Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van ECU-MG-301 om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren

27 januari 2020 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een fase III, open-label extensieonderzoek van ECU-MG-301 om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab te evalueren bij proefpersonen met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)

Om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) te evalueren als een vervolgonderzoek voor de deelnemers die eerder onderzoek ECU-MG-301 (NCT01997229) voltooiden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ECU-MG-302 was een uitbreidingsonderzoek dat was opgezet om de deelnemers die onderzoek ECU-MG-301 voltooiden de kans te bieden eculizumab te ontvangen en klinische gegevens te verzamelen om langetermijninformatie over de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab te verschaffen bij deelnemers met refractaire gMG.

Na een geblindeerde studiebehandeling (eculizumab of placebo) in studie ECU-MG-301 gedurende 26 weken, kwamen de deelnemers in aanmerking om deel te nemen aan de ECU-MG-302 extensiestudie. Deelnemers moesten onderzoek ECU-MG-302 binnen 2 weken na voltooiing van hun bezoek in week 26 in onderzoek ECU-MG-301 starten.

Onderzoek ECU-MG-302 bestond uit een blinde inductiefase van 4 weken om de geblindeerde aard van onderzoek ECU-MG-301 te behouden, een open-label onderhoudsfase (tot 4 jaar) en een veiligheidsbezoek van 8 weken na de laatste dosis voor deelnemers die zich terugtrokken uit het onderzoek of de behandeling met eculizumab op enig moment en om welke reden dan ook stopzetten nadat ze een hoeveelheid eculizumab hadden gekregen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

117

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
  • België
      • Edegem, België
      • Gent, België
      • Leuven, België
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië
  • Canada
      • Edmonton, Canada
  • Denemarken
      • Arhus C, Denemarken
      • Kobenhavn, Denemarken
  • Finland
      • Turku, Finland
  • Hongarije
      • Szeged, Hongarije
  • Italië
      • Milano, Italië
      • Napoli, Italië
      • Roma, Italië
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Fukuoka, Japan
      • Hanamaki, Japan
      • Hokkaido, Japan
      • Miyagi, Japan
      • Nagasaki, Japan
      • Osaka, Japan
      • Osaka-Fu, Japan
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
      • Kocaeli, Kalkoen
      • İzmir, Kalkoen
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
      • Madrid, Spanje
  • Tsjechië
      • Ostrava - Poruba, Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer heeft studie ECU-MG-301 voltooid.
  2. Deelnemer heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
  3. De deelnemer was bereid en in staat om te voldoen aan de protocolvereisten voor de duur van het onderzoek.
  4. Vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd moet een negatieve zwangerschapstest hebben gehad (serum humaan choriongonadotrofine). Alle deelnemers moesten tijdens het onderzoek en tot 5 maanden na stopzetting van de behandeling een effectief, betrouwbaar en medisch goedgekeurd anticonceptieregime toepassen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers die zich terugtrokken uit onderzoek ECU-MG-301 als gevolg van een bijwerking gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
  2. Vrouwelijke deelnemers die in de loop van het onderzoek zwanger waren, borstvoeding gaven of van plan waren zwanger te worden.
  3. Onopgeloste meningokokkeninfectie
  4. Overgevoeligheid voor muriene eiwitten of voor een van de hulpstoffen van eculizumab
  5. Elke medische aandoening of omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de deelnemer aan het onderzoek zouden kunnen hebben belemmerd, een extra risico voor de deelnemer vormden of de beoordeling van de deelnemers in de war brachten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab/Eculizumab

Blinde inductiefase: deelnemers die een blinde behandeling met eculizumab hadden gekregen in onderzoek ECU-MG-301 kregen eculizumab (4 injectieflacons/1200 milligram [mg]) toegediend op dag 1 en week 2 en placebo (4 injectieflacons/0 mg) in week 1 en 3.

Open-label onderhoudsfase: Deelnemers kregen vanaf week 4 elke 2 weken open-label eculizumab (4 injectieflacons/1200 mg) en dit werd gedurende het hele onderzoek voortgezet.

Eculizumab 1200 mg werd gedurende maximaal 4 jaar toegediend in deze verlengingsstudie.
Biologisch: Eculizumab
Intraveneuze toediening van eculizumab.
Geneesmiddel: Placebo
Intraveneuze toediening van bijpassende placebo. Deelnemers kregen alleen placebo tijdens de blinde inductiefase.
Experimenteel: Placebo/Eculizumab

Blinde inductiefase: deelnemers die in onderzoek ECU-MG-301 een geblindeerde placebobehandeling hadden gekregen, kregen eculizumab/placebo toegediend (respectievelijk 3 injectieflacons/900 mg plus 1 injectieflacon/0 mg) op dag 1 en week 1 tot en met 3.

Open-label onderhoudsfase: Deelnemers kregen vanaf week 4 elke 2 weken open-label eculizumab (4 injectieflacons/1200 mg) en dit werd gedurende het hele onderzoek voortgezet.

Eculizumab 1200 mg werd gedurende maximaal 4 jaar toegediend in deze verlengingsstudie.
Biologisch: Eculizumab
Intraveneuze toediening van eculizumab.
Geneesmiddel: Placebo
Intraveneuze toediening van bijpassende placebo. Deelnemers kregen alleen placebo tijdens de blinde inductiefase.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot einde studie (week 208)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) zijn bijwerkingen die aanvangen op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-MG-302. Evenzo zijn tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) ernstige bijwerkingen die beginnen op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-MG-302. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot einde studie (week 208)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline bij Myasthenia Gravis Activiteiten van het dagelijks leven Profiel (MG-ADL) Totaalscore in week 4 en week 130
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en week 130
De MG-ADL-schaal is een gevalideerde, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat van 8 items. Deelnemers beoordeelden hun functionele handicap als secundair aan oculair (2 items), bulbair (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledemaatstoornissen (2 items). Deze 8 items waren niet gewogen en werden afzonderlijk beoordeeld van 0 (normaal) tot 3 (zeer ernstig), wat een totale MG-ADL-score opleverde van 0 tot 24 punten. Een verlaging van de score duidt op een verbetering van de conditie. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de behandeling (eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel) met eculizumab in onderzoek ECU-MG-302. Verandering ten opzichte van baseline in MG-ADL-totaalscore in week 4 (blinde inductiefase) en in week 130 (open-label eculizumab-fase) worden gepresenteerd.
Basislijn, week 4 en week 130

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 november 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

26 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren