Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie ECU-MG-301 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u refrakterní generalizované myasthenia gravis

27. ledna 2020 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze III, otevřená prodloužená studie ECU-MG-301 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u pacientů s refrakterní generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost eculizumabu při léčbě refrakterní generalizované myasthenia gravis (gMG) jako rozšířené studie pro účastníky, kteří dříve dokončili studii ECU-MG-301 (NCT01997229).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ECU-MG-302 byla rozšiřující studie navržená tak, aby účastníkům, kteří dokončili studii ECU-MG-301, poskytla příležitost dostávat eculizumab a shromažďovat klinická data za účelem poskytnutí dlouhodobých informací o bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u účastníků s refrakterním gMG.

Po zaslepené studijní léčbě (ekulizumab nebo placebo) ve studii ECU-MG-301 po dobu 26 týdnů se účastníci mohli zapsat do prodloužené studie ECU-MG-302. Účastníci měli vstoupit do studie ECU-MG-302 do 2 týdnů po dokončení návštěvy v týdnu 26 ve studii ECU-MG-301.

Studie ECU-MG-302 sestávala ze 4týdenní slepé indukční fáze, aby se zachovala zaslepená povaha studie ECU-MG-301, otevřené udržovací fáze (až 4 roky) a následné bezpečnostní návštěvy 8 týdnů po poslední dávce pro účastníky, kteří vystoupili ze studie nebo přerušili léčbu ekulizumabem kdykoli a z jakéhokoli důvodu po podání jakéhokoli množství ekulizumabu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

117

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Belgie
      • Edegem, Belgie
      • Gent, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie
  • Dánsko
      • Arhus C, Dánsko
      • Kobenhavn, Dánsko
  • Finsko
      • Turku, Finsko
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
  • Itálie
      • Milano, Itálie
      • Napoli, Itálie
      • Roma, Itálie
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
      • Hanamaki, Japonsko
      • Hokkaido, Japonsko
      • Miyagi, Japonsko
      • Nagasaki, Japonsko
      • Osaka, Japonsko
      • Osaka-Fu, Japonsko
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
      • Kocaeli, Krocan
      • İzmir, Krocan
  • Maďarsko
      • Szeged, Maďarsko
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
  • Česko
      • Ostrava - Poruba, Česko
      • Praha 2, Česko
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník dokončil studii ECU-MG-301.
  2. Účastník dal písemný informovaný souhlas.
  3. Účastník byl ochoten a schopen splnit požadavky protokolu po dobu trvání studie.
  4. Účastnice ve fertilním věku musela mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin). Všichni účastníci měli během studie a po dobu až 5 měsíců po ukončení léčby praktikovat účinný, spolehlivý a lékařsky schválený antikoncepční režim.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci, kteří odstoupili ze studie ECU-MG-301 v důsledku nežádoucí příhody související se studovaným lékem.
  2. Účastnice, které byly v průběhu studie těhotné, kojily nebo měly v úmyslu otěhotnět.
  3. Neřešená meningokoková infekce
  4. Hypersenzitivita na myší proteiny nebo na jednu z pomocných látek ekulizumabu
  5. Jakýkoli zdravotní stav nebo okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušit účast účastníka ve studii, představovat pro účastníka další riziko nebo zmást hodnocení účastníků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab/Eculizumab

Slepá indukční fáze: Účastníkům, kteří ve studii ECU-MG-301 dostávali zaslepenou léčbu eculizumabem, byl podáván eculizumab (4 lahvičky/1200 miligramů [mg]) v den 1 a týden 2 a placebo (4 lahvičky/0 mg) v týdnu 1 a 3.

Otevřená udržovací fáze: Účastníci dostávali otevřený ekulizumab (4 lahvičky/1200 mg) každé 2 týdny počínaje 4. týdnem a pokračovali v průběhu studie.

Eculizumab 1200 mg byl v této prodloužené studii podáván po dobu až 4 let.
Biologický: Eculizumab
Intravenózní podání eculizumabu.
Lék: Placebo
Intravenózní podání odpovídajícího placeba. Účastníci dostávali placebo pouze během slepé indukční fáze.
Experimentální: Placebo/Eculizumab

Slepá indukční fáze: Účastníkům, kteří dostávali zaslepenou léčbu placebem ve studii ECU-MG-301, byl podáván eculizumab/placebo (3 lahvičky/900 mg, plus 1 lahvička/0 mg) v den 1 a v týdnech 1 až 3.

Otevřená udržovací fáze: Účastníci dostávali otevřený ekulizumab (4 lahvičky/1200 mg) každé 2 týdny počínaje 4. týdnem a pokračovali v průběhu studie.

Eculizumab 1200 mg byl v této prodloužené studii podáván po dobu až 4 let.
Biologický: Eculizumab
Intravenózní podání eculizumabu.
Lék: Placebo
Intravenózní podání odpovídajícího placeba. Účastníci dostávali placebo pouze během slepé indukční fáze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami, které se objevily při léčbě
Časové okno: Den 1 (po dávkování) do konce studie (týden 208)
Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) jsou nežádoucí příhody s nástupem při nebo po první dávce studovaného léku ve studii ECU-MG-302. Podobně závažné nežádoucí příhody (TESAE) související s léčbou jsou závažnými nežádoucími příhodami, které začínají při první dávce studovaného léku nebo po ní ve studii ECU-MG-302. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) do konce studie (týden 208)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v profilu Myasthenia Gravis Činnosti denního života (MG-ADL) Celkové skóre ve 4. týdnu a ve 130. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 130
Škála MG-ADL je validovaná 8položková míra výsledku hlášená pacientem. Účastníci hodnotili své funkční postižení sekundární oční (2 položky), bulbární (3 položky), respirační (1 položka) a hrubé motorické nebo končetinové postižení (2 položky). Těchto 8 položek nebylo váženo a byly individuálně hodnoceny od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější), což poskytlo celkové skóre MG-ADL v rozmezí od 0 do 24 bodů. Snížení skóre ukazuje na zlepšení stavu. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné hodnocení před léčbou (první infuze hodnoceného léku) eculizumabem ve studii ECU-MG-302. Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-ADL ve 4. týdnu (slepá indukční fáze) a ve 130. týdnu (otevřená fáze ekulizumabu).
Výchozí stav, týden 4 a týden 130

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

15. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

26. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit