Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование ECU-MG-301 для оценки безопасности и эффективности экулизумаба при рефрактерной генерализованной миастении гравис

27 января 2020 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Фаза III открытого расширенного исследования ECU-MG-301 для оценки безопасности и эффективности экулизумаба у субъектов с рефрактерной генерализованной миастенией гравис (gMG)

Оценить безопасность и эффективность экулизумаба при лечении рефрактерной генерализованной миастении (gMG) в качестве дополнительного исследования для участников, ранее принимавших участие в исследовании ECU-MG-301 (NCT01997229).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ECU-MG-302 было дополнительным исследованием, разработанным для предоставления участникам, которые завершили исследование ECU-MG-301, возможность получить экулизумаб и собрать клинические данные для получения информации о долгосрочной безопасности и эффективности экулизумаба у участников с рефрактерным gMG.

После получения слепого лечения (экулизумаб или плацебо) в исследовании ECU-MG-301 в течение 26 недель участники имели право на участие в расширенном исследовании ECU-MG-302. Участники должны были войти в исследование ECU-MG-302 в течение 2 недель после завершения визита на 26-й неделе в исследовании ECU-MG-301.

Исследование ECU-MG-302 состояло из 4-недельной слепой индукционной фазы для сохранения слепого характера исследования ECU-MG-301, открытой поддерживающей фазы (до 4 лет) и контрольного визита в течение 8 недель. после последней дозы для участников, которые выбыли из исследования или прекратили лечение экулизумабом в любое время и по любой причине после получения любого количества экулизумаба.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

117

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия
      • Gent, Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия
  • Венгрия
      • Szeged, Венгрия
  • Дания
      • Arhus C, Дания
      • Kobenhavn, Дания
  • Испания
      • Barcelona, Испания
      • Madrid, Испания
  • Италия
      • Milano, Италия
      • Napoli, Италия
      • Roma, Италия
  • Канада
      • Edmonton, Канада
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
  • Турция
      • Ankara, Турция
      • Kocaeli, Турция
      • İzmir, Турция
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия
  • Чехия
      • Ostrava - Poruba, Чехия
      • Praha 2, Чехия
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция
  • Япония
      • Chiba, Япония
      • Fukuoka, Япония
      • Hanamaki, Япония
      • Hokkaido, Япония
      • Miyagi, Япония
      • Nagasaki, Япония
      • Osaka, Япония
      • Osaka-Fu, Япония

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Участник завершил исследование ECU-MG-301.
  2. Участник дал письменное информированное согласие.
  3. Участник был готов и мог соблюдать требования протокола на протяжении всего исследования.
  4. У участницы детородного возраста должен быть отрицательный тест на беременность (сыворотка хорионического гонадотропина человека). Все участники должны были практиковать эффективную, надежную и одобренную с медицинской точки зрения схему контрацепции во время исследования и в течение 5 месяцев после прекращения лечения.

Критерий исключения:

  1. Участники, вышедшие из исследования ECU-MG-301 в результате нежелательного явления, связанного с исследуемым препаратом.
  2. Участники женского пола, которые были беременны, кормили грудью или собирались забеременеть в ходе исследования.
  3. Неразрешенная менингококковая инфекция
  4. Повышенная чувствительность к мышиным белкам или к одному из вспомогательных веществ экулизумаба.
  5. Любое состояние здоровья или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могли помешать участию участника в исследовании, создать дополнительный риск для участника или исказить оценку участников.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экулизумаб/Экулизумаб

Фаза слепой индукции: участникам, получавшим слепое лечение экулизумабом в исследовании ECU-MG-301, вводили экулизумаб (4 ампулы/1200 мг [мг]) в день 1 и 2-ю неделю и плацебо (4 ампулы/0 мг) в неделю 1. и 3.

Поддерживающая фаза открытой этикетки: участники получали экулизумаб открытой этикетки (4 флакона/1200 мг) каждые 2 недели, начиная с 4-й недели, и продолжали на протяжении всего исследования.

Экулизумаб в дозе 1200 мг вводили на срок до 4 лет в этом расширенном исследовании.
Биологический: Экулизумаб
Внутривенное введение экулизумаба.
Лекарство: Плацебо
Внутривенное введение соответствующего плацебо. Участники получали плацебо только во время фазы слепой индукции.
Экспериментальный: Плацебо/Экулизумаб

Фаза слепой индукции: участники, получившие слепое лечение плацебо в исследовании ECU-MG-301, получали экулизумаб/плацебо (3 флакона/900 мг плюс 1 флакон/0 мг соответственно) в День 1 и недели с 1 по 3.

Поддерживающая фаза открытой этикетки: участники получали экулизумаб открытой этикетки (4 флакона/1200 мг) каждые 2 недели, начиная с 4-й недели, и продолжали на протяжении всего исследования.

Экулизумаб в дозе 1200 мг вводили на срок до 4 лет в этом расширенном исследовании.
Биологический: Экулизумаб
Внутривенное введение экулизумаба.
Лекарство: Плацебо
Внутривенное введение соответствующего плацебо. Участники получали плацебо только во время фазы слепой индукции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: День 1 (после приема) до конца исследования (неделя 208)
Нежелательные явления, возникающие при лечении (TEAE), — это нежелательные явления, возникающие во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании ECU-MG-302. Аналогичным образом, серьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения (TESAE), представляют собой серьезные нежелательные явления, которые начинаются во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании ECU-MG-302. Сводка серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
День 1 (после приема) до конца исследования (неделя 208)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в профиле активности повседневной жизни (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем на 4-й и 130-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 130
Шкала MG-ADL представляет собой валидированную оценку результатов, о которой сообщают пациенты, состоящую из 8 пунктов. Участники оценивали свою функциональную инвалидность, вторичную по отношению к глазным (2 балла), бульбарным (3 балла), респираторным (1 балл) и нарушениям общей моторики или конечностей (2 балла). Эти 8 пунктов не были взвешены и индивидуально оценены от 0 (нормальный) до 3 (наиболее тяжелый), что дало общий балл MG-ADL в диапазоне от 0 до 24 баллов. Снижение балла свидетельствует об улучшении состояния. Исходный уровень определялся как последняя доступная оценка перед лечением (первой инфузией исследуемого препарата) экулизумабом в исследовании ECU-MG-302. Представлено изменение общего балла MG-ADL по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе (слепая фаза индукции) и на 130-й неделе (открытая фаза экулизумаба).
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 130

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 ноября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться