Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af ECU-MG-301 for at evaluere sikkerhed og effektivitet af Eculizumab ved refraktær generaliseret myasthenia gravis

27. januar 2020 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase III, åbent forlænget forsøg med ECU-MG-301 for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Eculizumab hos forsøgspersoner med refraktær generaliseret myasthenia gravis (gMG)

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​eculizumab til behandling af refraktær generaliseret myasthenia gravis (gMG) som en forlængelsesundersøgelse for deltagere, der tidligere har gennemført studie ECU-MG-301(NCT01997229).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ECU-MG-302 var et forlængelsesstudie designet til at give deltagerne, der gennemførte undersøgelse ECU-MG-301, mulighed for at modtage eculizumab og indsamle kliniske data for at give langsigtede oplysninger om sikkerhed og effekt om eculizumab hos deltagere med refraktær gMG.

Efter at have modtaget blindet undersøgelsesbehandling (eculizumab eller placebo) i undersøgelse ECU-MG-301 i 26 uger, var deltagerne kvalificerede til at tilmelde sig ECU-MG-302 forlængelsesundersøgelsen. Deltagerne skulle deltage i undersøgelse ECU-MG-302 inden for 2 uger efter at have afsluttet deres uge 26 besøg i undersøgelse ECU-MG-301.

Undersøgelse ECU-MG-302 bestod af en 4-ugers blind induktionsfase for at bevare den blindede karakter af undersøgelse ECU-MG-301, en Open-Label vedligeholdelsesfase (op til 4 år) og et sikkerhedsopfølgningsbesøg 8 uger efter den sidste dosis for deltagere, der trak sig fra undersøgelsen eller ophørte med eculizumab-behandling på et hvilket som helst tidspunkt og af en hvilken som helst grund efter at have modtaget en hvilken som helst mængde eculizumab.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

117

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
  • Canada
      • Edmonton, Canada
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark
      • Kobenhavn, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Finland
      • Turku, Finland
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
  • Italien
      • Milano, Italien
      • Napoli, Italien
      • Roma, Italien
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Fukuoka, Japan
      • Hanamaki, Japan
      • Hokkaido, Japan
      • Miyagi, Japan
      • Nagasaki, Japan
      • Osaka, Japan
      • Osaka-Fu, Japan
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
      • Kocaeli, Kalkun
      • İzmir, Kalkun
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Tjekkiet
      • Ostrava - Poruba, Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet
  • Ungarn
      • Szeged, Ungarn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren har gennemført Studie ECU-MG-301.
  2. Deltager har givet skriftligt informeret samtykke.
  3. Deltageren var villig og i stand til at overholde protokolkravene i hele undersøgelsens varighed.
  4. Kvindelig deltager i den fødedygtige alder skal have haft en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i serum). Alle deltagere skulle praktisere et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 5 måneder efter seponering af behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der trak sig fra undersøgelse ECU-MG-301 som følge af en bivirkning relateret til undersøgelseslægemidlet.
  2. Kvindelige deltagere, der var gravide, ammede eller havde til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen.
  3. Uløst meningokokinfektion
  4. Overfølsomhed over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne i eculizumab
  5. Enhver medicinsk tilstand eller omstændigheder, der efter investigatorens mening kunne have forstyrret deltagerens deltagelse i undersøgelsen, udgør en yderligere risiko for deltageren eller forvirrede deltagernes vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab/Eculizumab

Blind induktionsfase: Deltagere, der havde modtaget blindet behandling med eculizumab i undersøgelse ECU-MG-301, fik eculizumab (4 hætteglas/1200 milligram [mg]) på dag 1 og uge 2 og placebo (4 hætteglas/0 mg) i uge 1 og 3.

Open-label vedligeholdelsesfase: Deltagerne modtog åbent eculizumab (4 hætteglas/1200 mg) hver 2. uge begyndende ved uge 4 og fortsatte gennem hele undersøgelsen.

Eculizumab 1200 mg blev administreret i op til 4 år i denne forlængelsesundersøgelse.
Biologisk: Eculizumab
Intravenøs administration af eculizumab.
Medicin: Placebo
Intravenøs administration af matchende placebo. Deltagerne fik kun placebo under den blinde induktionsfase.
Eksperimentel: Placebo/Eculizumab

Blind induktionsfase: Deltagere, der havde modtaget blindet behandling med placebo i undersøgelse ECU-MG-301, fik eculizumab/placebo (henholdsvis 3 hætteglas/900 mg plus 1 hætteglas/0 mg) på dag 1 og uge 1 til 3.

Open-label vedligeholdelsesfase: Deltagerne modtog åbent eculizumab (4 hætteglas/1200 mg) hver 2. uge begyndende ved uge 4 og fortsatte gennem hele undersøgelsen.

Eculizumab 1200 mg blev administreret i op til 4 år i denne forlængelsesundersøgelse.
Biologisk: Eculizumab
Intravenøs administration af eculizumab.
Medicin: Placebo
Intravenøs administration af matchende placebo. Deltagerne fik kun placebo under den blinde induktionsfase.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 208)
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) er bivirkninger med indtræden på eller efter den første lægemiddeldosis i undersøgelsen ECU-MG-302. Ligeledes er behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) alvorlige bivirkninger, der opstår på eller efter den første lægemiddeldosis i undersøgelsen ECU-MG-302. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 208)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Activities Of Daily Living Profile (MG-ADL) Samlet score i uge 4 og uge 130
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 130
MG-ADL-skalaen er et valideret 8-element patientrapporteret resultatmål. Deltagerne vurderede deres funktionsnedsættelse sekundært til okulær (2 emner), bulbar (3 genstande), respiratorisk (1 emne) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 emner). Disse 8 punkter blev ikke vægtet og blev individuelt klassificeret fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig), hvilket gav en samlet MG-ADL-score på mellem 0 og 24 point. En reduktion i score indikerer forbedring af tilstanden. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for behandling (første undersøgelses lægemiddelinfusion) med eculizumab i undersøgelse ECU-MG-302. Ændring fra baseline i MG-ADL total score ved uge 4 (blind induktionsfase) og ved uge 130 (åben eculizumab fase) præsenteres.
Baseline, uge ​​4 og uge 130

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2014

Først opslået (Skøn)

26. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner