ECU-MG-301:n laajennustutkimus ekulitsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi refraktaarisessa yleistyneessä myasthenia graviksessa
maanantai 27. tammikuuta 2020 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaihe III, ECU-MG-301:n avoin jatkokoe ekulitsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis (gMG)
Arvioida ekulitsumabin turvallisuutta ja tehoa refraktorisen yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoidossa jatkotutkimuksena osallistujille, jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen ECU-MG-301 (NCT01997229).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ECU-MG-302 oli jatkotutkimus, jonka tarkoituksena oli antaa tutkimuksen ECU-MG-301 suorittaneille osallistujille mahdollisuus saada ekulitsumabia ja kerätä kliinisiä tietoja saadakseen pitkäaikaista tietoa ekulitsumabin turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on refraktorinen gMG.
Saatuaan sokkotutkimushoitoa (ekulitsumabi tai lumelääke) tutkimuksessa ECU-MG-301 26 viikon ajan, osallistujat olivat oikeutettuja ilmoittautumaan ECU-MG-302 jatkotutkimukseen. Osallistujien piti siirtyä tutkimukseen ECU-MG-302 2 viikon sisällä viikon 26 vierailunsa jälkeen tutkimuksessa ECU-MG-301.
Tutkimus ECU-MG-302 koostui 4 viikon sokeasta induktiovaiheesta tutkimuksen ECU-MG-301 sokeutetun luonteen säilyttämiseksi, avoimesta huoltovaiheesta (jopa 4 vuotta) ja turvallisuusseurantakäynnistä 8 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen osallistujille, jotka vetäytyivät tutkimuksesta tai lopettivat ekulitsumabihoidon milloin tahansa ja mistä tahansa syystä saatuaan minkä tahansa määrän ekulitsumabia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
117
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia
-
Gent, Belgia
-
Leuven, Belgia
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
-
Madrid, Espanja
-
-
-
-
-
Milano, Italia
-
Napoli, Italia
-
Roma, Italia
-
-
-
-
-
Chiba, Japani
-
Fukuoka, Japani
-
Hanamaki, Japani
-
Hokkaido, Japani
-
Miyagi, Japani
-
Nagasaki, Japani
-
Osaka, Japani
-
Osaka-Fu, Japani
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
-
-
-
-
-
Turku, Suomi
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska
-
Kobenhavn, Tanska
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki
-
Kocaeli, Turkki
-
İzmir, Turkki
-
-
-
-
-
Ostrava - Poruba, Tšekki
-
Praha 2, Tšekki
-
-
-
-
-
Szeged, Unkari
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201-1595
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-0876
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
-
Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on suorittanut tutkimuksen ECU-MG-301.
- Osallistuja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Osallistuja halusi ja pystyi noudattamaan protokollan vaatimuksia tutkimuksen ajan.
- Hedelmällisessä iässä olevalla naisella on täytynyt olla negatiivinen raskaustesti (seerumi ihmisen koriongonadotropiini). Kaikkien osallistujien oli harjoitettava tehokasta, luotettavaa ja lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 5 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka vetäytyivät tutkimuksesta ECU-MG-301 tutkimuslääkkeeseen liittyvän haittatapahtuman seurauksena.
- Naispuoliset osallistujat, jotka olivat raskaana, imettävät tai aikoivat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
- Ratkaisematon meningokokki-infektio
- Yliherkkyys hiiren proteiineille tai jollekin ekulitsumabin apuaineista
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai olosuhteet, jotka ovat tutkijan mielestä saattaneet häiritä osallistujan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskiä osallistujalle tai hämmentää osallistujien arviointia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ekulitsumabi/ekulitsumabi
Sokea induktiovaihe: Osallistujille, jotka olivat saaneet sokkohoitoa ekulitsumabilla tutkimuksessa ECU-MG-301, annettiin ekulitsumabia (4 injektiopulloa/1200 milligrammaa [mg]) päivänä 1 ja viikolla 2 ja lumelääkettä (4 injektiopulloa/0 mg) viikolla 1 ja 3. Avoin ylläpitovaihe: Osallistujat saivat avointa ekulitsumabia (4 injektiopulloa/1200 mg) joka toinen viikko alkaen viikosta 4 ja jatkettiin koko tutkimuksen ajan. Tässä jatkotutkimuksessa ekulitsumabia annettiin 1200 mg enintään 4 vuoden ajan. |
Ekulitsumabin suonensisäinen anto.
Vastaavan lumelääkkeen suonensisäinen anto.
Osallistujat saivat lumelääkettä vain sokean induktiovaiheen aikana.
|
|
Kokeellinen: Plasebo/ekulitsumabi
Sokea induktiovaihe: Osallistujille, jotka olivat saaneet sokkohoitoa lumelääkkeellä tutkimuksessa ECU-MG-301, annettiin ekulitsumabia/plaseboa (3 injektiopulloa/900 mg, plus 1 injektiopullo/0 mg, vastaavasti) päivänä 1 ja viikoilla 1-3. Avoin ylläpitovaihe: Osallistujat saivat avointa ekulitsumabia (4 injektiopulloa/1200 mg) joka toinen viikko alkaen viikosta 4 ja jatkettiin koko tutkimuksen ajan. Tässä jatkotutkimuksessa ekulitsumabia annettiin 1200 mg enintään 4 vuoden ajan. |
Ekulitsumabin suonensisäinen anto.
Vastaavan lumelääkkeen suonensisäinen anto.
Osallistujat saivat lumelääkettä vain sokean induktiovaiheen aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) tutkimuksen loppuun (viikko 208)
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) ovat haittatapahtumia, jotka alkavat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen tutkimuksessa ECU-MG-302.
Vastaavasti hoidon aiheuttamat vakavat haittatapahtumat (TESAE) ovat vakavia haittatapahtumia, jotka alkavat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen yhteydessä tai sen jälkeen tutkimuksessa ECU-MG-302.
Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) tutkimuksen loppuun (viikko 208)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta Myasthenia Gravisin päivittäisen elämän profiilin (MG-ADL) kokonaispistemäärässä viikolla 4 ja viikolla 130
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja viikko 130
|
MG-ADL-asteikko on validoitu 8 kohdan potilaan ilmoittama tulosmitta.
Osallistujat arvioivat sekundaarista toiminnallista vammaisuuttaan silmän (2 kohtaa), bulbarin (3 kohtaa), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohtaa).
Näitä kahdeksaa kohdetta ei painotettu, ja ne arvosteltiin yksilöllisesti arvosta 0 (normaali) 3:een (vakavin), jolloin MG-ADL:n kokonaispistemäärä vaihteli 0 - 24 pistettä.
Pisteiden lasku osoittaa kunnon paranemista.
Tutkimuksen ECU-MG-302 lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioitavaksi ennen hoitoa (ensimmäinen tutkimuslääkeinfuusio) ekulitsumabilla.
Muutos lähtötasosta MG-ADL-kokonaispisteissä viikolla 4 (sokko induktiovaihe) ja viikolla 130 (avoin ekulitsumabivaihe).
|
Perustaso, viikko 4 ja viikko 130
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Marcus Yountz, MD, Alexion Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Correction to: Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2255. doi: 10.1007/s11136-019-02204-x.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
- Murai H, Uzawa A, Suzuki Y, Imai T, Shiraishi H, Suzuki H, Okumura M, O'Brien F, Wang JJ, Fujita KP, Utsugisawa K; REGAIN Study Group. Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study. J Neurol Sci. 2019 Dec 15;407:116419. doi: 10.1016/j.jns.2019.08.004. Epub 2019 Aug 3.
- Murai H, Suzuki S, Hasebe M, Fukamizu Y, Rodrigues E, Utsugisawa K. Safety and effectiveness of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of post-marketing surveillance. Ther Adv Neurol Disord. 2021 Mar 16;14:17562864211001995. doi: 10.1177/17562864211001995. eCollection 2021. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2021 Oct 29;14:17562864211049696.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. marraskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 22. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 26. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECU-MG-302
- 2013-002191-41 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .