Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone ECU-MG-301 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu w opornej na leczenie uogólnionej miastenii

27 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Faza III, otwarta próba rozszerzona ECU-MG-301 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u pacjentów z oporną na leczenie uogólnioną miastenią gravis (gMG)

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu w leczeniu opornej na leczenie uogólnionej miastenii (gMG) w ramach badania kontynuacyjnego dla uczestników, którzy wcześniej ukończyli badanie ECU-MG-301 (NCT01997229).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ECU-MG-302 było badaniem kontynuacyjnym, którego celem było zapewnienie uczestnikom, którzy ukończyli badanie ECU-MG-301, możliwości otrzymania ekulizumabu i zebrania danych klinicznych w celu dostarczenia długoterminowych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u uczestników z oporną na leczenie gMG.

Po otrzymywaniu przez 26 tygodni leczenia w ramach zaślepionego badania (ekulizumab lub placebo) w badaniu ECU-MG-301, uczestnicy kwalifikowali się do włączenia do badania przedłużającego ECU-MG-302. Uczestnicy mieli przystąpić do badania ECU-MG-302 w ciągu 2 tygodni po zakończeniu wizyty w 26. tygodniu w badaniu ECU-MG-301.

Badanie ECU-MG-302 składało się z 4-tygodniowej ślepej fazy wprowadzającej w celu zachowania zaślepionego charakteru badania ECU-MG-301, otwartej fazy podtrzymującej (do 4 lat) oraz 8-tygodniowej wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa po ostatniej dawce dla uczestników, którzy wycofali się z badania lub przerwali leczenie ekulizumabem w dowolnym czasie i z dowolnego powodu po otrzymaniu dowolnej ilości ekulizumabu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

117

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia
  • Czechy
      • Ostrava - Poruba, Czechy
      • Praha 2, Czechy
  • Dania
      • Arhus C, Dania
      • Kobenhavn, Dania
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
      • Kocaeli, Indyk
      • İzmir, Indyk
  • Japonia
      • Chiba, Japonia
      • Fukuoka, Japonia
      • Hanamaki, Japonia
      • Hokkaido, Japonia
      • Miyagi, Japonia
      • Nagasaki, Japonia
      • Osaka, Japonia
      • Osaka-Fu, Japonia
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
  • Węgry
      • Szeged, Węgry
  • Włochy
      • Milano, Włochy
      • Napoli, Włochy
      • Roma, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik ukończył badanie ECU-MG-301.
  2. Uczestnik wyraził pisemną świadomą zgodę.
  3. Uczestnik był chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu w czasie trwania badania.
  4. Uczestniczka w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej). Wszystkie uczestniczki były zobowiązane do stosowania skutecznej, niezawodnej i medycznie zatwierdzonej metody antykoncepcji podczas badania i do 5 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy, którzy wycofali się z badania ECU-MG-301 w wyniku zdarzenia niepożądanego związanego z badanym lekiem.
  2. Uczestniczki, które były w ciąży, karmiły piersią lub zamierzały zajść w ciążę w trakcie badania.
  3. Nierozwiązane zakażenie meningokokowe
  4. Nadwrażliwość na białka mysie lub na którąkolwiek substancję pomocniczą ekulizumabu
  5. Wszelkie schorzenia lub okoliczności medyczne, które w opinii badacza mogły zakłócić udział uczestnika w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika lub zakłócać ocenę uczestników.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab/Ekulizumab

Zaślepiona faza indukcyjna: Uczestnikom, którzy otrzymali zaślepione leczenie ekulizumabem w badaniu ECU-MG-301, podawano ekulizumab (4 fiolki/1200 miligramów [mg]) w 1. dniu i 2. tygodniu oraz placebo (4 fiolki/0 mg) w 1. tygodniu i 3.

Otwarta faza podtrzymująca: uczestnicy otrzymywali ekulizumab w otwartej próbie (4 fiolki/1200 mg) co 2 tygodnie, począwszy od 4. tygodnia i kontynuowali przez cały czas trwania badania.

W tym rozszerzonym badaniu ekulizumab w dawce 1200 mg podawano przez okres do 4 lat.
Biologiczny: Ekulizumab
Dożylne podanie ekulizumabu.
Lek: Placebo
Dożylne podanie pasującego placebo. Uczestnicy otrzymywali placebo tylko podczas fazy indukcji w ciemno.
Eksperymentalny: Placebo/Ekulizumab

Zaślepiona faza indukcyjna: Uczestnikom, którzy otrzymali zaślepione leczenie placebo w badaniu ECU-MG-301, podawano ekulizumab/placebo (odpowiednio 3 fiolki/900 mg plus 1 fiolka/0 mg) w 1. dniu oraz w tygodniach od 1. do 3.

Otwarta faza podtrzymująca: Uczestnicy otrzymywali ekulizumab w otwartej próbie (4 fiolki/1200 mg) co 2 tygodnie, począwszy od 4. tygodnia i kontynuowali przez cały czas trwania badania.

W tym rozszerzonym badaniu ekulizumab w dawce 1200 mg podawano przez okres do 4 lat.
Biologiczny: Ekulizumab
Dożylne podanie ekulizumabu.
Lek: Placebo
Dożylne podanie pasującego placebo. Uczestnicy otrzymywali placebo tylko podczas fazy indukcji w ciemno.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu dawki) do końca badania (tydzień 208)
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) to zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku w badaniu ECU-MG-302. Podobnie poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE) są poważnymi zdarzeniami niepożądanymi, które rozpoczynają się w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku w badaniu ECU-MG-302. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu dawki) do końca badania (tydzień 208)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w profilu czynności życia codziennego w miastenii (MG-ADL) Całkowity wynik w 4. i 130. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 130
Skala MG-ADL jest zwalidowaną 8-punktową miarą wyników zgłaszaną przez pacjentów. Uczestnicy oceniali swoją niepełnosprawność funkcjonalną wtórną do narządu wzroku (2 pozycje), opuszkową (3 pozycje), oddechową (1 pozycja) oraz dużą motorykę lub upośledzenie kończyn (2 pozycje). Tych 8 pozycji nie było ważonych i oceniano je indywidualnie od 0 (normalne) do 3 (najcięższe), dając całkowity wynik MG-ADL w zakresie od 0 do 24 punktów. Obniżenie wyniku wskazuje na poprawę stanu. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed leczeniem (pierwszy wlew badanego leku) ekulizumabem w badaniu ECU-MG-302. Przedstawiono zmianę całkowitej punktacji MG-ADL w stosunku do wartości początkowej w 4. tygodniu (faza indukcji zaślepionej próby) i w 130. tygodniu (faza otwartej ekulizumabu).
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 130

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj