난치성 전신 중증 근무력증에서 Eculizumab의 안전성 및 유효성 평가를 위한 ECU-MG-301의 확장 연구
2020년 1월 27일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
불응성 전신성 중증 근무력증(gMG) 대상자에서 Eculizumab의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 ECU-MG-301의 공개 라벨 확장 임상 3상
이전에 연구 ECU-MG-301(NCT01997229)을 완료한 참가자를 위한 확장 연구로서 난치성 전신 중증 근무력증(gMG) 치료에서 에쿨리주맙의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
ECU-MG-302는 연구 ECU-MG-301을 완료한 참가자에게 에쿨리주맙을 투여받을 수 있는 기회를 제공하고 불응성 gMG 참가자에게 에쿨리주맙에 대한 장기적인 안전성 및 효능 정보를 제공하기 위해 임상 데이터를 수집하도록 설계된 확장 연구입니다.
ECU-MG-301 연구에서 26주 동안 맹검 연구 치료(에쿨리주맙 또는 위약)를 받은 후 참가자는 ECU-MG-302 연장 연구에 등록할 자격이 있었습니다. 참가자는 연구 ECU-MG-301에서 26주차 방문을 완료한 후 2주 이내에 연구 ECU-MG-302에 참여했습니다.
연구 ECU-MG-302는 연구 ECU-MG-301의 맹검 특성을 보존하기 위한 4주간의 블라인드 유도 단계, 공개 라벨 유지 단계(최대 4년) 및 8주 안전 추적 방문으로 구성되었습니다. eculizumab의 양에 관계없이 어떤 이유로든 연구에서 탈퇴했거나 eculizumab 치료를 중단한 참가자의 경우 마지막 투여 후.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
117
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Seoul, 대한민국
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Arhus C, 덴마크
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Kobenhavn, 덴마크
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
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Orange, California, 미국, 92868
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Palo Alto, California, 미국, 94304
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San Francisco, California, 미국, 94115
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06519
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
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Miami, Florida, 미국, 33136
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Tampa, Florida, 미국, 33612
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Illinois
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201-1595
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287-0876
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
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Edegem, 벨기에
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Gent, 벨기에
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Leuven, 벨기에
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São Paulo, 브라질
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Stockholm, 스웨덴
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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Buenos Aires, 아르헨티나
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Birmingham, 영국
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Liverpool, 영국
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London, 영국
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Milano, 이탈리아
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Napoli, 이탈리아
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Roma, 이탈리아
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Chiba, 일본
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Fukuoka, 일본
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Hanamaki, 일본
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Hokkaido, 일본
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Miyagi, 일본
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Nagasaki, 일본
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Osaka, 일본
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Osaka-Fu, 일본
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Ostrava - Poruba, 체코
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Praha 2, 체코
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Ankara, 칠면조
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Kocaeli, 칠면조
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İzmir, 칠면조
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Edmonton, 캐나다
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Turku, 핀란드
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Szeged, 헝가리
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 연구 ECU-MG-301을 완료했습니다.
- 참가자는 서면 동의서를 제공했습니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있었습니다.
- 가임기 여성 참여자는 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다(혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬). 모든 참가자는 연구 기간과 치료 중단 후 최대 5개월 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임법을 시행해야 했습니다.
제외 기준:
- 연구 약물과 관련된 부작용의 결과로 연구 ECU-MG-301에서 탈퇴한 참가자.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신할 예정인 여성 참가자.
- 해결되지 않은 수막구균 감염
- 뮤린 단백질 또는 에쿨리주맙 부형제 중 하나에 대한 과민증
- 연구자의 의견에 따라 참가자의 연구 참여를 방해하거나 참가자에게 추가 위험을 초래하거나 참가자의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적 상태 또는 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙/에쿨리주맙
블라인드 유도 단계: 연구 ECU-MG-301에서 에쿨리주맙으로 맹검 치료를 받은 참가자에게 1일차와 2주차에 에쿨리주맙(4 바이알/1200mg[mg])을 투여하고 1주차에 위약(4 바이알/0mg)을 투여했습니다. 그리고 3. 공개 라벨 유지 단계: 참가자는 공개 라벨 eculizumab(바이알 4개/1200mg)을 4주차부터 시작하여 2주마다 제공받았고 연구 기간 내내 계속되었습니다. Eculizumab 1200 mg은 이 확장 연구에서 최대 4년 동안 투여되었습니다. |
Eculizumab의 정맥 투여.
일치하는 위약의 정맥 투여.
참가자는 블라인드 유도 단계 동안에만 위약을 받았습니다.
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실험적: 위약/에쿨리주맙
맹검 유도 단계: 연구 ECU-MG-301에서 위약으로 맹검 치료를 받은 참가자에게 1일차와 1~3주차에 에쿨리주맙/위약(각각 3바이알/900mg, 1바이알/0mg)을 투여했습니다. 공개 라벨 유지 단계: 참가자는 공개 라벨 eculizumab(바이알 4개/1200mg)을 4주차부터 시작하여 2주마다 제공받았고 연구 기간 내내 계속되었습니다. Eculizumab 1200 mg은 이 확장 연구에서 최대 4년 동안 투여되었습니다. |
Eculizumab의 정맥 투여.
일치하는 위약의 정맥 투여.
참가자는 블라인드 유도 단계 동안에만 위약을 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 1일(투여 후)부터 연구 종료(208주차)까지
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치료 관련 부작용(TEAE)은 연구 ECU-MG-302에서 첫 번째 연구 약물 용량 또는 그 이후에 발병하는 부작용입니다.
마찬가지로, 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)은 연구 ECU-MG-302에서 첫 번째 연구 약물 투여 시 또는 그 이후에 발생하는 심각한 부작용입니다.
인과관계에 관계없이 중대한 이상반응 및 심각하지 않은 기타 모든 이상반응의 요약은 보고된 이상반응 모듈에 있습니다.
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1일(투여 후)부터 연구 종료(208주차)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주차 및 130주차의 일상 생활 프로필(MG-ADL) 총 점수의 중증 근무력증 활동에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 4주차 및 130주차
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MG-ADL 척도는 검증된 8항목 환자 보고 결과 측정입니다.
참가자는 안구(2개 항목), 구근(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 대근육 운동 또는 사지 장애(2개 항목)에 이차적으로 기능 장애를 평가했습니다.
이 8개 항목은 가중치가 부여되지 않았으며 0(정상)에서 3(가장 심각함)까지 개별적으로 등급이 매겨져 0에서 24점 범위의 총 MG-ADL 점수를 제공했습니다.
점수 감소는 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
기준선은 연구 ECU-MG-302에서 에쿨리주맙으로 치료(첫 번째 연구 약물 주입)하기 전에 마지막으로 이용 가능한 평가로 정의되었습니다.
4주차(맹검 유도 단계) 및 130주차(개방 라벨 에쿨리주맙 단계)에 MG-ADL 총 점수의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 4주차 및 130주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Correction to: Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2255. doi: 10.1007/s11136-019-02204-x.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
- Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, Imai T, Shiraishi H, Suzuki H, Okumura M, O'Brien F, Wang JJ, Fujita KP, Utsugisawa K; REGAIN Study Group. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019 Dec 15;407:116419. doi: 10.1016/j.jns.2019.08.004. Epub 2019 Aug 3.
- Murai H, Suzuki S, Hasebe M, Fukamizu Y, Rodrigues E, Utsugisawa K. Safety and effectiveness of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of post-marketing surveillance. Ther Adv Neurol Disord. 2021 Mar 16;14:17562864211001995. doi: 10.1177/17562864211001995. eCollection 2021. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2021 Oct 29;14:17562864211049696.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 11월 12일
기본 완료 (실제)
2019년 1월 15일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 25일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 27일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .