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Erweiterungsstudie von ECU-MG-301 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei refraktärer generalisierter Myasthenia gravis

27. Januar 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie der Phase III mit ECU-MG-301 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei Patienten mit refraktärer generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei der Behandlung von refraktärer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) als Verlängerungsstudie für die Teilnehmer, die zuvor die Studie ECU-MG-301 (NCT01997229) abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ECU-MG-302 war eine Verlängerungsstudie, die den Teilnehmern, die die Studie ECU-MG-301 abgeschlossen haben, die Möglichkeit geben sollte, Eculizumab zu erhalten und klinische Daten zu sammeln, um langfristige Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei Teilnehmern mit refraktärer gMG bereitzustellen.

Nach 26-wöchiger verblindeter Studienbehandlung (Eculizumab oder Placebo) in der Studie ECU-MG-301 waren die Teilnehmer berechtigt, an der ECU-MG-302-Verlängerungsstudie teilzunehmen. Die Teilnehmer mussten innerhalb von 2 Wochen nach Abschluss ihres Besuchs in Woche 26 in Studie ECU-MG-301 in die Studie ECU-MG-302 eintreten.

Die Studie ECU-MG-302 bestand aus einer 4-wöchigen blinden Induktionsphase, um den verblindeten Charakter der Studie ECU-MG-301 zu erhalten, einer Open-Label-Erhaltungsphase (bis zu 4 Jahre) und einem 8-wöchigen Sicherheits-Follow-up-Besuch nach der letzten Dosis für Teilnehmer, die aus der Studie ausschieden oder die Eculizumab-Behandlung jederzeit und aus beliebigem Grund abbrachen, nachdem sie eine beliebige Menge Eculizumab erhalten hatten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

117

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
  • Dänemark
      • Arhus C, Dänemark
      • Kobenhavn, Dänemark
  • Finnland
      • Turku, Finnland
  • Italien
      • Milano, Italien
      • Napoli, Italien
      • Roma, Italien
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Fukuoka, Japan
      • Hanamaki, Japan
      • Hokkaido, Japan
      • Miyagi, Japan
      • Nagasaki, Japan
      • Osaka, Japan
      • Osaka-Fu, Japan
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
      • Kocaeli, Truthahn
      • İzmir, Truthahn
  • Tschechien
      • Ostrava - Poruba, Tschechien
      • Praha 2, Tschechien
  • Ungarn
      • Szeged, Ungarn
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201-1595
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-0876
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat die Studie ECU-MG-301 abgeschlossen.
  2. Der Teilnehmer hat eine schriftliche Einverständniserklärung erteilt.
  3. Der Teilnehmer war bereit und in der Lage, die Protokollanforderungen für die Dauer der Studie einzuhalten.
  4. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest (Serum humanes Choriongonadotropin) gehabt haben. Alle Teilnehmer mussten während der Studie und bis zu 5 Monate nach Beendigung der Behandlung ein wirksames, zuverlässiges und medizinisch zugelassenes Verhütungsschema anwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer, die die Studie ECU-MG-301 aufgrund eines unerwünschten Ereignisses im Zusammenhang mit dem Studienmedikament abgebrochen haben.
  2. Weibliche Teilnehmer, die während der Studie schwanger waren, stillten oder schwanger werden wollten.
  3. Ungelöste Meningokokken-Infektion
  4. Überempfindlichkeit gegen murine Proteine ​​oder einen der sonstigen Bestandteile von Eculizumab
  5. Jeglicher medizinischer Zustand oder Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie beeinträchtigt haben könnten, ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer darstellten oder die Beurteilung der Teilnehmer verfälschten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab/Eculizumab

Blinde Induktionsphase: Teilnehmern, die in Studie ECU-MG-301 eine verblindete Behandlung mit Eculizumab erhalten hatten, wurde Eculizumab (4 Fläschchen/1200 Milligramm [mg]) an Tag 1 und Woche 2 und Placebo (4 Fläschchen/0 mg) in Woche 1 verabreicht und 3.

Open-Label-Erhaltungsphase: Die Teilnehmer erhielten alle 2 Wochen Open-Label-Eculizumab (4 Fläschchen/1200 mg) ab Woche 4 und während der gesamten Studie.

Eculizumab 1200 mg wurde in dieser Verlängerungsstudie bis zu 4 Jahre lang verabreicht.
Biologisch: Eculizumab
Intravenöse Verabreichung von Eculizumab.
Arzneimittel: Placebo
Intravenöse Verabreichung eines passenden Placebos. Die Teilnehmer erhielten nur während der blinden Induktionsphase Placebo.
Experimental: Placebo/Eculizumab

Blinde Induktionsphase: Teilnehmern, die in Studie ECU-MG-301 eine verblindete Behandlung mit Placebo erhalten hatten, wurde Eculizumab/Placebo (3 Fläschchen/900 mg bzw. 1 Fläschchen/0 mg) an Tag 1 und Woche 1 bis 3 verabreicht.

Open-Label-Erhaltungsphase: Die Teilnehmer erhielten alle 2 Wochen Open-Label-Eculizumab (4 Fläschchen/1200 mg) ab Woche 4 und während der gesamten Studie.

Eculizumab 1200 mg wurde in dieser Verlängerungsstudie bis zu 4 Jahre lang verabreicht.
Biologisch: Eculizumab
Intravenöse Verabreichung von Eculizumab.
Arzneimittel: Placebo
Intravenöse Verabreichung eines passenden Placebos. Die Teilnehmer erhielten nur während der blinden Induktionsphase Placebo.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis Studienende (Woche 208)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind unerwünschte Ereignisse, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie ECU-MG-302 auftreten. Ebenso sind behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie ECU-MG-302 auftreten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse.
Tag 1 (nach der Dosierung) bis Studienende (Woche 208)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores des Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebensprofils (MG-ADL) in Woche 4 und Woche 130 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 130
Die MG-ADL-Skala ist ein validiertes 8-Punkte-Maß für das von Patienten berichtete Ergebnis. Die Teilnehmer bewerteten ihre funktionelle Behinderung sekundär zu okularer (2 Punkte), bulbärer (3 Punkte), respiratorischer (1 Punkt) und grobmotorischer oder Gliedmaßenbeeinträchtigung (2 Punkte). Diese 8 Items wurden nicht gewichtet und einzeln von 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet, was einen MG-ADL-Gesamtwert von 0 bis 24 Punkten ergab. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung des Zustands an. Der Ausgangswert war definiert als die letzte verfügbare Bewertung vor der Behandlung (erste Infusion des Studienmedikaments) mit Eculizumab in der Studie ECU-MG-302. Die Veränderung des MG-ADL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 (blinde Induktionsphase) und in Woche 130 (offene Eculizumab-Phase) sind dargestellt.
Baseline, Woche 4 und Woche 130

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. November 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-MG-302
  • 2013-002191-41 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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