014

Première publication (Estimation)

26 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 février 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2020

Dernière vérification

1 janvier 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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