Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de extensión de ECU-MG-301 para evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab en miastenia grave generalizada refractaria

27 de enero de 2020 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un ensayo de extensión abierto de fase III de ECU-MG-301 para evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab en sujetos con miastenia grave generalizada refractaria (gMG)

Evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en el tratamiento de la miastenia grave generalizada refractaria (gMG) como un estudio de extensión para los participantes que completaron previamente el estudio ECU-MG-301 (NCT01997229).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ECU-MG-302 fue un estudio de extensión diseñado para brindar a los participantes que completaron el estudio ECU-MG-301 la oportunidad de recibir eculizumab y recopilar datos clínicos para brindar información sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de eculizumab en participantes con gMG refractaria.

Después de recibir el tratamiento del estudio ciego (eculizumab o placebo) en el estudio ECU-MG-301 durante 26 semanas, los participantes fueron elegibles para inscribirse en el estudio de extensión ECU-MG-302. Los participantes debían ingresar al estudio ECU-MG-302 dentro de las 2 semanas posteriores a completar su visita de la semana 26 en el estudio ECU-MG-301.

El estudio ECU-MG-302 consistió en una fase de inducción ciega de 4 semanas para preservar la naturaleza ciega del estudio ECU-MG-301, una fase de mantenimiento de etiqueta abierta (hasta 4 años) y una visita de seguimiento de seguridad de 8 semanas. después de la última dosis para los participantes que se retiraron del estudio o interrumpieron el tratamiento con eculizumab en cualquier momento y por cualquier motivo después de recibir cualquier cantidad de eculizumab.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

117

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
  • Chequia
      • Ostrava - Poruba, Chequia
      • Praha 2, Chequia
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
  • Dinamarca
      • Arhus C, Dinamarca
      • Kobenhavn, Dinamarca
  • España
      • Barcelona, España
      • Madrid, España
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia
  • Hungría
      • Szeged, Hungría
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Napoli, Italia
      • Roma, Italia
  • Japón
      • Chiba, Japón
      • Fukuoka, Japón
      • Hanamaki, Japón
      • Hokkaido, Japón
      • Miyagi, Japón
      • Nagasaki, Japón
      • Osaka, Japón
      • Osaka-Fu, Japón
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
      • Kocaeli, Pavo
      • İzmir, Pavo
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante ha completado el Estudio ECU-MG-301.
  2. El participante ha dado su consentimiento informado por escrito.
  3. El participante estaba dispuesto y era capaz de cumplir con los requisitos del protocolo durante la duración del estudio.
  4. La participante femenina en edad fértil debe haber tenido una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana en suero). Todos los participantes debían practicar un régimen anticonceptivo eficaz, confiable y médicamente aprobado durante el estudio y hasta 5 meses después de la interrupción del tratamiento.

Criterio de exclusión:

  1. Participantes que se retiraron del Estudio ECU-MG-301 como resultado de un evento adverso relacionado con el fármaco del estudio.
  2. Mujeres participantes que estaban embarazadas, amamantando o tenían la intención de concebir durante el transcurso del estudio.
  3. Infección meningocócica no resuelta
  4. Hipersensibilidad a proteínas murinas o a uno de los excipientes de eculizumab
  5. Cualquier condición médica o circunstancia que, en opinión del investigador, podría haber interferido con la participación del participante en el estudio, planteado un riesgo adicional para el participante o confundido con la evaluación de los participantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eculizumab/Eculizumab

Fase de inducción a ciegas: a los participantes que habían recibido tratamiento a ciegas con eculizumab en el estudio ECU-MG-301 se les administró eculizumab (4 viales/1200 miligramos [mg]) el día 1 y la semana 2 y placebo (4 viales/0 mg) en las semanas 1 y 3

Fase de mantenimiento de etiqueta abierta: los participantes recibieron eculizumab de etiqueta abierta (4 viales/1200 mg) cada 2 semanas a partir de la semana 4 y continuaron durante todo el estudio.

Se administró eculizumab 1200 mg durante un máximo de 4 años en este estudio de extensión.
Biológico: Eculizumab
Administración intravenosa de eculizumab.
Droga: Placebo
Administración intravenosa del placebo correspondiente. Los participantes recibieron placebo solo durante la fase de inducción a ciegas.
Experimental: Placebo/eculizumab

Fase de inducción a ciegas: a los participantes que habían recibido tratamiento a ciegas con placebo en el estudio ECU-MG-301 se les administró eculizumab/placebo (3 viales/900 mg, más 1 vial/0 mg, respectivamente) el día 1 y las semanas 1 a 3.

Fase de mantenimiento de etiqueta abierta: los participantes recibieron eculizumab de etiqueta abierta (4 viales/1200 mg) cada 2 semanas a partir de la semana 4 y continuaron durante todo el estudio.

Se administró eculizumab 1200 mg durante un máximo de 4 años en este estudio de extensión.
Biológico: Eculizumab
Administración intravenosa de eculizumab.
Droga: Placebo
Administración intravenosa del placebo correspondiente. Los participantes recibieron placebo solo durante la fase de inducción a ciegas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuento de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del estudio (semana 208)
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) son eventos adversos que comienzan en o después de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio ECU-MG-302. Del mismo modo, los eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) son eventos adversos graves que aparecen en o después de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio ECU-MG-302. Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del estudio (semana 208)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el perfil de actividades de la vida diaria de miastenia grave (MG-ADL) Puntaje total en la semana 4 y la semana 130
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4 y semana 130
La escala MG-ADL es una medida de resultado validada de 8 ítems informada por el paciente. Los participantes evaluaron su discapacidad funcional secundaria a discapacidad ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades (2 ítems). Estos 8 elementos no se ponderaron y se calificaron individualmente de 0 (normal) a 3 (más grave), lo que proporcionó una puntuación total de MG-ADL que varió de 0 a 24 puntos. Una reducción en la puntuación indica una mejora en la condición. El valor inicial se definió como la última evaluación disponible antes del tratamiento (primera infusión del fármaco del estudio) con eculizumab en el estudio ECU-MG-302. Se presentan los cambios desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la semana 4 (fase de inducción ciega) y en la semana 130 (fase abierta de eculizumab).
Línea de base, semana 4 y semana 130

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

15 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

15 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de noviembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de noviembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir